Призыв поддержали ученые и специалисты по этике из семи стран, в том числе авторы технологии редактирования генома CRISPR/Cas, Фэн Чжан и Эммануэль Шарпентье. Об иммунной системе бактерий, механизме действия CRISPR/Cas9 и результатах редактирования генома человеческих эмбрионов. Американские исследователи представили первый нейросетевой инструмент для создания полностью искусственных систем редактирования генома CRISPR-Cas9.
Воронежский учёный объяснил, почему не стоит сильно надеяться на редактирование генома
Десятилетие науки и технологий в России Российская наука стремительно развивается. Одна из задач Десятилетия — рассказать, какими научными именами и достижениями может гордиться наша страна. В течение всего Десятилетия при поддержке государства будут проходить просветительские мероприятия с участием ведущих деятелей науки, запускаться образовательные платформы, конкурсы для всех желающих и многое другое.
Одним из главных организаторов конгресса является Институт цитологии и генетики СО РАН, который входит в состав Курчатовского геномного центра мирового уровня и активно занимается разработкой генетических технологий для сельского хозяйства, медицины и биотехнологической промышленности.
Тем временем команда из Гарварда под руководством Бенджамина Кляйнстивера, доцента Гарвардской медицинской школы, разработала другой вариант, названный SpRY. Столкнувшись с ограничениями этих двух систем, исследователи из Дьюка и Массачусетского технологического института объединили свои силы, чтобы создать новый вариант, названный SpRYc. Чаттерджи отметил в пресс-релизе, что SpRYc позволяет нацеливаться практически на весь геном с большей точностью. Хотя SpRYc медленнее, чем его предшественники, разрезает целевые последовательности ДНК, в испытаниях он показал себя лучше традиционных ферментов в модификации конкретных участков ДНК. Благодаря способности воздействовать на участки генома человека, ранее недоступные для редактирования генома, SpRYc открывает многообещающие терапевтические перспективы для таких сложных и трудноизлечимых заболеваний, как синдром Ретта и болезнь Хантингтона. Эти заболевания, характеризующиеся специфическими генетическими мутациями, могут получить индивидуальное лечение благодаря целенаправленному применению SpRYc.
Ломоносова, член президиума Российской ассоциации содействия науке подчеркнула, что все актуальные стратегии генной терапии применяются и в области эндокринологии. Она подробно остановилась на перспективах лечения сахарного диабета 1 типа, в частности, на современных подходах к индукции секреции инсулина и снижения риска аутоиммунного ответа. В таких случаях применяются комбинированные подходы с использованием моноклональных антител к рецепторам T-клеток, которые приводят к их инактивации. Также в терапии сахарного диабета большие перспективы открывает применение мезенхимальных стромальных клеток МСК , поскольку они имеют иммуномодулирующие свойства. Исследования на животных показали, что введение МСК способствует повышению выживаемости и даже регенерации бета-клеток поджелудочной железы. Также МСК способны снижать иммунный ответ и защищать бета-клетки от аутоиммунной агрессии. В связи с этим набирает популярность исследование трансплантации бета-клеток, выращенных in vitro, совместно с мезенхимальными стромальными клетками», - рассказала Мария Воронцова. Сергей Куцев отметил, что разрабатываемые генно-клеточные подходы открывают новые возможности в лечении мультифакторных заболеваний. Однако ни один из них пока не дошел до третьей фазы. Препаратов для лечения моногенных заболеваний, прошедших доклинику, сегодня всего три, однако их клинические испытания на финальной стадии. Бочкова, к. Так до третьей фазы дошел препарат для лечения бета-талассемии: с помощью геномного редактирования можно добиться стимуляции выработки фетального гемоглобина, который будет замещать гемоглобин взрослых. Уже показано увеличение доли фетального гемоглобина у разных пациентов, и этот эффект долговременный. На разных стадиях клинических исследований находятся препараты на основе метода геномного редактирования для лечения таких моногенных заболеваний, как серповидно-клеточная анемия, бета-талассемия, гемофилия В, мукополисахаридозы I и II типов, врожденный амавроз Лебера 10, наследственный транстиритиновый амилоидоз, миодистрофия Дюшена.
