редкого наследственного детского заболевания. Экспериментальная генная терапия включала извлечение стволовых клеток из костного мозга ребенка и использование модифицированного ретровируса для доставки здоровых копий гена ADA к стволовым клеткам.
Новости генной терапии
Терапия miR-22 увеличила показатели выживаемости грызунов, а также не имела токсического воздействия — для этого ученые оценили показатели крови и функцию внутренних органов. Несмотря на доклинический этап, ученые видят большой потенциал miR-22 для лечения рака печени у людей. В настоящее время они подали заявку на патент экспериментального препарата и продолжают исследования. Гепатоцеллюлярная карцинома становится все более серьезной проблемой из-за роста показателей ожирения во всем мире, поэтому новые более безопасные методы леченя очень востребованы. Среди других факторов риска рака печени — гепатит, неалкогольная жировая болезнь печени, злоупотребление алкоголем и аутоиммунные заболевания. Недавно другие ученые опубликовали результаты пилотной фазы клинических исследований, в которых новый препарат показал впечатляющие результаты у пациентов с резистентной формой рака печени.
Не будем гадать, все подробности — в первой статье нашего нового спецпроекта «Генная и клеточная терапии».
Девочка Тедди в возрасте полутора лет была вылечена от фатального генетического заболевания — метахроматической лейкодистрофии MLD.
Спустя полгода после терапии медики отметили, что пациентка стала счастливым и здоровым ребенком, у которого нет никаких признаков смертельного заболевания. Это значит, что в скором будущем ученые смогут лечить людей от многих тяжелых генетических заболеваний, которые до этого времени считались неизлечимыми. Но, к сожалению, технология, которую использовали ученые для лечения Тедди, имеет ограничения в применении и некоторые серьезные недостатки.
В Британии впервые вылечили ребенка от смертельного заболевания методом генной терапии Опасное генетическое заболевание метахроматическая лейкодистрофия В результате метахроматической лейкодистрофии, вызванной неправильной работой генов, клетки не способны расщеплять сульфатиды, или сложные липиды. Это жировой материал, который используется организмом в построении миелиновой оболочки, что есть электроизолирующей оболочки, покрывающей отростки многих нейронов. Она содержится в мозге и в большей части нервной системы.
Чрезмерное накопление этого вещества приводит к разрушению мозга и нервных клеток. При MLD у пациентов вначале возникают легкие проблемы с когнитивными функциями. Затем они усугубляются — утрачивается чувствительность и моторный контроль, возникают судороги.
На более поздних стадиях возникает полная слепота и наступает паралич.
При редактировании генов в исходную ДНК пациента вносятся изменения. Эпигенетическая терапия изменяет характер экспрессии гена без постоянного изменения генетического кода клетки. Генная терапия может проводиться как in vivo, так и ex vivo. При терапии in vivo вектор, несущий терапевтический ген, вводится непосредственно пациенту, и происходит трансдукция гена в долгоживущие клетки, без интеграции гена в геном клетки. Когда генная терапия проводится ex vivo, клетки пациента извлекаются из организма. Затем вектор, несущий терапевтический ген, вводится в культуру клеток, и после этого генно-модифицированные клетки вводятся пациенту, и происходит их интеграция в ткань-мишень. Важной составляющей генной терапии является выбор вирусного вектора — «переносчика здорового гена в клетку». При проведении генной терапии нормально функционирующий ген помещается в «транспортное средство», которое далее вводится внутривенно пациенту. Терапевтический вектор целенаправленно доставляет нормально функционирующий ген в клетки ткани, для которых он предназначен.
Функцию вектора выполняет капсид — белковая оболочка некоторых вирусов. Важно отметить, что данный вектор получен в лабораторных условиях с использованием различных биоинженерных технологий. Основные задачи, которым должен отвечать вектор, это родство к тканям-мишеням, чтобы достичь органа, в котором есть генетически обусловленные нарушения, низкая иммуногенность, означающая, что организм не будет синтезировать против него антитела в большом количестве, а также высокая способность проникать в клетки-мишени и передавать в ядра клеток здоровый ген. При гемофилиях A и B нормально функционирующий ген должен быть доставлен в клетки печени, поскольку именно они вырабатывают белки, необходимые для свертывания крови. При этом исходный генетический материал, который находится в ядрах клеток, не меняется. Это означает, что мутировавший ген сохраняется в генетическом материале организма и может передаваться потомству. При других заболеваниях, например, при мышечной дистрофии Дюшенна, основной целью являются клетки мышечной ткани. Текущие клинические исследования оценивают прежде всего безопасность генной терапии. Поскольку генная терапия является новым методом лечения, сейчас нельзя определенно говорить обо всех рисках, которые могут возникать при ее применении, однако медицинские исследователи, учреждения и регуляторные органы работают над тем, чтобы применение генной терапии было как можно более безопасным.
