Препарат для персонифицированной генной терапии создали в России Наука 19 февраля в 17:37 Препарат для персонифицированной генной терапии создали в России. Получайте новости быстрее всех Подписывайтесь на нас. Статьи. заявил доктор Макларен. Источник: Фотохост-агентство РИА Новости.
«Прорывное направление»: российские генетики создали новый препарат для регенеративной медицины
Генная терапия наследственной оптической невропатии Лебера не остановила потерю зрения. Ученые разработали генную терапию глаукомы, которая обещает снизить высокое внутриглазное давление (ВГД), связанное с этим заболеванием. Генная и клеточная терапия», который пройдет 19-21 сентября 2024 года в г. Санкт-Петербурге. Генная терапия эффективна против метахроматическо лейкодистрофии только в том случае, если у пациента не развились симптомы болезни. Генная терапия — все новости по теме на сайте издания Китайские ученые сообщили об «историческом прорыве» в лечении врожденной глухоты.
Новый вариант CRISPR обещает точно воздействовать почти на все человеческие гены
Некоторые животные обладают удивительными способностями к восстановлению — безо всяких стентов и гемостатических губок. Может отрасти отпавший хвост скорпиона или кожа рептилии. Скорость восстановления этих существ, возможно, не такая быстрая, как у Росомахи, но они дают ученым конкретные подсказки. Многоголовая медуза под названием гидра может возродиться после отсечения части тела. Это самовосстановление достигается за счет миграции, прорастания и дифференцировки стволовых клеток. Отрастить утраченное щупальце может и морская звезда, которая специально для этого «хранит» стволовые клетки. Теперь пекинские ученые ищут способы, как заставить стволовые клетки превращаться в «нужные» органы и ткани после повреждения. Для этого нужны полезные вещества. Антиоксиданты нейтрализуют свободные радикалы и уменьшают окислительное повреждение клеток. Омега-3 жирные кислоты могут регулировать возрождение клеток тела. Чтобы «спящие» стволовые клетки проснулись и начали работать, создавая новые органы и ткани, их нужно подкармливать жирными кислотами, белками, витаминами.
Они могут быть заключены в микросферы или наночастицы, которые высвобождают содержимое в месте, где растет новый орган.
Шмелева пояснила, что такая модель реализации проекта не будет требовать запуска массового производства, разработка препаратов проводится на базе Научно-технологического университета "Сириус". В конце 2022 года на встрече с президентом РФ Владимиром Путиным молодые ученые "Сириуса" выступили с инициативой о разработке экспериментальных препаратов генной терапии. Президент РФ Владимир Путин заявил, что считает возможным разрешить применять препараты передовой терапии для пациентов, не имеющих альтернативных методов лечения. Тогда ученые рассказывали, что уже занимаются, например, разработкой методов доставки крупных генов для терапии разных вариантов наследственной слепоты.
Но в дальнейшем их невозможно применить. Законодательство Российской Федерации допускает изготовление лекарств только из субстанций, произведенных промышленным способом, что несоизмеримо с распространенностью почти индивидуальных генетических мутаций. Поэтому от лица всего коллектива разработчиков Андрей Бровин попросил Президента поручить разработать необходимые нормативные акты, которые разрешили бы применение отечественных передовых препаратов генной терапии для пациентов, не имеющих альтернативных методов лечения. Президент РФ Владимир Путин отметил, что считает возможным разрешить применять препараты передовой терапии для пациентов, не имеющих альтернативных методов лечения. Практическая работа в «Сириусе» уже ведется. И скоро генная терапия станет доступна россиянам на федеральной территории «Сириус», где производство и потребности пациентов будут синхронизированы.
