Ученые из США представили экспериментальное лечение, основанное на генной терапии, которое не только безопаснее для организма, но и эффективнее в отношении борьбы с опухолью.
Курсы валюты:
- Спецпроект: «Генная терапия: познакомьтесь с лекарствами будущего»
- «Патогенетическая терапия — это настоящий прорыв»
- Последние новости:
- ПОДПИСАТЬСЯ НА РАССЫЛКУ
Ученые доказали эффективность генной терапии при алкоголизме
В отчете рассматривается мировой рынок клеточной и генной терапии, а также конкурентный анализ. С помощью генной терапии ученые из Оксфордского университета смогли частично восстановить зрение людям с наследственной прогрессирующей формой слепоты — хороидеремией. Генная терапия – это метод лечения заболеваний (наследственных и ненаследственных) путем введения пациенту здоровых генов вместо недостающих или поврежденных. Перспективы применения генной терапии 11:35 - Почему нельзя исправлять мутации до рождения ребенка? После его открытия ученые поспешили разработать целый арсенал новых CRISPR-систем для генной терапии и геномной инженерии. Новая генная терапия восстановила иммунитет у детей с редким иммунодефицитом.
Новости генной терапии
| Создана генная терапия, блокирующая производство частиц ВИЧ в зараженных клетках | В занимающейся вопросами генной терапии компании Bluebird уточнили, что стоимость одноразового лечения Casgevy составит 2,2 миллиона долларов, Lyfgenia — 3,1 миллиона долларов. |
| Всероссийская мультимедийная конференция «Генная терапия: настоящее и будущее» | Инициатива о разработке экспериментальных препаратов генной терапии была озвучена учеными «Сириуса» в 2022 году в ходе встречи с президентом РФ Владимиром Путиным. |
| Тяжелый комбинированный иммунодефицит - новые методы лечения SCID | В ближайшее десятилетие генная терапия онкологических заболеваний может стать заметно более доступной. |
Российские ученые создали генную терапию для лечения гипертонии
В отчете рассматривается мировой рынок клеточной и генной терапии, а также конкурентный анализ. Эксперты обсудили этические вопросы использования генной терапии, а также практику применения технологий редактирования генома для коррекции различных нарушений. Новая генно-редактирующая терапия, направленная на ВИЧ-1 и рецептор CCR5 может эффективно уничтожать ВИЧ-инфекцию. В данном разделе вы найдете много статей и новостей по теме «генная терапия». Все статьи перед публикацией проверяются, а новости публикуются только на основе статей из рецензируемых журналов. Создание уникального центра генной терапии стартует в «Сириусе» до конца 2023 года.
Блог Genotek
Новая клеточная и генная терапия для лечения ВИЧ разработана для того, чтобы вызвать стойкое подавление вируса путем доставки терапевтических генов к иммунным клеткам человека. Создание уникального центра генной терапии стартует в «Сириусе» до конца 2023 года. «К примеру, это спинальная мышечная атрофия, заболевание, для которого уже сейчас существует и генная терапия, и другие лекарственные препараты, но эти крайне дорогостоящие препараты совершенно малоэффективны, если они применяются, тогда, когда заболевание.
В клетках мышей нашли встроенную систему генной терапии
С помощью генной терапии ученые из Оксфордского университета смогли частично восстановить зрение людям с наследственной прогрессирующей формой слепоты — хороидеремией. «Подходы генной терапии достаточно медленно внедряются в практическую медицину в связи с высокими рисками и стоимостью, — отметил Рустем Исламов. Применяя эти вакцины, медицинские власти разных стран уже занимаются генной терапией, считают врачи. Именно это заболевание стало идеальным кандидатом для тестирования новых методов генной терапии. Спинальная мышечная атрофия, миодистрофия Дюшенна, болезнь Помпе, генная терапия, AAV-терапия, дегенерация мотонейронов спинного мозга. Главные новости 26 августа: новый метод позволяет редактировать ДНК миллиарда клеток за один прогон, а стимуляция мозга улучшила память пожилым людям на 1 месяц.
