Хэ отказался принять участие в Третьем международном саммите по редактированию генома человека в Лондоне, отменил анонсированное выступление в Оксфордском университете (его альма-матер). Руководитель лаборатории редактирования генома Светлана Смирнихина занимается разработкой генетической терапии тяжелого наследственного заболевания — муковисцидоза. Когда несколько лет назад появился мгновенно ставший популярным инструмент генетического редактирования генома CRISPR/Cas, казалось, что человечество сможет наконец справиться с наследственными болезнями. По его словам, в программе мероприятия много докладов молодых ученых по разным научным направлениям, связанным с редактированием генома.
В России модифицировали систему геномного редактирования
За технологию редактирования генома в 2020 году была присвоена Нобелевская премия. В начале этого года ВЭФ выпустил видео под названием «Технологи делятся взглядами на наш будущий мир», в котором говорится об изменении человеческого генома под названием «Переписывание кода жизни: технология редактирования генов позволит нам. Бактериальные системы CRISPR-Cas9 — революционный инструмент в редактировании генов, за фундаментальный вклад в открытие.
В ЕС заподозрили Китай в планах редактировать геном китайских солдат
В последние годы наука добилась существенного прогресса в лечении некоторых генетических заболеваний путем редактирования генома стволовых клеток. Биолог рассказал о перспективах системы редактирования генома человека. самые актуальные и последние новости сегодня. Китай злоупотребляет результатами исследований в сфере генетики с целью редактировать геном солдат своей армии, а также пытается модифицировать вирусы. Затем было проведено редактирование генома, которое обеспечило экспрессию исправленного гена на уровне 30%.
Ученые из Подольска сделали прорыв в редактировании генома
Ученые из компании Profluent представили Open CRISPR-1 — первую систему редактирования генома CRISPR-Cas9, созданную с помощью нейросети. В научном сообществе эта новость вызвала настоящий шок, поскольку Хэ своими действиями нарушил существовавший консенсус о недопустимости клинического применения наследуемого редактирования генома человека на данном этапе [ 1 ]. В последние годы наука добилась существенного прогресса в лечении некоторых генетических заболеваний путем редактирования генома стволовых клеток.
Нейросеть отредактировала человеческий геном
Специалисты Института аналитического приборостроения (ИАП) РАН создали первый российский прибор для расшифровки геномов (секвенатор) последнего, третьего поколения. Это открытие вводит нас в новую огромную область биологии и, вероятно, ведёт к очередной революции в технологии редактирования генома. На Втором саммите по редактированию генома человека в Гонконге ученые задали Хэ вопрос, знает ли он о влиянии CCR5delta32 на работу мозга? Американские исследователи представили первый нейросетевой инструмент для создания полностью искусственных систем редактирования генома CRISPR-Cas9. Китайские ученые разработали модульную систему редактирования генов под названием CyDENT, которая может быть более эффективной, чем технология CRISPR. Когда несколько лет назад появился мгновенно ставший популярным инструмент генетического редактирования генома CRISPR/Cas, казалось, что человечество сможет наконец справиться с наследственными болезнями.
Биологи научились редактировать гены некодирующих РНК
Ru , Политика В ЕС заподозрили Китай в планах редактировать геном китайских солдат Члены Европарламента ЕП от Польши Анна Фотыга и Косма Злотовский заподозрили КНР в планах злоупотреблять результатами исследований в сфере генетики с целью редактировать геном китайских солдат, а также модифицировать вирусы. Ожидается, что в течение десятилетия объем рынка достигнет сотен миллиардов долларов, что откроет новые возможности для медицины и биотехнологий и позволит создать новое поколение персонализированных лекарств, например, от рака и редких заболеваний. Однако развитие этой медицинской технологии сопряжено не только с этическими вопросами, но и с рисками для безопасности», — пишут парламентарии.
Историк Марьяна Скуратовская Узнать больше Подпишитесь на ежемесячную рассылку новостей и событий российской науки!
Самые интересные проекты, открытия и исследования, а также информация о конкурсах и мероприятиях в вузах и научных центрах России в одном удобном формате. Будьте в курсе событий Десятилетия науки и технологий!
Новый набор инструментов установили на дрожжах и протестировали на бактериальных и растительных клетках. Это не только предлагает возможности для улучшения фабрик по производству микробных клеток, но и подтверждает эффективность нашего набора инструментов для ученых и промышленности, работающих в области геномной инженерии», — говорит один из авторов исследования Шарлотта Каутрилс.
При этом, по сообщению учёных, это число может быть увеличено до десятков или даже сотен генов. Он не только может редактировать гены, но также может разрезать длинный «список адресов РНК» на отдельные «адресные метки» одновременно. Метод предполагает огромный потенциал для биомедицинских исследований и биотехнологий.