Торги на американских биржах в понедельник не проводились в связи с национальным праздником — Днем памяти. Прогноз БКС по индексу Мосбиржи на 30 мая — 2625—2740 пунктов. Последний уже одобрен в ЕС и ожидает решения американского регулятора после рассмотрения дополнительных данных испытаний. Биржевой фонд iShares Genomics Immunology and Healthcare ETF является привлекательным и дает инвесторам доступ к двум быстро растущим областям медицинских инноваций — геномике и иммунологии, отмечает аналитик ФГ «Финам» Зарина Саидова. Геномика помогает использовать информацию о ДНК человека, чтобы подобрать оптимальное лечение его недуга, поясняет она, для этого применяются биоаналитика, генетические анализы и вирусная генная терапия, т. Генетические исследования в последние годы становятся более масштабными и доступными по стоимости, добавляет Саидова: по некоторым данным, за период с 2007 по 2020 г. Буйволов советует отдавать предпочтение более диверсифицированным игрокам, таким как Pfizer. Эксперт также считает многие компании, которые занимаются лечением редких заболеваний, сильно недооцененными рынком, среди них BioMarin Pharmaceutical Inc.
Новый вариант CRISPR обещает точно воздействовать почти на все человеческие гены
| Трансплантация и генная терапия. Как в Москве и регионах борются с редкими болезнями | Новая генно-редактирующая терапия, направленная на ВИЧ-1 и рецептор CCR5 может эффективно уничтожать ВИЧ-инфекцию. |
| «Генетическая терапия дала надежду пациентам с болезнью Дюшенна» | Статьи | Известия | Однако, наука не стоит на месте, и все чаще можно услышать словосочетание «генная терапия». |
| В клетках мышей нашли встроенную систему генной терапии | Эксперты обсудили этические вопросы использования генной терапии, а также практику применения технологий редактирования генома для коррекции различных нарушений. |
Ученые создали платформу с генотип-фенотипическими корреляциями у пациентов с COVID-19
| Впервые ребенок в Британии успешно прошел генную терапию - | Интерфакс: Эксперименты на животных по созданию генной терапии ВИЧ-инфекции планируется завершить за два следующих года. |
| В США одобрили два метода генной терапии | Суть заместительной генной терапии в том, чтобы заменить геном вируса на ген микродистрофина и данный вирус ввести пациентам. |
| «ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ: НАСТОЯЩЕЕ И БУДУЩЕЕ» / Ассоциация медицинских генетиков | Генная терапия еще недавно казалась фантастикой, потому что в отличие от лекарств и клеточных препаратов ее принцип основан на вмешательстве в ген живой клетки, фрагменты которого либо изменяют, либо дополняют звеньями, позволяющими исключить причину недуга. |
| Genotarget – Telegram | Применяя эти вакцины, медицинские власти разных стран уже занимаются генной терапией, считают врачи. |
Глаукома — не проблема: разработана новая генная терапия
| Российские ученые начнут испытания генной терапии ВИЧ на животных | это не единственная генная терапия, разрабатываемая для лечения наследственной оптической нейропатии Лебера. |
| Модифицированный ВИЧ вместо пересадки костного мозга | ИИ-революция в генной инженерии: OpenCRISPR-1 открывает новую эру в редактировании ДНК. |
Генная терапия полностью вернула зрение людям с редкой болезнью
После этого фиаско китайский доктор Франкенштейн на какое-то время залег на дно. Однако, судя по последним событиям, человечество еще не скоро забудет непутевого первопроходца в области генетического редактирования человека. Китайский генетик Хэ Цзянькуй. Недавно в интервью японскому изданию Mainichi Shimbun Хэ Цзянькуй заявил, что возобновил исследования по редактированию генома человеческого эмбриона для лечения генетических заболеваний.
С этой целью он открыл три лаборатории в Пекине и Ухане. При этом нарушитель конвенции клялся и божился, что впредь будет чтить уголовный кодекс. И действительно, в Китае запрещено имплантировать женщинам эмбрионы с отредактированными генами.
Однако, подобные генетические манипуляции разрешены для целей, не связанных с беременностью. В том числе для научных экспериментов. По словам Хэ, для исследований будут использоваться отбракованные оплодотворенные яйцеклетки, которые не годятся для процедуры ЭКО.
Их развитие будет остановлено на 14-й день. Чем же будет заниматься возмутитель спокойствия? Хэ не разменивается на мелочи, он намерен избавить стареющее человечество от болезни Альцгеймера.