Генная терапия полностью вернула зрение людям с редкой болезнью
Благодаря способности воздействовать на участки генома человека, ранее недоступные для редактирования генома, SpRYc открывает многообещающие терапевтические перспективы для таких сложных и трудноизлечимых заболеваний, как синдром Ретта и болезнь Хантингтона. Эти заболевания, характеризующиеся специфическими генетическими мутациями, могут получить индивидуальное лечение благодаря целенаправленному применению SpRYc. Такой подход может не только исправить мутации, вызывающие эти заболевания, но и потенциально обратить вспять некоторые из их разрушительных последствий, давая новую надежду пациентам и их семьям. Помимо непосредственного применения, расширение возможностей CRISPR открывает путь к революции в области геномной медицины. Исследователи и врачи могут рассчитывать на лечение гораздо более широкого спектра генетических заболеваний, включая те, которые до сих пор считались неизлечимыми.
Этот прогресс также может стимулировать исследования в таких областях, как биология старения, устойчивость к заболеваниям и регенерация тканей.
Заявка на изобретение одобрена Роспатентом РФ, исследование поддержано Российским научным фондом. Как рассказал RT руководитель проекта, заведующий кафедрой медицинской биологии и генетики Казанского государственного медицинского университета Рустем Исламов, технология производства и сам препарат не имеют аналогов в мире. Для создания лекарства у пациента забирают некоторое количество крови и модифицируют его собственные лейкоциты белые кровяные клетки с помощью терапевтических генов искусственной ДНК или комбинации из нескольких генов, разработанных для лечения конкретного заболевания. На подготовку препарата уходит несколько часов. Такая методика обладает несколькими преимуществами: лейкоциты легко перемещаются по кровяному руслу и проникают в разные ткани, не вызывая отторжения организма.
И от этого будет зависеть, какой инструмент в генной терапии мы можем или не можем применить", — рассказала Мария Воронцова, член президиума Российской ассоциации содействия науки РФ, заместитель декана факультета фундаментальной медицины МГУ им. Ломоносова по науке.
Тогда это будет уже полная персонализация: вот конкретный пациент, вот конкретная мутация и вот конкретный препарат, разработанный на основе генетических технологий", - объяснил Сергей Кунцев, доктор медицинских наук, академик РАН, директор ФГНУ "Медико-генетический научный центр имени академика Н. Уже сейчас в нашей стране есть препараты генной терапии, которые проходят доклинические или клинические испытания.
Создана новая генная терапия, уничтожающая ВИЧ 2 мая 2023 15:35 Создана новая генная терапия, уничтожающая ВИЧ Проведены первые успешные испытания на животных. Это первый случай, когда сочетание двойного подхода к редактированию генов и антиретровирусных препаратов использовано для лечения животных от вируса иммуннодефицита. Разработка связана с наблюдениями за редкими случаями излечения пациентов с ВИЧ, когда им пересаживали костный мозг для лечения лейкемии, а пересаженные донорские клетки содержали мутации, инактивирующие ген CCR5, способствующий проникновению вируса в клетки.
Спецпроект: «Генная терапия: познакомьтесь с лекарствами будущего»
Цена в 3,5 млн долл. Продажами занимается австралийская CSL. В 2022 году Hemgenix стала первой генной терапией против гемофилии B, зарегистрированной американским регулятором. Помимо этого Pfizer завершает клинические испытания еще двух генных терапий против гемофилии А giroctocogene fitelparovec и болезни Дюшенна fordadistrogene movaparovec. По данным Центров по контролю и профилактике заболеваний CDC , около 33 тыс. Наиболее распространена гемофилия А — заболевание отмечается у 12 из 100 тыс. При этом гемофилия В диагностируется у четырех из 100 тыс. Чаще всего болезнь поражает мужчин.