По живому: учёные впервые отредактировали геном в теле человека
Однако, судя по последним событиям, человечество еще не скоро забудет непутевого первопроходца в области генетического редактирования человека. Китайский генетик Хэ Цзянькуй. Недавно в интервью японскому изданию Mainichi Shimbun Хэ Цзянькуй заявил, что возобновил исследования по редактированию генома человеческого эмбриона для лечения генетических заболеваний. С этой целью он открыл три лаборатории в Пекине и Ухане. При этом нарушитель конвенции клялся и божился, что впредь будет чтить уголовный кодекс. И действительно, в Китае запрещено имплантировать женщинам эмбрионы с отредактированными генами. Однако, подобные генетические манипуляции разрешены для целей, не связанных с беременностью. В том числе для научных экспериментов. По словам Хэ, для исследований будут использоваться отбракованные оплодотворенные яйцеклетки, которые не годятся для процедуры ЭКО.
Их развитие будет остановлено на 14-й день. Чем же будет заниматься возмутитель спокойствия? Хэ не разменивается на мелочи, он намерен избавить стареющее человечество от болезни Альцгеймера. Резко увеличив продолжительность жизни, цивилизация открыла ящик пандоры.
Для преодоления сложности редактирования ДНК в митохондриях человека или хлоропластах растений, был разработан подход с использованием «белкового механизма». Этот метод основывается на использовании белкового сигнала для доставки редактора внутрь клетки, обходя необходимость в направляющей РНК. Таким образом, обеспечивается доступ к редактированию геномов этих труднодоступных клеточных органелл. Точность CyDENT, обусловленная его способностью выборочно редактировать одну цепь ДНК за раз, позволяет проводить более контролируемые и эффективные исследования этих клеточных геномов. В митохондриях было обнаружено много однонуклеотидных вариаций, которые предположительно связаны с болезнями. Согласно статье, эти проблемы можно решить с помощью «точного преобразования оснований» с использованием одноцепочечного редактора, такого как CyDENT. Что касается хлоропласта, где происходит фотосинтез, многие белки, закодированные в его геноме, связаны с эффективностью преобразования солнечного света в энергию. Поэтому инженерные культуры для лучшего преобразования энергии могут давать лучшие урожаи, если их геном правильно подредактировать.
Также обсудят применение искусственного интеллекта и биоинформатики в обработке геномных данных, создание новых лекарств и технологий тканевой инженерии как перспективного направления протезирования. Его директор, академик РАН Алексей Кочетов напомнил, что институт входит в состав Курчатовского геномного центра мирового уровня и активно занимается разработкой генетических технологий для сельского хозяйства, медицины и биотехнологической промышленности. По его словам, на базе ИЦиГ СО РАН работает один из основных центров страны по созданию и разведению лабораторных животных для фармакологических исследований.
Ранее стало известно, что США подозревают Северную Корею в обладании технологическим потенциалом в генной инженерии, а также в потенциальной разработке биологического оружия. В частности, Вашингтон подозревает Пхеньян в возможных попытках редактировать геном.
В России модифицировали систему геномного редактирования
Это позволяет использовать новейшие методы генетической модификации лабораториям и институтам, работающим в этом направлении. Однако первые модели, появившиеся в 2020 году и основанные на радировании ДНК, выдавали слишком много ошибок. Пытаясь редактировать один ген, они неизменно вносили изменения и в другие. Новая методика Новая методика была основана на редактировании РНК.
В теории «ножницы» способны остановить даже развитие ВИЧ. Ученые смогут наделить растения устойчивостью к засухе, стрессу, сделать их более питательными и вкусными. Или же удалить из арахиса ген аллергена, а в бананы внедрить устойчивость к смертельному грибку. Точно так же можно «отредактировать» геном домашнего скота. Правда, есть риск неэтичного обращения с инструментом.
Речь идет о «дизайне младенцев» — создании детей с заданными качествами. В 2018 году профессор Шэньчжэньского университета Хэ Цзянькуй объявил , что создал первых генетически модифицированных детей, обладающих иммунитетом к заражению ВИЧ. Однако коллеги не разделили радость ученого. Эксперимент с эмбрионами обернулся для Цзянькуя тюрьмой.
Исследователи из Мо сковского государственного университета имени М. Эта система может применяться как в научных исследованиях, так и в разработке подходов к лечению и профилактике большого количества заболеваний: наследственных, инфекционных ВИЧ, гепатиты, малярия , опухолевых и иммунных. Стволовые клетки могут превращаться в различные типы клеток — костные, хрящевые, мышечные, клетки жировой ткани или кровеносных сосудов.
