Американские исследователи представили первый нейросетевой инструмент для создания полностью искусственных систем редактирования генома CRISPR-Cas9. По его словам, в программе мероприятия много докладов молодых ученых по разным научным направлениям, связанным с редактированием генома. Утверждается, что это первый случай успешного редактирования человеческого генома с применением искусственного интеллекта.
Ученые из Подольска сделали прорыв в редактировании генома
Северинов поясняет, что сейчас найти «генетические поломки», которые ответственны за заболевание, крайне трудно — геном каждого человека состоит из более шести миллиардов «букв» ДНК. В итоге у пациента может быть одно и то же заболевание, но разные молекулярные причины — их «ищут под фонарем» в готовых базах, говорит специалист. Ранее 5-tv.
Сегодня развиваются также отечественные технологии генной терапии. Несколько лет назад был создан инновационный препарат для лечения бокового амиотрофического склероза. Он представляет конструкцию рекомбинантных псевдоаденовирусных частиц, экспрессирующих гены фактора роста эндотелия сосудов VEGF и ангиогенина человека ANG. Исследования показали, что препарат замедлял скорость нарастания неврологического дефицита и дыхательных нарушений у пациентов. В силу разных причин выпуск препарата был приостановлен, однако сейчас планируется создание новой его версии, и уже начата серия экспериментов на трансгенных мышах. Генная терапия сегодня — это целый ряд новых подходов, которые активно разрабатываются, и, я надеюсь, будут внедряться в клинику в ближайшие годы, в том числе с участием отечественных разработчиков. Мы вступаем в новый век генной терапии и персонализированной неврологии», - резюмировал Сергей Иллариошкин. Перспективы генно-клеточной терапии в лечении мультифакторных заболеваний Сегодня в России насчитывается 65 миллионов жителей, страдающих тем или иным эндокринным заболеванием. Мария Воронцова, ведущий научный сотрудник отделения детской диетологии и репродуктивного соматического развития НМИЦ Эндокринологии, заведующая лабораторией молекулярной эндокринологии МГУ им. Ломоносова, член президиума Российской ассоциации содействия науке подчеркнула, что все актуальные стратегии генной терапии применяются и в области эндокринологии. Она подробно остановилась на перспективах лечения сахарного диабета 1 типа, в частности, на современных подходах к индукции секреции инсулина и снижения риска аутоиммунного ответа. В таких случаях применяются комбинированные подходы с использованием моноклональных антител к рецепторам T-клеток, которые приводят к их инактивации. Также в терапии сахарного диабета большие перспективы открывает применение мезенхимальных стромальных клеток МСК , поскольку они имеют иммуномодулирующие свойства. Исследования на животных показали, что введение МСК способствует повышению выживаемости и даже регенерации бета-клеток поджелудочной железы.
Именно этим обусловлен особый интерес ученых к данным молекулам. Исследователи из Мо сковского государственного университета имени М. Эта система может применяться как в научных исследованиях, так и в разработке подходов к лечению и профилактике большого количества заболеваний: наследственных, инфекционных ВИЧ, гепатиты, малярия , опухолевых и иммунных. Стволовые клетки могут превращаться в различные типы клеток — костные, хрящевые, мышечные, клетки жировой ткани или кровеносных сосудов. Это позволило подтвердить их функцию в подавлении разрастания соединительной ткани.
В основе метода лежат белки нуклеазы то есть режущие ДНК с «цинковыми пальцами». Участок, называемый «цинковым пальцем», может быть спроектирован так, чтобы узнавать определённую последовательность в ДНК, а нуклеаза, как ножницы, аккуратно делает разрез в нужном месте. Так, несколько лет назад медики использовали «цинковые пальцы», чтоб вылечить людей, страдающих ВИЧ. Исследователи собрали клетки крови у двенадцати ВИЧ-инфицированных пациентов. Затем использовали «цинковые пальцы», чтобы редактировать мутированный ген в этих клетках. Затем вернули культивированные клетки крови в организм пациентов. После такой «трансплантации» у всех пациентов повысились в крови уровни Т-клеток, играющих важную роль в иммунном ответе. ВИЧ-клетки стали расти гораздо медленнее, чем раньше. Также по теме «Сухая кровь»: революционное открытие российских учёных Учёные из Обнинска разработали препарат ПАМ-3 — сухой кровезаменитель. Он может применяться при большой кровопотере. ПАМ-3 заменяет... В новом исследовании учёные впервые обратились к «цинковым пальцам», чтобы отредактировать геном непосредственно в организме человека. Учёные вставили правильную копию гена и два «цинковых пальца» в безобидный вирус, у которого предварительно вырезали его опасную для организма часть. Миллиарды таких копий ввели в вену пациента, чтобы они достигли печени. По заявлению медиков, им удалось исправить мутацию в геноме плода.