Два года назад во время тестирования экспериментальной технологии умер 27-летний Терри Хорган, страдавший мышечной дистрофией Дюшенна. Смерть произошла прямо в клинике, которую организовал и финансировал его брат, стремившийся спасти Терри от неизлечимой болезни… Отсидевший ученый старается выглядеть Робин Гудом, который движим исключительно благородными порывам. Но не стоит забывать, что мир стоит на пороге переворота, который по своим масштабам сопоставим с компьютерной революцией. В 2022 году объем мирового рынка геномики оценивался в 33,25 миллиарда долларов, эксперты прогнозируют, что к 2030 году он вырастет в 13 раз, до 411,35 миллиардов. И тот, кто быстрее выйдет на этот огромный рынок с готовой технологией, сорвет джек-пот. Первая попытка Хэ закончилась фальстартом, но он полон надежд добиться успеха со второго раза. В 2018 году на научной конференции он познакомился с семейной парой, где папа был ВИЧ-инфицирован, мама - здорова. По китайским законам ВИЧ-положительным отцам не разрешалось иметь детей с помощью ЭКО, но Марк и Грейс общественность знает только их вымышленные имена мечтали о детях. Хэ Цзянькуй обманул и будущих родителей они под давлением подписали согласие на эксперимент, которое позднее признали неполным и нелегитимным и ввел в заблуждение врачей - они не знали, что имплантируют двум женщинам генетически отредактированные эмбрионы. Генетик хотел с помощью технологии CRISPR генетические ножницы воспроизвести в гене CCR5 мутацию, которая естественным образом возникает у некоторых людей европейского происхождения и блокирует проникновение ВИЧ в клетки. Теоретически, такая манипуляция должна была обеспечить младенцам иммунитет к ВИЧ. Однако, ученые утверждают, что вмешательство Хэ на защитило девочек от вируса. Сейчас, по словам генетика, Лулу и Нане 5 лет, они здоровы и ходят в детский сад.
Фармкомпании, стремясь увеличить долю на рынке, либо инвестируют средства в собственные производственные мощности, либо формируют стратегические партнерства с производителями для ускорения разработки своих новых препаратов. В декабре 2021 г. Растущие инвестиции в инновационные технологии еще больше подпитывают рынок, отмечают аналитики. Крупные фармкомпании, такие как Amgen, AstraZeneca или Pfizer, имеют в своем портфеле множество препаратов, отмечает Зубков: пайплайн представителей «большой фармы» не ограничивается одной «горячей» технологией. Крупные игроки, по словам эксперта, стремятся к продуктовой и технологической диверсификации для обеспечения стабильного долгосрочного роста бизнеса. После ограничений, связанных с пандемией коронавируса, фармкомпании приспосабливаются к новым нормам и для продвижения производства КГТ внедряют новые методы. Аналитики Precedence Research прогнозируют, что в ближайшие годы рост рынка будут поддерживать даже технологические разработки в космосе. На кого делать ставку В фаворитах инвесторов могут оказаться компании, которые успешно справляются с проблемой patent cliff «патентный обрыв» — период массового истечения сроков действия патентов на популярные лекарственные бренды , считает Зубков. Покупка акций «большой фармы» не лучший способ инвестировать в инновационные технологии, говорит Зубков: перед ними сейчас стоит проблема истечения сроков действия патентов крупных препаратов.
Шмелева пояснила, что такая модель реализации проекта не будет требовать запуска массового производства, разработка препаратов проводится на базе Научно-технологического университета "Сириус". В конце 2022 года на встрече с президентом РФ Владимиром Путиным молодые ученые "Сириуса" выступили с инициативой о разработке экспериментальных препаратов генной терапии. Президент РФ Владимир Путин заявил, что считает возможным разрешить применять препараты передовой терапии для пациентов, не имеющих альтернативных методов лечения. Тогда ученые рассказывали, что уже занимаются, например, разработкой методов доставки крупных генов для терапии разных вариантов наследственной слепоты.