Швейцарские учёные революционизировали метод редактирования генома CRISPR-Cas, значительно расширив его возможности. Системы CRISPR произвели революцию в этой области, поскольку их можно очень легко нацелить на различные части генома. В лаборатории редактирования генома МГНЦ предложили собственный подход лечения миодистрофии Дюшенна. Руководитель лаборатории редактирования генома Светлана Смирнихина занимается разработкой генетической терапии тяжелого наследственного заболевания — муковисцидоза. Руководитель лаборатории редактирования генома Светлана Смирнихина занимается разработкой генетической терапии тяжелого наследственного заболевания — муковисцидоза.
Новости по теме: редактирование генома
| Ученые из МГУ, «Сколтеха» и ИТЭБ РАН встроили термометр в | Ученые приступили к реализации научного мегапроекта по разработке новых систем редактирования геномов на разных уровнях – от нуклеотидных последовательностей до пространственной структуры молекул ДНК. |
| Ученые разработали эффективный способ редактирования генома коров | Конгресс молодых ученых. О Десятилетии. Новости. |
Изменение генома CRISPR
Секвенаторы предыдущих поколений из-за более низкого разрешения могли наблюдать ДНК только тысяч работающих синхронно молекул. Новая разработка может в реальном времени видеть гены одной-единственной молекулы. Это позволяет изучать наследственность отдельной клетки и получать более точные данные. Кроме того, используемые сейчас приборы читают весь геном небольшими участками до 250 символов. Новое устройство делает это целыми «предложениями» из 15—20 тыс.
Ломоносова, член президиума Российской ассоциации содействия науке подчеркнула, что все актуальные стратегии генной терапии применяются и в области эндокринологии.
Она подробно остановилась на перспективах лечения сахарного диабета 1 типа, в частности, на современных подходах к индукции секреции инсулина и снижения риска аутоиммунного ответа. В таких случаях применяются комбинированные подходы с использованием моноклональных антител к рецепторам T-клеток, которые приводят к их инактивации. Также в терапии сахарного диабета большие перспективы открывает применение мезенхимальных стромальных клеток МСК , поскольку они имеют иммуномодулирующие свойства. Исследования на животных показали, что введение МСК способствует повышению выживаемости и даже регенерации бета-клеток поджелудочной железы. Также МСК способны снижать иммунный ответ и защищать бета-клетки от аутоиммунной агрессии.
В связи с этим набирает популярность исследование трансплантации бета-клеток, выращенных in vitro, совместно с мезенхимальными стромальными клетками», - рассказала Мария Воронцова. Сергей Куцев отметил, что разрабатываемые генно-клеточные подходы открывают новые возможности в лечении мультифакторных заболеваний. Однако ни один из них пока не дошел до третьей фазы. Препаратов для лечения моногенных заболеваний, прошедших доклинику, сегодня всего три, однако их клинические испытания на финальной стадии. Бочкова, к.
Так до третьей фазы дошел препарат для лечения бета-талассемии: с помощью геномного редактирования можно добиться стимуляции выработки фетального гемоглобина, который будет замещать гемоглобин взрослых. Уже показано увеличение доли фетального гемоглобина у разных пациентов, и этот эффект долговременный. На разных стадиях клинических исследований находятся препараты на основе метода геномного редактирования для лечения таких моногенных заболеваний, как серповидно-клеточная анемия, бета-талассемия, гемофилия В, мукополисахаридозы I и II типов, врожденный амавроз Лебера 10, наследственный транстиритиновый амилоидоз, миодистрофия Дюшена.
Зачастую исправление того или иного гена требует точечного удаления или замены всего одного нуклеотида, а разрезание нити ДНК часто приводит к нежелательным мутациям. Поэтому молекулярные биологи активно изучают другие ферменты, менее универсальные, но более безопасные для человека и животных. Яркий пример таких веществ — так называемые эндонуклеазы, ферменты, часть которых была открыта в Институте теоретической и экспериментальной биофизики РАН в Пущино. Благодаря этому вероятность мутаций в результате неправильного соединения обрезков генома становится близкой к нулю. Российским ученым удалось сделать эти ферменты еще более удобными для использования в опытах и медицинской практике.
Результаты представлены в двух статьях в Nature Communications. В новом исследовании авторы использовали другой генетический механизм: сайт-специфические рекомбиназы, которые позволяют эффективно разрезать и вставлять ДНК в определенные места генома, каждая рекомбиназа распознает только одну точную последовательность ДНК.