Для решения этой невероятно сложной задачи был использован ИИ
- Биологи разрабатывают новые методы редактирования геномов
- Международный научный форум по редактированию генома пройдет в России
- Нейросеть отредактировала человеческий геном
- 25 ноября 2018 года. Гонконг
- ИИ открыл 188 редких систем редактирования генома человека
- Российские ученые научились «редактировать» геномы для борьбы с вирусами
Российские ученые научились «редактировать» геномы для борьбы с вирусами
Они соединяются с BspD6I и мешают ее работе при комнатной температуре, но распадаются и высвобождают молекулы ДНК-редактора, если поместить их в теплую воду. Работу этих «выключателей-градусников» Абросимова и ее коллеги проверили на обрывках ДНК вируса-бактериофага T7, с которым нередко сталкиваются природные производители фермента BspD6I — бактерии рода Bacillus. Как показали опыты, геномный редактор никак не реагировал на следы генома этого вируса при температуре в 25 градусов Цельсия, но начал активно разрезать его и исправлять ошибки в ДНК при нагреве до 45 градусов. Что интересно, температура срабатывания «выключателя» зависела от числа «букв» в этих коротких цепочках ДНК, что позволяет гибко управлять работой BspD6I и других эндонуклеаз. Как объясняют ученые, создание такой системы позволит не только избирательно редактировать геном — фактически на уровне отдельных клеток, но и собирать различные молекулярные датчики и сигнальные системы, дающие возможность в буквальном смысле программировать поведение клеток в ответ на внешние стимулы.
В законах КНР, в отличие от многих других стран, нет прямого запрета на работу с генами эмбрионов. Но этические нормы, выработанные Министерством науки и технологии и Министерством здравоохранения Китая, запрещают подсаживать генетически модифицированные зародыши женщинам в ходе процедуры экстракорпорального оплодотворения дети были зачаты именно с ее помощью. Национальная комиссия по здравоохранению Китая заявила, что тщательным образом проверит законность действий ученого. Представители Южного университета науки и технологий Шэньчжэня ЮУНТ , где он работал, заявили, что ничего не знали об экспериментах с геномом человека.
В университете заявили, что ученый находится в отпуске с февраля 2018 г. Более 120 китайских ученых написали открытое письмо, в котором осудили своего коллегу и призвали правительство резко ограничить работу с генами человека.
Исследователи собрали клетки крови у двенадцати ВИЧ-инфицированных пациентов. Затем использовали «цинковые пальцы», чтобы редактировать мутированный ген в этих клетках. Затем вернули культивированные клетки крови в организм пациентов. После такой «трансплантации» у всех пациентов повысились в крови уровни Т-клеток, играющих важную роль в иммунном ответе. ВИЧ-клетки стали расти гораздо медленнее, чем раньше. Также по теме «Сухая кровь»: революционное открытие российских учёных Учёные из Обнинска разработали препарат ПАМ-3 — сухой кровезаменитель. Он может применяться при большой кровопотере.
ПАМ-3 заменяет... В новом исследовании учёные впервые обратились к «цинковым пальцам», чтобы отредактировать геном непосредственно в организме человека. Учёные вставили правильную копию гена и два «цинковых пальца» в безобидный вирус, у которого предварительно вырезали его опасную для организма часть. Миллиарды таких копий ввели в вену пациента, чтобы они достигли печени. По заявлению медиков, им удалось исправить мутацию в геноме плода. Однако родится ли ребёнок здоровым, пока неизвестно. В ожидании прорыва Эксперты отмечают, что проведение генной терапии может быть небезопасно. Один из первых пациентов «генных инженеров», 18-летний Джесси Джелсинджер, умер в 1999 году через четыре дня с начала клинического испытания из-за масштабного иммунного ответа на вирусы, которые доставляли гены в его клетки.