Это позволило подтвердить их функцию в подавлении разрастания соединительной ткани. В результате проведенного редактирования в гене некодирующей РНК изменяется последовательность нуклеотидов, что нарушает ее созревание и образование.
Так, например, при назначении лечения на пресимптоматической стадии болезнь может не развиться вовсе либо манифестировать в более поздние сроки. При назначении специфического лечения в ранней стадии СМА заболевание протекает в более мягкой форме, можно сказать, что имеет место трансформация фенотипа СМА 1 типа в СМА 2 типа. Исследования показывают, что если препарат назначен максимально рано, до появления двигательных проявлений болезни, то можно достичь практически нормальных моторных показателей развития ребенка. Поэтому сейчас идет борьба за максимально раннюю диагностику», - подчеркнул Сергей Иллариошкин. Генная терапия в неврологии — переход к персонализированной медицине Генная терапия позволяет говорить о персонализированном подходе в лечении неврологических заболеваний.
Яркий пример тому — история ребенка из США с диагнозом нейрональный цероидный липофусциноз, причиной которого стала редкая мутация. В кратчайшие сроки был разработан индивидуальный препарат на основе антисмыслового олигонуклеотида. За 4 года его применения врачи наблюдали улучшение клинической картины. К сожалению, спасти пациентку все же не удалось, но полученный опыт ставит ряд вопросов этического, правового плана и перед обществом, и перед разработчиками. Чем дальше будет развиваться практика разработки подобных препаратов, тем больше вопросов будет возникать», - отметил Сергей Иллариошкин. Сегодня развиваются также отечественные технологии генной терапии. Несколько лет назад был создан инновационный препарат для лечения бокового амиотрофического склероза.
Он представляет конструкцию рекомбинантных псевдоаденовирусных частиц, экспрессирующих гены фактора роста эндотелия сосудов VEGF и ангиогенина человека ANG. Исследования показали, что препарат замедлял скорость нарастания неврологического дефицита и дыхательных нарушений у пациентов.
Изменение генома CRISPR
Чем же будет заниматься возмутитель спокойствия? Хэ не разменивается на мелочи, он намерен избавить стареющее человечество от болезни Альцгеймера. Резко увеличив продолжительность жизни, цивилизация открыла ящик пандоры. Вместо того, чтобы наслаждаться жизнью на закате лет, долгожители массово теряют разум и способность обслуживать себя. Доля таких бедолаг в развитых странах стремительно растет, лекарства от недуга не существует.
И тогда следующее поколение людей в старости не будет терять ясности ума. Много лет назад моей маме поставили такой диагноз, - объяснял Хэ Цзянькуй в одном из немногочисленных интервью. Если проект окажется успешным, возможно, удастся полностью избавить от этой страшной болезни будущие поколения. Только в этот раз мы не будем спешить, и сначала изучим, как генная терапия работает на мышах.
Кроме того, перевоспитанный китайским ФСИНом ученый намерен собрать 7,2 миллиона долларов на клинические испытания генной терапии еще одного опасного заболевания - мышечной дистрофии Дюшенна. Во-первых, по мнению Питер Дрёге профессора Наньянского технологического университета в Сингапуре он специализируется на молекулярной и биохимической генетике , у болезни Альцгеймера нет четкой единой генетической причины. Во-вторых, сомнительно выглядит сама идея редактировать геном эмбриона для лечения сложного заболевания, которое поражает людей в конце их жизни. В-третьих, генная терапия не является совершенно безопасным методом лечения.
Когда бактерия побеждает вирус, она разрезает остатки его ДНК и встраивает их в свой собственный геном, так сказать, на память. Когда происходит новая атака, бактерия сравнивает ДНК вируса с фрагментами из хранилища. Если совпадение есть, боевой фермент Cas9 расщепляет ДНК вируса, чтобы нейтрализовать угрозу. Получается, в бактериях заложена собственная система «фейсконтроля», которая не пропускает вирусы повторно. Прежде Шарпантье изучала стрептококк и неожиданно обнаружила РНК, запускающую иммунную систему бактерий. Дудна — биохимик, ранее она работа с белком Cas9. Вместе женщинам удалось воссоздать «ножницы» в пробирке и упростить их использование. В обычных условиях тот распознает ДНК вирусов, своих заклятых врагов. Лауреаты показали, что белком можно управлять и подсовывать ему ДНК растений и животных.