В конце 2022 года на встрече с президентом РФ Владимиром Путиным молодые ученые "Сириуса" выступили с инициативой о разработке экспериментальных препаратов генной терапии. Президент РФ Владимир Путин заявил, что считает возможным разрешить применять препараты передовой терапии для пациентов, не имеющих альтернативных методов лечения. Тогда ученые рассказывали, что уже занимаются, например, разработкой методов доставки крупных генов для терапии разных вариантов наследственной слепоты. Научно-технологический университет "Сириус" был создан в 2019 году по поручению президента Владимира Путина.
Спустя полгода после проведенных манипуляций, у всех испытуемых наблюдалось стабильное увеличение остроты зрения, а двое из них смогли увидеть на три строчки больше в таблице для проверки зрения. Также ученые отметили у всех участников эксперимента повышение светочувствительности того глаза, который был подвергнут генной терапии. По словам ученых, конечной целью генной терапии будет сохранение центральной части сетчатки от дальнейшей дегенерации. И даже в случае, если эффект от такого лечения окажется небольшим, это будет иметь положительное значение, так как существуют дополнительные терапевтические меры, помогающие сохранить или восстановить зрительные функции. Читайте далее.
Предстоит проверить, можно ли перенести генный материал в клетки печени больного, чтобы в организме заработал процесс свертывания крови. Гемофилия — это нарушение свертываемости крови. Когда ученые наши причину болезни — мутацию гена, который отвечает за выработку факторов свертываемости, появилась заместительная терапия. Пациентам несколько раз в неделю внутривенно вводят недостающий фактор. Их можно сравнить с диабетиками, которые зависят от инсулина. Благодаря этой терапии пациенты ведут обычный образ жизни, но все же ограничений много.
Генная терапия - дань моде, или панацея? Спасет ли нас генная терапия?
Генная терапия может навсегда избавить от возрастной макулярной дегенерации сетчатки — The Lancet. Инициатива о разработке экспериментальных препаратов генной терапии была озвучена учеными «Сириуса» в 2022 году в ходе встречи с президентом РФ Владимиром Путиным. Редакция MedikForum следит за новостями о генной терапии со всего мира и публикует самые свежие и проверенные материалы на эту тему в 2024 году.
Всероссийская мультимедийная конференция «Генная терапия: настоящее и будущее»
Редакция MedikForum следит за новостями о генной терапии со всего мира и публикует самые свежие и проверенные материалы на эту тему в 2024 году. Иногда спортсмены вводят себе экспериментальные препараты для генной терапии миодистрофий и анемий и пытаются нарастить мускулатуру или увеличить количество эритроцитов с помощью этих лекарств. Создание уникального центра генной терапии стартует в «Сириусе» до конца 2023 года. — Отличие генной терапии от приема обычной «химии» заключается в том, что мы воздействуем на механизмы работы поврежденных генов и механизмы синтеза белка, либо вводим непосредственно нужный ген в организм в составе каких-то носителей.
«Прорывное направление»: российские генетики создали новый препарат для регенеративной медицины
С помощью генной терапии ученые из Оксфордского университета смогли частично восстановить зрение людям с наследственной прогрессирующей формой слепоты — хороидеремией. РИА Новости. Управление по контролю лекарственных средств и изделий медицинского назначения в Великобритании разрешило применение первой в мире генной терапии для лечения серповидноклеточной анемии и бета-талассемии, сообщается на сайте. 14 декабря 2023 пройдет ВСЕРОССИЙСКАЯ МУЛЬТИМЕДИЙНАЯ КОНФЕРЕНЦИЯ «ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ: НАСТОЯЩЕЕ И БУДУЩЕЕ», в рамках которой обсудим новые возможности генной терапии наследственных моногенных, многофакторных. С помощью генной терапии ученые из Оксфордского университета смогли частично восстановить зрение людям с наследственной прогрессирующей формой слепоты — хороидеремией.
Генная инженерия. Как редактируют ДНК, и возможно ли создавать генно-модифицированных людей?