Результаты представлены в двух статьях в Nature Communications. В новом исследовании авторы использовали другой генетический механизм: сайт-специфические рекомбиназы, которые позволяют эффективно разрезать и вставлять ДНК в определенные места генома, каждая рекомбиназа распознает только одну точную последовательность ДНК.
SciNat за март 2024 #1: эпигенетическое редактирование генома и новое лекарство от ВИЧ
В новых условиях ведомство решило подготовится к возможным массовым отказам в публикациях для российских ученых — но худшего не случилось. Энгельгардта РАН «Отмечаются отдельные случаи, когда журналы отказывают в публикации работ российских ученых. Есть примеры, когда журнал согласен опубликовать статью по результатам рецензии, но отказывает по причине того, что невозможно оплатить публикационный процесс. Но это отдельные случаи, и массового отказа от публикаций российских авторов в зарубежных журналах не наблюдается». Однако вести научную работу все равно стало сложнее. Глобальная база данных со сведениями о публикациях в научных журналах и патентах Web of Science в 2022 году приостановила доступ для российских пользователей. Для российских ученых возникли сложности и с грантами за рубежом. В марте 2022 года UK Research and Innovation Государственное агентство исследований и инноваций Великобритании приостановило выплаты грантов для проектов, в которых заняты ученые из России. Еврокомиссия отказалась заключать новые контракты с российскими организациями в рамках программы Horizon Europe ключевая программа финансирования исследований и инноваций ЕС , приостановила платежи по текущим договорам и стала пересматривать активные проекты. Французская научная организация CNRS тоже ограничила партнерство с российскими учеными.
Глобальной изоляции нет, но отказы в сотрудничестве — есть. О них говорят и сами ученые: дочь доцента физического факультета МГУ Владимира Сурдина, биохимик, должна была по приглашению ехать работать за рубеж. Но приглашение отозвали, пояснив, что «вы хороший специалист, но у нас нет морального права». Как поясняет Дмитрий Карпов, один из основных вызовов для быстрого развития генетических технологий в России — дефицит информации и опыта: «Есть нехватка квалифицированных специалистов, а сегодня еще и обязательный для индустрии обмен международным опытом усугубляется сложившейся ситуацией. Все это, вероятно, осложнит подготовку кадров в будущем». Санкции также создали дефицит расходников вроде реагентов и оборудования для лабораторий — все это было преимущественно зарубежным. Возможной альтернативой становятся поставщики из стран Азии, но не всему можно быстро найти замену. Острее всего стоит проблема обеспечения исследователей качественным и надежным оборудованием. Если ученые-теоретики еще как-то справлялись, то экспериментаторы уже в марте 2022 года жаловались , что закончились реагенты и запчасти для оборудования.
Энгельгардта РАН «Остается полагаться на смекалку российских мастеров, искать в продаже китайские аналоги, а также думать о переходе на имеющиеся отечественные решения, которые, кстати, есть и весьма достойно работают. В нашей лаборатории наряду с зарубежными амплификаторами, регистрирующими сигнал в режиме реального времени, используются и отечественные приборы, и они еще ни разу не подвели. Пока что наука в целом и направление генетических технологий в частности даже под санкциями продолжают работать и развиваться дальше. Модифицированные направляющие улучшают свойства «молекулярных ножниц» — повышают их точность и снижают токсичность для клеток.
Очевидно, что в таком случае проблемы иммуносовместимости нет, ведь пациенту подсаживаются его собственные клетки. В таких подходах налицо ясная медицинская цель: человек, у которого нет работающего костного мозга, может умереть, а совместимого донора иной раз найти не удается. В Институте Эрнста еще в 2021 г.
Такое гипоаллергенное молоко в теории может пользоваться существенным спросом. Ключевое отличие с опытами с эмбрионами человека очевидно: «Если у отредактированного животного возникли какие-то непредвиденные проблемы, это не трагедия. В случае человека это, очевидно, не так». Проблемы на пути к коммерциализации редактирования генома в России не ограничиваются обозначенными выше общемировыми «технологическими» сложностями. Константин Северинов перечисляет еще ряд: «Есть проблема с организацией российской науки — она просто плохо организована на сегодня. Значительно хуже после 2022 г. Наконец, проблема и в кадрах.