Российские ученые начнут испытания генной терапии ВИЧ на животных
«К примеру, это спинальная мышечная атрофия, заболевание, для которого уже сейчас существует и генная терапия, и другие лекарственные препараты, но эти крайне дорогостоящие препараты совершенно малоэффективны, если они применяются, тогда, когда заболевание. Генная терапия может навсегда избавить от возрастной макулярной дегенерации сетчатки — The Lancet. И скоро генная терапия станет доступна россиянам на федеральной территории "Сириус", где производство и потребности пациентов будут синхронизированы, то есть ученые "Сириуса" будут разрабатывать препараты под конкретного человека.
Результаты генной терапии
- Технология перепрограммирования генома стала важным этапом в решении главной задачи человечества
- В клетках мышей нашли встроенную систему генной терапии
- Наука РФ - официальный сайт
- «Патогенетическая терапия — это настоящий прорыв»
- Российские ученые начнут испытания генной терапии ВИЧ на животных
ПОДПИСАТЬСЯ НА РАССЫЛКУ
- Расширение возможностей CRISPR
- На пути к новым генным терапиям
- Тяжелый комбинированный иммунодефицит - новые методы лечения SCID
- Подпишитесь на ежемесячную рассылку новостей и событий российской науки!
- Ученые доказали эффективность генной терапии при алкоголизме
- Генная терапия полностью вернула зрение людям с редкой болезнью - ФармМедПром
Генная инженерия. Как редактируют ДНК, и возможно ли создавать генно-модифицированных людей?
В своем послании к участникам конференции, которое было зачитано на открытии форума, он, в частности, отметил: «Уже несколько лет в мире наблюдается настоящий бум инвестиций в сферу генетических технологий. Данное направление позволяет решать проблемы, связанные с ростом числа пациентов с генетическими заболеваниями, с распространением возрастных заболеваний, с воздействием на патологические процессы при онкологических, аутоиммунных и иных болезнях. Развитие генетических технологий в нашей стране на государственном уровне началось сравнительно недавно, и уже сейчас является крайне перспективным направлением. Это подтверждает опыт и прогнозы тех стран, где уже продолжительное время ведутся работы в этой области». Выступая на Пленарном заседании, Первый заместитель Министра промышленности и торговли Российской Федерации Василий Осьмаков определил генетику, как один из элементов образа будущего для фарминдустрии. Мы четко понимаем, что генетические технологии станут одним из фокусов внимания новой программы, и ведем работу по формированию карты прорывных технологических направлений, которые будут покрыты новой Стратегией. Цель — на платформе «Фарма 2020» и основываясь на успехах, которые уже были достигнуты, создать почву для прорывов по инновационным направлениям, одним из которых является генетика, в диапазоне до 2030 года», — сказал Василий Осьмаков. По его словам, в настоящее время в рамках госпрограмм поддерживается 37 проектов, связанных с генными препаратами. В сфере медицинских изделий поддерживается 17 подобных проектов.
Основную роль Минпромторг видит в посредничестве между фундаментальной наукой, разработчиками и индустрией. Бочкова» Сергей Куцев. В перспективе предполагается редактирование генома. Все это меняет и наше здравоохранение, и, конечно, стимулирует определенные секторы нашей экономики, в частности кластер, который отвечает за производство фармацевтических препаратов», — подчеркнул Сергей Куцев.
Если она повышена, то такой пациент будет направлен на дальнейшую генетическую диагностику. Специалисты считают, что он должен со временем стать обязательным для мальчиков раннего детского возраста. Государству было бы проще просчитать все фармако-экономические особенности по стоимости терапии, когда она будет необходима для таких пациентов", - говорит Дмитрий Влодавец. Примечательно, что в свое время фонд "Круг добра" стал инициатором проведения неонатального скрининга на спинальную мышечную атрофию. Специалисты и пациенты надеются, что опыт раннего выявления и назначения генной терапии при СМА, может быть применен и для борьбы с мышечной дистрофией Дюшенна.