Даже трансплантация стволовых клеток пуповинной крови и стволовых клеток позволяла только замедлить развитие заболевания у младенцев, о чем сообщает Центр по контролю и профилактике заболеваний CDC. Новый метод лечения MLD методом генной терапии, получивший название Libmeldy, позволяет устранить само заболевание, а не симптомы. Ранее мы подробно рассказывали о том, что такое генная терапия. Принцип технологии основан на введении в организм здоровых генов, которые должны заменить мутированные гены, ставшие причиной MLD. Здоровые гены в организме обеспечивают способность расщеплять сульфатиды. Libmeldy подразумевает использование стволовых клеток, полученных из крови или костного мозга младенца, которые специально модифицируют, чтобы получить клетки с необходимыми свойствами. Затем их вводят в организм, в результате чего с этими стволовыми клетками поступают новые здоровые гены, которые дают начало здоровым лейкоцитам.
Генная терапия эффективна против метахроматическо лейкодистрофии только в том случае, если у пациента не развились симптомы болезни Какие ограничения имеет генная терапия MLD В ходе клинических испытаний технология Libmeldy показала эффективность при лечении лишь тех младенцев и подростков, у которых не развились симптомы. У таких пациентов после лечения сульфиды в организме начинают расщепляться с обычной скоростью, то есть как у здоровых людей. В настоящее время уже известно, что эффект от терапии сохраняется как минимум несколько лет. Однако неизвестно, продлится ли он до конца жизни пациента.
Встроенный РНК-агент помогает животным избегать опасных генетических мутаций. Читайте «Хайтек» в Исследователи из Университета Хоккайдо в Японии обнаружили, что мыши обладают естественной формой генной терапии — некодирующей РНК 4.
Ученые разработали искусственную РНК, которая копирует этот механизм, распознает генетические мутации и, возможно, подойдет для лечения генетических заболеваний у людей. Ученые изучали регулирующую активность генов некодирующую РНК 4. Эту РНК открыли еще в 1970-е годы, но долгое время ее роль оставалась непонятной.
Главное действующее вещество — РНК-молекула сепофарсен. Оно увеличило количество гена CEP290 в фоторецепторах глаза и улучшило работу сетчатки при дневном свете. Молекулу вводили внутрь глаза путем инъекций каждые три месяца. Результаты оказались ошеломляющими. У 10 человек зрение вернулось полностью, а 11-му человеку для этого хватило одной-единственной инъекции.
Замедляя старение, ученые могут вызвать другие проблемы: например, спровоцировать опухоль. Ведь «омоложенные» клетки начнут бесконтрольно делиться, у них стирается дифференцировка и может измениться первоначальная «идентичность». Все дело в том, что природа заложила в геном факторы, которые мешают нам стать бессмертными. И китайские ученые 12 лет потратили на то, чтобы отыскать эти «гены бессмертия» в огромном объеме генетического материала. Пришлось изучить 20 тыс. Наконец, команда профессора Лю обнаружила магическую комбинацию. Правда, пока у мышей. Генная терапия, нацеленная на конкретный «ген бессмертия» он называется SOX5 , может замедлить старение суставов у мышей, способствовать регенерации суставного хряща и устранить симптомы остеоартрита. Лабораторные исследования показали, что генная терапия SOX5 может эффективно замедлять старение клеток сустава, остановить разрастание кости и слизистой синовиальной оболочки состава, замедлить воспаление и ускорить формирование молодого хряща. Мышки полностью вернули себе подвижность и хватку в конечностях, как будто никакой болезни и не было. Это открывает гигантское направление исследований по профилактике и лечению заболеваний, связанных со старением человека. Правда, нужно сделать еще очень много, признают эксперты.
Не ослепли благодаря генной терапии, наука в действии
Генная терапия – это метод лечения заболеваний (наследственных и ненаследственных) путем введения пациенту здоровых генов вместо недостающих или поврежденных. Исследователи из Университета Хоккайдо в Японии обнаружили, что мыши обладают естественной формой генной терапии — некодирующей РНК 4.5SH, которая обходит генетические мутации. Генная терапия наследственной оптической невропатии Лебера не остановила потерю зрения. Учёные из больницы Кембриджского университета запустили первые в истории испытания генной терапии для лечения глухоты. Фирма AskBio специализируется на исследованиях, разработке и производстве генной терапии в различных областях. Генная терапия эффективна против метахроматическо лейкодистрофии только в том случае, если у пациента не развились симптомы болезни.