Расширение возможностей CRISPR
- По живому: учёные впервые отредактировали геном в теле человека — РТ на русском
- По живому: учёные впервые отредактировали геном в теле человека — РТ на русском
- В ЕС заподозрили Китай в планах редактировать геном китайских солдат - Новости
- Новый вариант CRISPR обещает точно воздействовать почти на все человеческие гены
«Под фонарем»: ученый сообщил о причинах создания огромной базы геномов россиян
В частности, в рамках проекта планируется создать линии трансгенных растений из перечня основных сельскохозяйственных культур, разработать комплекс геномно-эмбриональных технологий для животноводства, вывести штаммы микроорганизмов-продуцентов незаменимых аминокислот. Создается уникальная коллекция лабораторных мышей с измененными геномами для отработки на них новых методов геномного редактирования и моделирования наследственных заболеваний человека. Уже разработана абсолютно новая нуклеаза семейства Cas, чрезвычайно перспективная для использования в сельском хозяйстве. В настоящее время готовится заявка на патент, защищающий эту нуклеазу.
Трансляция в данном случае — это перенос достижений науки в практику. Задача Института — катализировать, ускорять перевод новых разработок, инновационных подходов из научно-исследовательской лаборатории в клиническую практику Центра, а затем и расширение этой практики на другие учреждения здравоохранения, региональные и федеральные медицинские организации.
Сегодня в состав Института трансляционной медицины входят 11 лабораторий: клеточных технологий, митохондриальной медицины, механизмов адаптации, биоинформатики, регенеративной медицины, редактирования генома, цитологии, молекулярной патофизиологии, протеомики, прикладной транскриптомики, биофотоники. Спектр задач, которые они решают, накрывает, по сути, все омиксные технологии. Если кратко, то в них разрабатываются разнообразные диагностические и прогностические тест-системы для оценки преэклампсии, врастания плаценты, ГСД в первом триместре беременности, прогностическая значимость уровня экспрессии малых некодирующих РНК в плазме крови новорожденных при различных патологиях беременности и многое другое , оцениваются эффективность и безопасность различных методов терапевтического и хирургического лечения. Передача созданной Центром интеллектуальной собственности дочернему предприятию путём лицензирования позволяет запустить продукт в серию, провести регистрацию и начать продажи. В этом году по такой схеме мы получили регистрационное удостоверение на новую тест-систему. Если не вдаваться в подробности, это тест на определение бактериального загрязнения в биомедицинских клеточных продуктах БМКП , которые, кстати, также активно разрабатывает наш Центр.
Мы — одни из немногих в стране, кто в рамках законодательства о БМКП применяет клеточные технологии для лечения пациентов. При этом один из важнейших аспектов безопасности — это оценка бактериального загрязнения клеточного препарата. Наш тест устанавливает это. Хотелось бы отметить, что менее чем за год была проведена реальная проверка работоспособности «экосистемы»: разработка в ФГБУ — производство в МИП - клиническая практика, в которой созданная за счёт государственного финансирования научная разработка передается дочернему предприятию, а оно регистрирует продукт, внедряет в серийное производство и выводит на рынок. В рамках этой программы Центр Кулакова разрабатывает ряд инновационных клеточных продуктов. И в ближайшей перспективе число медицинских организаций, применяющих БМКП для лечения пациентов на постоянной основе, будет только расти.