SciNat за март 2024 #1: эпигенетическое редактирование генома и новое лекарство от ВИЧ
| Ученые из Новосибирска нашли способ выключать систему редактирования генома в нужный момент | самые актуальные и последние новости сегодня. |
| Российские ученые научились «редактировать» геномы для борьбы с вирусами | Результаты и перспективы исследований, связанных с редактированием генома высших организмов, обсуждают в Новосибирске ученые из 11 стран на Международном научном конгрессе CRISPR-2023, сообщили организаторы. |
| В ЕС заподозрили Китай в планах редактировать геном китайских солдат - Новости | Хэ отказался принять участие в Третьем международном саммите по редактированию генома человека в Лондоне, отменил анонсированное выступление в Оксфордском университете (его альма-матер). |
| редактирование генома — последние новости сегодня | Аргументы и Факты | ИИ-революция в генной инженерии: OpenCRISPR-1 открывает новую эру в редактировании ДНК. |
Международный научный форум по редактированию генома начался в РФ
Выдающееся достижение ученых Центра животноводства имени Эрнста корова Цветочек получена два года назад чисто лабораторным методом, путем, цитата, переноса ядер соматических клеток, используя эмбрионные фибробласты. Последние новости. Китайские ученые успешно разработали метод редактирования генома, который может избавить людей от самых страшных болезней и даже приблизить их к бессмертию. Американские ученые представили первую нейросетевую систему для редактирования генома людей. Если ученые смогут перенести ее ДНК в геном космонавта, люди, как он считает, забудут о проблеме сильной солнечной радиации в космосе.
Ученые из МГУ, «Сколтеха» и ИТЭБ РАН встроили термометр в геномный редактор
Секвенаторы предыдущих поколений из-за более низкого разрешения могли наблюдать ДНК только тысяч работающих синхронно молекул. Новая разработка может в реальном времени видеть гены одной-единственной молекулы. Это позволяет изучать наследственность отдельной клетки и получать более точные данные. Кроме того, используемые сейчас приборы читают весь геном небольшими участками до 250 символов. Новое устройство делает это целыми «предложениями» из 15—20 тыс.
Это позволило сделать метод еще более направленным на конкретную мишень», — рассказала Новопашина. Она добавила, что эффективность модификаций уже подтверждена инвитро. В дальнейшем ученые планируют разработать такие модификации направляющей РНК, которые позволят включать и выключать систему геномного редактирования при помощи определенных стимулов, например путем облучения светом определенной длины волны или в присутствии определенных молекул.
Они утверждают, что осуществлять подобные опыты на органоидах гораздо легче, нежели на животных. В течение 3 дней работы форума будет представлено свыше 90 докладов, большинство из которых подготовили молодые специалисты. Это подтверждает тот факт, что, невзирая на трудности последних лет, российская наука значительно продвинулась вперед.
Этот метод, как уверяют авторы работы из Шанхайского института биологических наук Академии наук Китая, меньше повреждает рибонуклеиновую кислоту РНК , сообщает агентство "Синьхуа". Сейчас для редактирования генов применяются так называемые генетические ножницы, когда ученые с помощью инструмента CRISPR внедряют необходимые изменения в гены. При помощи нового метода возможно с большей точностью вырезать гены, что поможет избежать опасного воздействия на РНК. По словам ученых, ABE F148A можно использовать для лечения тяжелых редких заболеваний, таких как талассемия, дегенерация желтого пятна и наследственная глухота. К сожалению, несмотря на огромное количество исследовательских работ в этой области, для многих пациентов такое лечение остается недоступным: безопасность метода оставляет желать лучшего, изменение в генетическом материале часто влечет за собой нежелательные последствия. CRISPR — это новая технология редактирования геномов высших организмов, базирующаяся на иммунной системе бактерий.
Биологи МГУ открыли новый метод редактирования генов некодирующих РНК
В лаборатории редактирования генома МГНЦ предложили собственный подход лечения миодистрофии Дюшенна. Ученые показали, что эту систему можно применять для более эффективного редактирования генома клеток человека. Все новости для. Бактериальные системы CRISPR-Cas9 — революционный инструмент в редактировании генов, за фундаментальный вклад в открытие.