Это позволит сохранить несколько сотен детских жизней.
У исследователей получилось восстановить открытую рамку считывания и правильную последовательность ДНК без донорной матрицы. Нецелевой анализ с использованием секвенирования ампликонов 43 сайтов, предсказанных in silico, демонстрирует безопасность такого подхода.
В эту платформу входит также широкопрофильный патентный портфель. В результате этой сделки концерн Bayer приобретает все права на терапевтическую платформу фирмы AskBio, в которую кроме прочего входит технология производства генной терапии, основанной на адено-ассоциированных вирусах. Согласно собственным заявлениям, Bayer заплатит 2 миллиарда долларов предварительно и еще 2 миллиарда долларов будут перечислены на различных ступенях процесса поглощения в зависимости от его успешного выполнения. Напомним, адено-ассоциированные вирусы — это малые вирусы, вызывающие у человека слабый иммунный ответ и способные инфицировать делящиеся и неделящиеся клетки человека.
На кого делать ставку
- Генная терапия
- Результаты первой фазы испытаний: генная терапия ВИЧ – лечение без АРВТ
- Создание единственного в России центра генной терапии начнется в Сириусе в 2023 году
- Генная терапия
«Терапия будущего. Трансформация рынка лекарств». Итоги конференции
| В Великобритании успешно испытали генную терапию слепоты - новости медицины | С августа регуляторы США и Евросоюза одобрили четыре препарата для генной терапии редких генетических заболеваний за один курс. |
| #генная терапия | РИА Новости. Управление по контролю лекарственных средств и изделий медицинского назначения в Великобритании разрешило применение первой в мире генной терапии для лечения серповидноклеточной анемии и бета-талассемии, сообщается на сайте. |
| «Прорывное направление»: российские генетики создали новый препарат для регенеративной медицины | 14 декабря 2023 пройдет ВСЕРОССИЙСКАЯ МУЛЬТИМЕДИЙНАЯ КОНФЕРЕНЦИЯ «ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ: НАСТОЯЩЕЕ И БУДУЩЕЕ», в рамках которой обсудим новые возможности генной терапии наследственных моногенных, многофакторных. |
Новости генной терапии
Причиной гемофилии B является мутация гена, кодирующего фактор IX. Beqvez использует аденоассоциированный вирус в качестве вектора доставщика нужных генов в клетки организма , как и большинство других генных терапий. В геном вируса помещают нормально функционирующий ген, который может кодировать фактор IX. Затем вирус с нужным геном вживляют в организм пациента. Он проникает в целевые клетки с помощью рецепторов на их поверхности. Попадая внутрь, ген высвобождается, встраивается внутри клетки и активизирует выработку фактора IX. Введение Beqvez — одноразовая процедура. Pfizer отметила, что будет продолжать отслеживать состояние пациентов в течение следующих 15 лет.
Он проникает в целевые клетки с помощью рецепторов на их поверхности. Попадая внутрь, ген высвобождается, встраивается внутри клетки и активизирует выработку фактора IX. Введение Beqvez — одноразовая процедура. Pfizer отметила, что будет продолжать отслеживать состояние пациентов в течение следующих 15 лет. Стоимость генной терапии в США составит 3,5 млн долл. Pfizer также получила разрешение на продажу Beqvez в Канаде. Европейское агентство по лекарственным средствам EMA находится в процессе рассмотрения заявки. Цена в 3,5 млн долл.
Лекарство вводилось только в один глаз. Терапия и тесты были проведены в течение 6 месяцев и результаты были просто поразительны. Абсолютно все участники продемонстрировали значительное улучшение зрения. Даже два самых тяжелых пациента. В среднем все они стали видеть на 2-3 строчки больше букв. Схема генной терапии Исследование препарата основанном на аденоассоциированном вирусном векторе дикого типа продолжается на 6 других пациентах.