Если в мире по теме CRISPR опубликованы десятки тысяч статей в рецензируемых научных журналах, то в нашей стране их лишь несколько сотен, а статей, опубликованных отечественными авторами без зарубежных партнеров, — меньше сотни. Для расширения работ в этой области потребуется подготовка кадров, это длительный процесс». Поскольку мы говорим о принципиально новой технологии, за это время она просто не могла успеть дать массовых и успешных коммерческих продуктов. В настолько сложных областях иначе просто не бывает». И дело не только в том, что в этой области уже работают на коммерческой основе тысячи сотрудников множества стартапов в США и Китае основные центры разработки этой технологии.
К ним относится синдром Дауна, болезнь Шарко-Мари-Тута ШМТ , некоторые формы шизофрении и определенные виды онкологических заболеваний. Freepik При этом создатели технологий нейросетевого редактирования генов отметили, что она предусматривает ряд запретов в связи с этическими стандартами. К примеру, запрет на редактирования клеток зародышевой линии. Искусственный интеллект помогает расшифровывать рентгеновские снимки, делать заключение по анализам крови, предлагать возможные диагнозы и варианты лечения пациентов.
Исследователи из Мо сковского государственного университета имени М. Эта система может применяться как в научных исследованиях, так и в разработке подходов к лечению и профилактике большого количества заболеваний: наследственных, инфекционных ВИЧ, гепатиты, малярия , опухолевых и иммунных. Стволовые клетки могут превращаться в различные типы клеток — костные, хрящевые, мышечные, клетки жировой ткани или кровеносных сосудов. Это позволило подтвердить их функцию в подавлении разрастания соединительной ткани. В результате проведенного редактирования в гене некодирующей РНК изменяется последовательность нуклеотидов, что нарушает ее созревание и образование.
Ученые из МГУ, «Сколтеха» и ИТЭБ РАН встроили термометр в геномный редактор
Альта Чаро. Однако научные сообщества западных стран, несмотря на их неоднородность, объединяет одна общая черта — почти универсальное осознание необходимости широких общественных дискуссий и достижения консенсуса в обществе, которые должны предшествовать любому практическому применению редактирования генома человека. И в этом их, возможно, ключевое отличие от научного сообщества КНР. В своих публикациях в англоязычных журналах китайские ученые критиковали эксперимент Хэ Цзянькуя не менее жестко, чем их западные коллеги. Но идея о необходимости общественного консенсуса примечательным образом отсутствовала среди их аргументов. Судя по заявлениям его членов, китайское научное сообщество полагает, что решение по данному вопросу должно принимать государство, консультируясь при этом с экспертными кругами.
В российском научном сообществе дискуссия по проблемам редактирования генома человека идёт намного менее активно, не в последнюю очередь в связи с тем, что на сегодняшний день Россия отстаёт от стран-лидеров в развитии данной сферы, хотя отдельные эксперименты проводятся , в том числе и по наследуемому редактированию. Проблема регулирования, таким образом, не стоит так остро на повестке дня, а отдельные комментарии, последовавшие в качестве реакции на работу Хэ Цзянькуя, свидетельствуют, что российские ученые разделяют существующий консенсус о преждевременности клинического применения наследуемого редактирования генома. Анализ идейного ландшафта научного сообщества позволяет с достаточно высокой степенью точности оценить, как будет развиваться глобальное управление наследуемым редактированием генома человека в краткосрочной перспективе. До тех пор, пока степень вовлеченности политических и других общественных акторов в дискуссии по данной проблеме невысока, голос учёных остаётся решающим. О чём же он нам говорит?
В случае применения наследуемого редактирования генома в некоторых странах для усовершенствования человека, в международных отношениях может появиться ещё одно значимое конфликтное измерение. Во-первых, в краткосрочной перспективе 5—7 лет с высокой степенью вероятности сохранится консенсус о недопустимости практического применения наследуемого редактирования генома человека на данном этапе. Будет выработан ряд международных рекомендаций по регулированию данной отрасли — доклад Комитета ВОЗ ожидается во второй половине 2020 года. Вместе с тем по мере совершенствования безопасности и эффективности технологий редактирования генома, вероятно, будет начата разработка «переходного пути» к клиническому применению. Во-вторых, заключение международного соглашения на повестке дня не стоит.