Российские ученые научились «редактировать» геномы для борьбы с вирусами
В последние годы наука добилась существенного прогресса в лечении некоторых генетических заболеваний путем редактирования генома стволовых клеток. Если ученые смогут перенести ее ДНК в геном космонавта, люди, как он считает, забудут о проблеме сильной солнечной радиации в космосе. Целью редактирования генома было получение эмбрионов крупного рогатого скота с измененными генами. Все новости для. Специалисты Института аналитического приборостроения (ИАП) РАН создали первый российский прибор для расшифровки геномов (секвенатор) последнего, третьего поколения. Все новости Лента новостей Hardware Software События в мире В мире игр IT рынок Новости сайта.
Российские ученые рассказали о новейшем методе редактирования генов
ВИЧ-инфицированных, крайне редко. И мы до сих пор с таким случаем не столкнулись. Вместе с тем, за последние 3 года нами разработан эффективный и безопасный редактор для исправления наследственной тугоухости мутация гена GJB2 , что может быть актуально для семей, где оба будущих родителя генетически глухие. К сожалению, в этом случае все их дети будут также генетически глухими, что можно исправить лишь починив ген у будущего ребёнка при помощи геномного редактирования. Например, мы проводим исправление патогенных мутаций в самой первой клетке будущего организма — зиготе — и вне организма женщины инкубируем эмбрион «в чашке Петри» 5-6 дней, до стадии бластоцисты. Затем мы можем эмбрион исследовать или заморозить, но переносить в матку его нельзя. Чтобы запустить беременность отредактированным эмбрионом необходимо получить разрешение регулятора, а для этого нужно подать соответствующее регистрационное досье на персонализированный геномный редактор под конкретную пару будущих родителей.
В случае доказательства эффективности, безопасности и этической оправданности применения такой инновационной технологии, можно предполагать, что регулятор выдаст соответствующее разрешение. Эта процедура существенно отличается от регистрации фармацевтического лекарственного средства. Геномный редактор — это всегда персонализированный подход. Два года мы исследовали механизм редактирования, различные нецелевые эффекты редактора на геном зиготы. Никаких побочных эффектов выше естественного мутационного фона нами не выявлено. Первая — это наследуемое редактирование, о котором я рассказывал выше.
Помимо тугоухости, эти технологии могут найти свое место при наследственной фенилкетонурии, возможно, при галактоземии. Но семей где у обоих супругов ФКУ или галактоземия — крайне мало, если вообще такие существуют. А вот семенных пар с тугоухостью наоборот аномально много, поскольку люди тянутся друг у другу, образуя семьи преимущественно внутри своего круга общения. Вторая область — это соматическое геномное редактирование. Здесь речь идет о лечении наследственных заболеваний не у будущих как в примере с семейной глухотой , а у уже живущих людей. Отметим, что если у ребенка обнаруживается мутация какого-то гена, эта проблема может решаться либо путем доставки в клетки его организма здорового гена генная терапия , либо путем исправления гена с поломкой геномное редактирование.
ИИ открыл 188 редких систем редактирования генома человека Вы бы дали свой геном редактировать? В ходе сотрудничества Массачусетский технологический институт, Институт Броуда и Национальный центр биотехнологической информации США использовали возможности искусственного интеллекта для обнаружения 188 новых и редких систем CRISPR в геномах бактерий. Был обнаружен целый ряд механизмов коррекции ДНК, созданных природой, что открывает путь для беспрецедентных подходов к редактированию генома.
Эта разработка обещает значительно расширить горизонты лечения генетических заболеваний, таких как синдром Ретта и болезнь Хантингтона, генной терапии в широком смысле слова и персонализированной медицины. Подробности опубликованы в журнале. Теперь их прорыв обещает стать мишенью для подавляющего большинства геномов человека. Действительно, авторы объясняют в пресс-релизе, что для внесения модификаций в геном белка Cas используют как молекулу РНК, которая направляет фермент к целевой последовательности ДНК, так и PAM короткую последовательность ДНК, которая следует сразу за целевую последовательность ДНК и необходима для связывания белка Cas. Тем временем команда из Гарварда под руководством Бенджамина Кляйнстивера, доцента Гарвардской медицинской школы, разработала другой вариант, названный SpRY. Столкнувшись с ограничениями этих двух систем, исследователи из Дьюка и Массачусетского технологического института объединили свои силы, чтобы создать новый вариант, названный SpRYc.