Именно это заболевание стало идеальным кандидатом для тестирования новых методов генной терапии. Так как деградация сетчатки происходит довольно медленно у ученых есть время на проведение всех тестов и анализов , а недостающий фрагмент в гене, который необходимо заменить очень маленький и легкодоступный для вирусного вектора с генным материалом. Результаты генной терапии Участниками исследования стали 6 мужчин от 35 до 63 лет с данной патологией. Лекарство вводилось только в один глаз. Терапия и тесты были проведены в течение 6 месяцев и результаты были просто поразительны. Абсолютно все участники продемонстрировали значительное улучшение зрения.
Генетическая терапия как новая надежда для пациентов с болезнью Дюшенна
ВИЧ встраивает свой генетический материал в геном клетки-хозяина, и может оставаться в спящем состоянии в тканевых резервуарах в течение длительного времени, не поддаваясь воздействию антиретровирусных препаратов. Исследователи с помощью технологии редактирования генов CRISPR для удаления ВИЧ разработали новую двойную систему, предназначенную для окончательного уничтожения вируса в животных моделях. В ближайшее время планируется провести аналогичные опыты на приматах, пишет Newswise.
Например, дети с такой патологией, как спинальная мышечная атрофия. О том, есть ли надежда у юных пациентов с другими жизнеугрожающими болезнями, такими как, например, мышечная дистрофия Дюшенна, рассуждали участники круглого стола "Жизни быть: новые возможности для детей с редкими неврологическими заболеваниями. Пути развития лекарственного обеспечения за счет фонда "Круг добра"", который прошел в медиацентре "Российской газеты" 7 декабря. Такие препараты уже закупаются фондом "Круг добра". Но помочь могут далеко не всем.
По словам Дмитрия Влодавца, без соответствующей терапии такие дети не только становятся инвалидами, но и могут погибнуть.
Это первый случай, когда сочетание двойного подхода к редактированию генов и антиретровирусных препаратов использовано для лечения животных от вируса иммуннодефицита. Разработка связана с наблюдениями за редкими случаями излечения пациентов с ВИЧ, когда им пересаживали костный мозг для лечения лейкемии, а пересаженные донорские клетки содержали мутации, инактивирующие ген CCR5, способствующий проникновению вируса в клетки. Ученые продемонстрировали, что ВИЧ можно удалить из геномов живых мышей, зараженных вирусом, что привело к излечению некоторых животных.
Такой способ соединения концов приводит к более предсказуемой репарации гена, чем путём NHEJ. У исследователей получилось восстановить открытую рамку считывания и правильную последовательность ДНК без донорной матрицы. Нецелевой анализ с использованием секвенирования ампликонов 43 сайтов, предсказанных in silico, демонстрирует безопасность такого подхода.
Глаукома — не проблема: разработана новая генная терапия
Редакция MedikForum следит за новостями о генной терапии со всего мира и публикует самые свежие и проверенные материалы на эту тему в 2024 году. Терапия препаратом Casgevy, применяемом при серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии, основана на технологии редактирования гена CRISPR. Новая клеточная и генная терапия для лечения ВИЧ разработана для того, чтобы вызвать стойкое подавление вируса путем доставки терапевтических генов к иммунным клеткам человека.
Новый прорыв китайских ученых: найдены гены, отвечающие за бессмертие
Спинальная мышечная атрофия, миодистрофия Дюшенна, болезнь Помпе, генная терапия, AAV-терапия, дегенерация мотонейронов спинного мозга. Генная терапия может заключаться в попытке «починить» или заменить мутировавший ген, отключить мутировавший ген, вызывающий проблему, либо встроить в клетки нормально функционирующую копию гена, что поможет организму вырабатывать полноценный белок. Ранее другая генная терапия, Glybera, была снята с продаж из-за недостаточной эффективности и высокой стоимости.
Создана генная терапия, блокирующая производство частиц ВИЧ в зараженных клетках
| В России начинаются клинические испытания инновационного препарата против гемофилии // Новости НТВ | В-третьих, генная терапия не является совершенно безопасным методом лечения. |
| «Генетическая терапия дала надежду пациентам с болезнью Дюшенна» | Статьи | Известия | Генная терапия – это метод лечения заболеваний (наследственных и ненаследственных) путем введения пациенту здоровых генов вместо недостающих или поврежденных. |
| Трансплантация и генная терапия. Как в Москве и регионах борются с редкими болезнями | Генная терапия, нацеленная на конкретный «ген бессмертия» (он называется SOX5), может замедлить старение суставов у мышей, способствовать регенерации суставного хряща и устранить симптомы остеоартрита. |
Ученые доказали эффективность генной терапии при алкоголизме
заявил доктор Макларен. заявил доктор Макларен. Иногда спортсмены вводят себе экспериментальные препараты для генной терапии миодистрофий и анемий и пытаются нарастить мускулатуру или увеличить количество эритроцитов с помощью этих лекарств. Применяя эти вакцины, медицинские власти разных стран уже занимаются генной терапией, считают врачи.