Международные консультативные и мониторинговые органы, реестры исследований — все эти предложения не выходит за пределы так называемого «мягкого регулирования». Не получает широкой поддержки даже идея добровольного моратория, не в последнюю очередь из-за обязывающих, принудительных оттенков самого термина «мораторий». В-третьих, маловероятен единый глобальный подход. Почти все признают, что национальный консенсус, основанный на местных этических, культурных и религиозных традициях, в разных странах может различаться, следовательно, государства смогут избрать наиболее подходящую модель национального регулирования — от широкого разрешения до полного запрета. Одним из основных рисков такого сценария является углубление межстранового неравенства.
Если редактирование генома будет применяться только для лечения небольшого числа наследственных генетических заболеваний, последствия останутся незначительными. Однако в случае его применения в некоторых странах для усовершенствования человека чего нельзя полностью исключать в долгосрочной перспективе , в международных отношениях может появиться ещё одно значимое конфликтное измерение.
Ученые из Подольска сделали прорыв в редактировании генома 20:45, 18 января 2023 г. Наука В Подмосковье впервые в России появился теленок от клонированной коровы. Большое событие произошло в Центре животноводства имени Льва Эрнста под Подольском. Теленок родился естественным путем и абсолютно здоровым.
Поселок Дубровицы под Подольском — на острие мировой науки. Именно здесь впервые принесла потомство первая в России клонированная корова. Кто бы мог подумать, что вот за этой невзрачной дверью и творятся самая настоящая фантастика и будущее всего отечественного животноводства.
В-третьих, генная терапия не является совершенно безопасным методом лечения. Два года назад во время тестирования экспериментальной технологии умер 27-летний Терри Хорган, страдавший мышечной дистрофией Дюшенна. Смерть произошла прямо в клинике, которую организовал и финансировал его брат, стремившийся спасти Терри от неизлечимой болезни… Отсидевший ученый старается выглядеть Робин Гудом, который движим исключительно благородными порывам. Но не стоит забывать, что мир стоит на пороге переворота, который по своим масштабам сопоставим с компьютерной революцией. В 2022 году объем мирового рынка геномики оценивался в 33,25 миллиарда долларов, эксперты прогнозируют, что к 2030 году он вырастет в 13 раз, до 411,35 миллиардов. И тот, кто быстрее выйдет на этот огромный рынок с готовой технологией, сорвет джек-пот. Первая попытка Хэ закончилась фальстартом, но он полон надежд добиться успеха со второго раза.
В 2018 году на научной конференции он познакомился с семейной парой, где папа был ВИЧ-инфицирован, мама - здорова. По китайским законам ВИЧ-положительным отцам не разрешалось иметь детей с помощью ЭКО, но Марк и Грейс общественность знает только их вымышленные имена мечтали о детях. Хэ Цзянькуй обманул и будущих родителей они под давлением подписали согласие на эксперимент, которое позднее признали неполным и нелегитимным и ввел в заблуждение врачей - они не знали, что имплантируют двум женщинам генетически отредактированные эмбрионы. Генетик хотел с помощью технологии CRISPR генетические ножницы воспроизвести в гене CCR5 мутацию, которая естественным образом возникает у некоторых людей европейского происхождения и блокирует проникновение ВИЧ в клетки. Теоретически, такая манипуляция должна была обеспечить младенцам иммунитет к ВИЧ. Однако, ученые утверждают, что вмешательство Хэ на защитило девочек от вируса.
Строительная аналогия Говоря более простым языком, ученые среди всех математически возможных сочетаний белков отобрали те, которые, подобно строительным блокам и плитам, подходят друг к другу, и из которых можно «построить», что-то внятное и стабильное.
Было найдено и несколько универсальных решений, которые могут заменить поврежденную часть человеческого ДНК, тем самым исправив генетические ошибки, приводящие к различным врожденным заболеваниям. Сотрудники Profluent призвали ученых использовать выложенные ими в свободный доступ последовательности, чтобы протестировать их стабильность и безопасность.