Но наши достижения, какими бы красивыми они не выглядели со стороны, имеют обратную сторону, ведь наша цивилизация поставила под угрозу исчезновения более одного миллиона видов животных и растений, а стремительное изменение климата тоже дело рук человека с каждым годом приближает катастрофические последствия. Но если до нас на планете господствовали другие, ныне не существующие цивилизации, не значит ли это, что мы стремительно приближаемся к закату?
Ученые из Подольска сделали прорыв в редактировании генома
К ним относится синдром Дауна, болезнь Шарко-Мари-Тута ШМТ , некоторые формы шизофрении и определенные виды онкологических заболеваний. Freepik При этом создатели технологий нейросетевого редактирования генов отметили, что она предусматривает ряд запретов в связи с этическими стандартами. К примеру, запрет на редактирования клеток зародышевой линии. Искусственный интеллект помогает расшифровывать рентгеновские снимки, делать заключение по анализам крови, предлагать возможные диагнозы и варианты лечения пациентов.
Они утверждают, что осуществлять подобные опыты на органоидах гораздо легче, нежели на животных.
В течение 3 дней работы форума будет представлено свыше 90 докладов, большинство из которых подготовили молодые специалисты. Это подтверждает тот факт, что, невзирая на трудности последних лет, российская наука значительно продвинулась вперед.
После культивирования клеток авторы секвенировали их геномную ДНК, чтобы оценить активность pegRNA и результаты редактирования целевого сайта. Для нескольких вероятно патогенных вариантов TP53, включая R196P и R267P, анализ выявил значимое обогащение в обеих группах с обработкой нутлином-3 и без нее. Следующим шагом работы стала функциональная валидация патогенных вариантов TP53. По результатам скрининга авторы отобрали 29 pegRNA, уровень которых в клетках значимо менялся или которые генерировали мутации в «горячих точках». Конструкты с pegRNA они пометили красным флуоресцентным белком RFP , чтобы отслеживать, как меняется приспособленность клеток с мутацией по сравнению с родительскими клетками.
Авторы показали также, что подход можно использовать для определения чувствительности клеток с конкретной мутацией к лекарственным препаратам. Наконец, предложенный метод скрининга позволил исследователям выявить новые патогенные варианты в TP53. Ученые сравнили полученные данные с результатами скрининга кДНК и показали, что некоторые мутации, в частности, в олигомеризационном домене белка, проявляют себя по-разному в эндогенном отредактированном и экзогенном внесенном с помощью кДНК белке — их роль в патологии выявлялась только в эндогенном контексте.
В новом исследовании группа ученых из Сколтеха во главе с руководителем Лаборатории анализа метагеномов Артемом Исаевым обратила внимание на бактериофаг BF23. Несмотря на то что его выделили еще в 1949 году, геномная последовательность фага до сих пор оставалась неизвестной. Исследователи провели геномный и протеомный анализа фага, а также изучили, как фаг взаимодействует с системами бактериального иммунитета.
ИИ открыл 188 редких систем редактирования генома человека
| SciNat за март 2024 #1: эпигенетическое редактирование генома и новое лекарство от ВИЧ | Евродепутаты полагают, что цели ученых – работа с геномом китайских солдат и модификация вирусов, пишет «». |
| «Под фонарем»: ученый сообщил о причинах создания огромной базы геномов россиян | В России создали третье (последнее) поколение прибора для расшифровки геномов. |
| Молекулярные ножницы: как в России развивается важнейшая технология века | Осужденный за редактирование генома китайский генетик Хэ Цзянькуй заявил, что первые в мире ГМО-дети живут «нормальной, безмятежной жизнью». |
Новая технология позволит редактировать геном без CRISPR
Кубанские Новости. После более чем десятилетних усилий ученые придумали, как модифицировать инструменты редактирования генома, чтобы изменить некоторые эпигенетические метки. Ученые показали, что эту систему можно применять для более эффективного редактирования генома клеток человека.
Генетики открыли способ безопасного редактирования ДНК
Кроме того, метод позволяет работать одновременно с несколькими мишенями: можно легко удалить часть гена, ген целиком или несколько генов. У меня есть детская мечта по мотивам фильмов "Парк юрского периода" - попробовать возродить динозавров. Это кажется фантастикой, но есть научные данные, что курица до сих пор хранит гены древних предков - динозавров. Эти гены вполне работоспособны, и их можно активировать. Так, например, был получен зубастый цыплёнок. Ни у одной из современных птиц, кроме этого трансгенного цыплёнка, зубов нет.