В Великобритании успешно испытали генную терапию слепоты
Относительно увеличения доступности подобной технологии ученый заметил, что «это сложно сделать, так как это не только научная проблема, но также политическая и финансовая». Впрочем, по его мнению, после пандемии коронавируса все уже поняли, что с помощью новых технологий можно быстрее и дешевле разрабатывать лекарства. Следите за самым важным в Telegram-канале «Татар-информ.
По истечении 3—4 недель, когда действие терапевтических генов ослабеет, лечение можно будет применять повторно. Количество таких сеансов генной терапии, утверждают учёные, может быть неограниченным. Как утверждает руководитель проекта, с введением этой технологии в клиническую практику появится возможность лечить последствия инсульта головного мозга, заболеваний нервной системы, усиливать иммунитет при вирусных заболеваниях, корректировать нарушения свёртываемости крови, увеличивать скорость регенерации костной ткани. По словам учёных, конкретный лечебный эффект от ГМЛ будет зависеть от тех терапевтических генов, которые будут в него добавлены.
В настоящее время средство проходит доклиническую проверку на животных.
Программа симпозиума будет опубликована позднее 14:00 — 14:15 Перерыв 14:15 — 15:00 Эра новых возможностей в лечении редких заболеваний При поддержке компании «ПиТиСи Терапьютикс» Модератор: Поляков Александр Владимирович Программа симпозиума будет опубликована позднее 15:00 — 15:15 Перерыв 15:15 — 16:45 Редкие нервно-мышечные заболевания: от проблем к решениям При поддержке компании «Рош-Москва» Программа симпозиума будет опубликована позднее 16:45 — 17:00 Перерыв 17:00 — 18:30 Спинальная мышечная атрофия: научные открытия и практические аспекты применения генозаместительной терапии При поддержке компании «Новартис Фарма» Модератор: Поляков Александр Владимирович Программа симпозиума будет опубликована позднее Организатор.
С целью остановить гибель фоторецепторов они ввели им в сетчатку глаза вектор - генно-инженерную конструкцию не патогенного для человека аденоассоциированного вируса adeno-associated virus, AAV , кодирующего белок REP1. Как показали результаты, благодаря такому лечению зрение пациентов частично улучшилось, не вызвав каких-либо нежелательных последствий для их здоровья.
Спустя полгода после проведенных манипуляций, у всех испытуемых наблюдалось стабильное повышение остроты зрения, а двое из них смогли увидеть на три строчки больше на таблице для проверки зрения. Также ученые отметили у всех участников эксперимента повышение светочувствительности того глаза, который был подвергнут генной терапии. По словам ученых, конечной целью генной терапии будет сохранение центральной части сетчатки от дальнейшей дегенерации.
Генная терапия полностью вернула зрение людям с редкой болезнью
| Спецпроект: «Генная терапия: познакомьтесь с лекарствами будущего» | Наука и жизнь | В-третьих, генная терапия не является совершенно безопасным методом лечения. |
| Одноразовая генная терапия редкого иммунного заболевания SCID эффективна 10 лет спустя | Однако, наука не стоит на месте, и все чаще можно услышать словосочетание «генная терапия». |
| В России начинаются клинические испытания инновационного препарата против гемофилии | Новая клеточная и генная терапия для лечения ВИЧ разработана для того, чтобы вызвать стойкое подавление вируса путем доставки терапевтических генов к иммунным клеткам человека. |
| В клетках мышей нашли встроенную систему генной терапии | Главная. Новости. Наука. Генная терапия полностью вернула зрение людям с редкой болезнью. |
| Генная терапия - дань моде, или панацея? Спасет ли нас генная терапия? | В занимающейся вопросами генной терапии компании Bluebird уточнили, что стоимость одноразового лечения Casgevy составит 2,2 миллиона долларов, Lyfgenia — 3,1 миллиона долларов. |