Редакторы генов, основанные на технологию CRISPR и полученные из микробов, хоть и являются важным и незаменимым инструментом, часто демонстрируют значительные функциональные недостатки, особенно при переносе в чужеродную среду, например в клетки человека. Компания Profluent считает, что основанный на AI-технологиях генный редактор OpenCRISPR представляет собой мощную альтернативу, которая позволит обойти различные ограничения и даст возможность создавать оптимальные свойства. Используя большие языковые модели LLM , обученные работе с биологическим разнообразием, мы демонстрируем успешное и максимально точное редактирование генома человека с помощью программируемого редактора генов, разработанного с использованием искусственного интеллекта. Это удалось благодаря систематическому анализу 26 терабаз собранных геномов и метагеномов. С помощью AI появилась возможность генерировать в 4,8 раза больше белковых кластеров, чем существует в природе. Некоторые из созданных с помощью искусственного интеллекта редакторов генов демонстрируют сравнимую или улучшенную активность. Компания выложила OpenCRISPR-1 в открытый доступ, чтобы способствовать развитию технологии и её использованию в научных исследованиях и коммерческих проектах.
Свою технологию специалисты планируют использовать для создания противовирусного препарата нового поколения. Эту технологию можно будет использовать для создания препарата, эффективного против широкого спектра заболеваний, — приводит издание комментарий заведующего лабораторией Дмитрия Костюшева.
Cозданная нейросетью система CRISPR-Cas9 отредактировала геном человеческих клеток
Изучение бактериофага BF23 показало, что вирусы способны справляться с бактериальной рестрикцией и модификацией 4. Они способны специфически распознавать конкретные виды бактерий и считаются безопасными для человека. В связи с повышением устойчивости вызывающих заболевания микроорганизмов к действию антибиотиков в последние годы все активнее как возможная альтернатива антибиотикам изучаются бактериофаги.
CRISPR-2023 соберет в себе успех ученых в области молекулярной и клеточной биологии за последние 20-30 лет. Среди заявленных тем докладов молодых ученых — редактирование генома в изучении механизмов онкологических и сердечно-сосудистых заболеваний и в исправлении опасных мутаций в человеческом ДНК, а также проблемы и решения, связанные с применением искусственного интеллекта и биоинформатики в обработке геномных данных, созданию новых лекарств и технологий тканевой инженерии как перспективного направления протезирования.
Многие из этих экспериментов были проведены в Беркли, в часе езды от Стэнфорда. Хэ и сотрудница лаборатории Direct Genomics. Шэньчжэнь, провинция Гуандун, Китай.
Он согласился, получил грант в миллион юаней и начал преподавать в Университете Шэньчжэня, в 28 лет став самым молодым его доцентом. Но вскоре осознал, что он пропускает самое интересное и главные открытия были совершены без него. В последующие годы Хэ не раз приезжал в Америку и встречался с генетиками.
В 2017-м представил свою первую работу по редактированию эмбрионов мышей и обезьян. Хэ не раз говорил о возможном редактировании генома человека, но его выступления и работы не производили на коллег особого впечатления. За ученым закрепилось прозвище «Падающая звезда».
Хэ все чаще говорил о редактировании ДНК — но не мышей или обезьян, а человека. Такие эксперименты проводят на эмбриональных клетках, которые затем уничтожают в течение трех-пяти дней. Но китайский ученый задавал коллегам вопросы: «Почему бы не пойти дальше?
Как отмечали позднее в интервью американские ученые — и генетики, и специалисты по проблемам этики науки, — они думали, что Хэ говорит гипотетически — о далеком будущем. Оказалось, они ошибались. Он отобрал группу из нескольких семейных пар, в которых мужчина был ВИЧ-инфицирован, а женщина — здорова.
Ученый предложил им отредактировать эмбрион так, чтобы из него развился не просто здоровый ребенок, но с гарантированной защитой от ВИЧ для всех своих потомков. И уже весной эксперимент был поставлен. В пяти парах женщины не смогли забеременеть после ЭКО, одна пара вышла из эксперимента, еще про одну не известно ничего.
И только одна женщина — Грейс — родила. Так появились Лулу и Нана. Журналистам газеты удалось заснять Хэ на балконе третьего этажа университетского кампуса в Шэньчжэне.
Балкон был огорожен металлической сеткой, а самого ученого опознал на снимках один из его бывших сотрудников. Хэ Цзянкуй на балконе университетского кампуса. Шэньчжэнь, Китай.
Декабрь 2018 года. Двери в апартаменты, где находился ученый, охраняли четверо людей в штатском.
В отличие от классического бактериального белка ему не нужна для нацеливания связка из двух гуаниновых оснований. Эту систему можно гибко настраивать, чтобы нацеливать на любые основания ДНК и, следовательно, использовать для выполнения разрезов в любых участках ДНК. Исследователи изучили потенциальное терапевтическое использование этого инструмента при генетических заболеваниях, которые невозможно вылечить с помощью стандартной системы CRISPR.