Вот как раз для них и предназначена наша тест-система — хоть и нишевый, но важный продукт, без которого внедрение клеточных технологий в стране будет затруднено. В рамках запущенной Федеральной научно-технической программы развития генетических технологий на 2019-2027 годы создаются геномные центры и передовые лаборатории. В 2022 году Минздрав создал три научно-образовательных комплекса полного цикла, и в двух из них участвует наш Центр. При этом в одном мы — ключевой участник, на базе которого будет построен новый научно-промышленный комплекс по выпуску высокотехнологичных лекарственных препаратов ВТЛП клеточной и генной терапии. Для строительства этого опытно-промышленного предприятия Центру открыта федеральная адресная инвестиционная программа.
Она пояснила, что система редактирования ДНК позволяет «разрезать» геном в любом месте и выключить ген, несущий мутацию, которая вызывает патологию в организме. Однако эта технология пока не разрешена для применения на людях, в частности потому, что у системы есть побочные эффекты, которые приводят к ошибкам в геномном редактировании. Например, система может случайно разрезать не ту ДНК, на которую была нацелена, а похожие на нее. Результаты исследования могут повлиять на возможность получения разрешения применять технологию на людях.
В новом исследовании группа ученых из Сколтеха во главе с руководителем Лаборатории анализа метагеномов Артемом Исаевым обратила внимание на бактериофаг BF23. Несмотря на то что его выделили еще в 1949 году, геномная последовательность фага до сих пор оставалась неизвестной. Исследователи провели геномный и протеомный анализа фага, а также изучили, как фаг взаимодействует с системами бактериального иммунитета.
В ЕС заподозрили Китай в планах редактировать геном китайских солдат
Ломоносова, член президиума Российской ассоциации содействия науке подчеркнула, что все актуальные стратегии генной терапии применяются и в области эндокринологии. Она подробно остановилась на перспективах лечения сахарного диабета 1 типа, в частности, на современных подходах к индукции секреции инсулина и снижения риска аутоиммунного ответа. В таких случаях применяются комбинированные подходы с использованием моноклональных антител к рецепторам T-клеток, которые приводят к их инактивации. Также в терапии сахарного диабета большие перспективы открывает применение мезенхимальных стромальных клеток МСК , поскольку они имеют иммуномодулирующие свойства. Исследования на животных показали, что введение МСК способствует повышению выживаемости и даже регенерации бета-клеток поджелудочной железы.
Также МСК способны снижать иммунный ответ и защищать бета-клетки от аутоиммунной агрессии. В связи с этим набирает популярность исследование трансплантации бета-клеток, выращенных in vitro, совместно с мезенхимальными стромальными клетками», - рассказала Мария Воронцова. Сергей Куцев отметил, что разрабатываемые генно-клеточные подходы открывают новые возможности в лечении мультифакторных заболеваний. Однако ни один из них пока не дошел до третьей фазы.
Препаратов для лечения моногенных заболеваний, прошедших доклинику, сегодня всего три, однако их клинические испытания на финальной стадии. Бочкова, к. Так до третьей фазы дошел препарат для лечения бета-талассемии: с помощью геномного редактирования можно добиться стимуляции выработки фетального гемоглобина, который будет замещать гемоглобин взрослых. Уже показано увеличение доли фетального гемоглобина у разных пациентов, и этот эффект долговременный.
На разных стадиях клинических исследований находятся препараты на основе метода геномного редактирования для лечения таких моногенных заболеваний, как серповидно-клеточная анемия, бета-талассемия, гемофилия В, мукополисахаридозы I и II типов, врожденный амавроз Лебера 10, наследственный транстиритиновый амилоидоз, миодистрофия Дюшена.
В то же время SpCas9D10A успешно справилась с этой задачей, разрушив гены микроРНК и подтвердив их роль в подавлении разрастания соединительной ткани. Редактирование генов некодирующих РНК приводит к изменению последовательности нуклеотидов, что нарушает их созревание и образование. Это приводит к снижению количества таких микроРНК в клетках и внеклеточных везикулах — маленьких пузырьках, которые образуются внутри клеток и высвобождаются во внеклеточное пространство.