80 лет ФГБУ НМИЦ АГП имени академика В.И.Кулакова Минздрава России
Ранее «Главный Региональный» сообщал о китайском ученом, который ставил генетический эксперимент над детьми. В 2019 году исследователя осудили за нелегальную медицинскую практику, однако после освобождения он вернулся к работе.
Среди заявленных тем докладов молодых ученых — редактирование генома в изучении механизмов онкологических и сердечно-сосудистых заболеваний и в исправлении опасных мутаций в человеческом ДНК, а также проблемы и решения, связанные с применением искусственного интеллекта и биоинформатики в обработке геномных данных, созданию новых лекарств и технологий тканевой инженерии как перспективного направления протезирования. Одним из главных организаторов конгресса является Институт цитологии и генетики СО РАН, который входит в состав Курчатовского геномного центра мирового уровня и активно занимается разработкой генетических технологий для сельского хозяйства, медицины и биотехнологической промышленности.
Самые интересные проекты, открытия и исследования, а также информация о конкурсах и мероприятиях в вузах и научных центрах России в одном удобном формате. Будьте в курсе событий Десятилетия науки и технологий! Десятилетие науки и технологий в России Российская наука стремительно развивается.
При помощи нового метода возможно с большей точностью вырезать гены, что поможет избежать опасного воздействия на РНК.
По словам ученых, ABE F148A можно использовать для лечения тяжелых редких заболеваний, таких как талассемия, дегенерация желтого пятна и наследственная глухота. К сожалению, несмотря на огромное количество исследовательских работ в этой области, для многих пациентов такое лечение остается недоступным: безопасность метода оставляет желать лучшего, изменение в генетическом материале часто влечет за собой нежелательные последствия. CRISPR — это новая технология редактирования геномов высших организмов, базирующаяся на иммунной системе бактерий. Между идентичными повторами располагаются отличающиеся друг от друга фрагменты ДНК — спейсеры, многие из которых соответствуют участкам геномов вирусов, паразитирующих на данной бактерии.
В начале 2013 г.
Российские ученые научились «редактировать» геномы для борьбы с вирусами
Биолог рассказал о перспективах системы редактирования генома человека. Ученые из Гарварда опубликовали описание нового подхода к редактированию генома, который позволяет делать любые однонуклеотидные замены и более крупные вставки и делеции, но отличается от классического CRISPR/Cas9-редактирования большей. Российские ученые адаптировали геномный редактор CRISPR/Cas для проведения манипуляций с работой генов, отвечающих за выработку регуляторных и сигнальных молекул РНК.
Учёные на страже генома
Ученые воспользовались механизмом генетического редактирования CRISPR/Cas9, чтобы активировать защитные механизмы организма. Методы редактирования геномов в последние десятилетия развиваются семимильными шагами. Это открытие вводит нас в новую огромную область биологии и, вероятно, ведёт к очередной революции в технологии редактирования генома. Если ученые смогут перенести ее ДНК в геном космонавта, люди, как он считает, забудут о проблеме сильной солнечной радиации в космосе. Затем было проведено редактирование генома, которое обеспечило экспрессию исправленного гена на уровне 30%. За технологию редактирования генома в 2020 году была присвоена Нобелевская премия.
Воронежский учёный объяснил, почему не стоит сильно надеяться на редактирование генома
| Всероссийская мультимедийная конференция «Генная терапия: настоящее и будущее» | Третий Международный саммит по редактированию генома завершился в понедельник, когда специалисты по этике предупредили ученых о необходимости замедлить усилия по использованию редактирования генов для улучшения здоровья эмбрионов. |
| Новая технология позволит редактировать геном без CRISPR | Канал Наука | Дзен | Затем было проведено редактирование генома, которое обеспечило экспрессию исправленного гена на уровне 30%. |
Воронежский учёный объяснил, почему не стоит сильно надеяться на редактирование генома
Год назад учёный Хэ Цзянькуй ошарашил общественность своим признанием: он редактировал геном во время экстрапорального оплодотворения яйцеклетки. Новости. - Праймированное редактирование позволило провести системный скрининг мутаций TP53. Исследователи прибегли к технологии редактировании двух геномов растения, один из них отвечает за цветение, второй – за устойчивость к заболеваниям, в том числе к грибковым инфекциям, например, к фитофторе.