Одна голова - хорошо, а две - мутант. Институт биологии гена РАН Как вы решили стать учёным? Парадоксально, но учёным я стала практически тогда же, когда ушла из науки. Не окончив аспирантуру в Институте биоорганической химии, я устроилась работать в частную компанию "Марлин Биотех". Эту компанию основали родители ребёнка с миодистрофией Дюшенна - генетическим заболеванием, вызывающим поначалу слабость мышц, затем поражение сердца и смерть к 20-30 годам.
Именно работая в этой компании, я заинтересовалась генной терапией. Мы сотрудничали с Институтом биологии гена, и в конце 2018 года это сотрудничество привело к образованию новой лаборатории, в которую я с радостью пошла. Удачное получилось возвращение в науку - на этот раз я занимаюсь темой, которая мне интересна и близка. Мы изучаем миодистрофию Дюшенна. Это заболевание развивается из-за мутаций в гене одного из белков мышечных волокон - дистрофина.
Генетическая поломка приводит к тому, что мышцы перестают нормально работать. Первое, что мы сделали, - создали модель заболевания на мышах. Встал вопрос: а как это лечить? Какой механизм выбрать? Сейчас болезнь является неизлечимой, а существующие методы вроде приёма кортикостероидов лишь ненадолго задерживают её развитие.
Введение нашего препарата приводило к образованию функционального белка дистрофина. Эту генную терапию можно было бы применить на человеке - и мы бы справились с заболеванием, которое считается неизлечимым. Наверное, сыграла роль и популярность метода. Сейчас мы не можем провести генное редактирование на человеке in vivo, то есть ввести препарат живому человеку. Разрешены только эксперименты ex vivo - вне живого.
Можно взять у человека клетки, отредактировать их и пересадить обратно. Так, например, уже лечат рак, анемию, синдром Хантера. Миодистрофию Дюшенна тоже можно лечить ex vivo - редактировать геном предшественников мышечных клеток и вводить их обратно пациенту.
Это позволило подтвердить их функцию в подавлении разрастания соединительной ткани. В результате проведенного редактирования в гене некодирующей РНК изменяется последовательность нуклеотидов, что нарушает ее созревание и образование.
Это приводит к снижению количества такой микроРНК в клетках и внеклеточных везикулах — маленьких пузырьках, которые образуются внутри клеток и затем высвобождаются во внеклеточное пространство. Также редактирование позволяет изменить физиологию клеток в целом, а также свойства молекул, которые они выделяют. Например, ухудшить их способность подавлять разрастание соединительной ткани, которая приводит к появлению рубцовых изменений.
Благодаря способности воздействовать на участки генома человека, ранее недоступные для редактирования генома, SpRYc открывает многообещающие терапевтические перспективы для таких сложных и трудноизлечимых заболеваний, как синдром Ретта и болезнь Хантингтона. Эти заболевания, характеризующиеся специфическими генетическими мутациями, могут получить индивидуальное лечение благодаря целенаправленному применению SpRYc. Такой подход может не только исправить мутации, вызывающие эти заболевания, но и потенциально обратить вспять некоторые из их разрушительных последствий, давая новую надежду пациентам и их семьям. Помимо непосредственного применения, расширение возможностей CRISPR открывает путь к революции в области геномной медицины.
Исследователи и врачи могут рассчитывать на лечение гораздо более широкого спектра генетических заболеваний, включая те, которые до сих пор считались неизлечимыми. Этот прогресс также может стимулировать исследования в таких областях, как биология старения, устойчивость к заболеваниям и регенерация тканей.
Методы редактирования геномов в последние десятилетия развиваются семимильными шагами. Если даже 10 лет назад в арсенале учёных были бактерии-векторы и генные пистолеты, которые модифицируют геномы в произвольных местах, то сейчас основной инструмент — высокоточная технология CRISPR. Но и она не лишена недостатков: во-первых, эта система белков достаточно крупная и просто «не влезает» в некоторые векторы, во-вторых, с её помощью можно редактировать только ДНК, а для работы с РНК она не годится и, в-третьих, сейчас эта технология становится предметом патентных споров. Большая междисциплинарная команда биологов, в которую входят ученые трех подразделений МГУ имени М.
Ломоносова, а также исследователи НИЦ «Курчатовский институт», приступила к поиску новых технологий редактирования геномов.