Это открывает гигантское направление исследований по профилактике и лечению заболеваний, связанных со старением человека. Правда, нужно сделать еще очень много, признают эксперты.
Теперь ученые будут заняты тем, чтобы отыскать молекулярные пути, приводящие к старению, и создать методы клинической диагностики и генного вмешательства для лечения дегенеративных заболеваний. Стволовые клетки заменят биополимеры: сможем отрастить себе руку или зуб Одновременно с зоологами под руководством профессора Лю другие команды китайских ученых из Пекинского института стволовых клеток и регенеративной медицины думали, как доставить в человеческий организм «строительный материал» для регенерации. Читайте также «Пояс и путь»: Китай создал самую совершенную инициативу глобального развития Исполнилось десять лет уникальному проекту Пекина Ранее в регенеративной медицине применяли биоразлагаемые полимеры, из которых изготавливали сосудистые стенты, шовный материал, пломбы. Из биополимеров делают гемостатические кровоостанавливающие губки при травмах сосудов, которые способствуют заживлению ран, или искусственную кожу для лечения ожогов. Биополимеры могут быть использованы для изготовления искусственных костей и суставов, снижают риск послеоперационных осложнений и отторжения. Однако никакой полимер не заменит «живой» кровеносный сосуд.
Некоторые животные обладают удивительными способностями к восстановлению — безо всяких стентов и гемостатических губок. Может отрасти отпавший хвост скорпиона или кожа рептилии. Скорость восстановления этих существ, возможно, не такая быстрая, как у Росомахи, но они дают ученым конкретные подсказки. Многоголовая медуза под названием гидра может возродиться после отсечения части тела.
Следующим шагом работы стала функциональная валидация патогенных вариантов TP53. По результатам скрининга авторы отобрали 29 pegRNA, уровень которых в клетках значимо менялся или которые генерировали мутации в «горячих точках».
Конструкты с pegRNA они пометили красным флуоресцентным белком RFP , чтобы отслеживать, как меняется приспособленность клеток с мутацией по сравнению с родительскими клетками. Авторы показали также, что подход можно использовать для определения чувствительности клеток с конкретной мутацией к лекарственным препаратам. Наконец, предложенный метод скрининга позволил исследователям выявить новые патогенные варианты в TP53. Ученые сравнили полученные данные с результатами скрининга кДНК и показали, что некоторые мутации, в частности, в олигомеризационном домене белка, проявляют себя по-разному в эндогенном отредактированном и экзогенном внесенном с помощью кДНК белке — их роль в патологии выявлялась только в эндогенном контексте. Исследование точечных мутаций открывает большой потенциал для понимания индивидуальных особенностей развития тех или иных заболеваний. Предложенный метод скрининга, основанный на праймированном редактировании, делает возможным тщательное экспериментальное изучение генетических вариантов, ассоциированных с раком.
Биологи разрабатывают новые методы редактирования геномов
Андрей Будневский — профессор и изобретатель. Отвечает в медуниверсите за инновации. Эксперт по кашлю и изобрёл кашлемер.
Вместо того, чтобы наслаждаться жизнью на закате лет, долгожители массово теряют разум и способность обслуживать себя. Доля таких бедолаг в развитых странах стремительно растет, лекарства от недуга не существует. И тогда следующее поколение людей в старости не будет терять ясности ума. Много лет назад моей маме поставили такой диагноз, - объяснял Хэ Цзянькуй в одном из немногочисленных интервью. Если проект окажется успешным, возможно, удастся полностью избавить от этой страшной болезни будущие поколения. Только в этот раз мы не будем спешить, и сначала изучим, как генная терапия работает на мышах. Кроме того, перевоспитанный китайским ФСИНом ученый намерен собрать 7,2 миллиона долларов на клинические испытания генной терапии еще одного опасного заболевания - мышечной дистрофии Дюшенна. Во-первых, по мнению Питер Дрёге профессора Наньянского технологического университета в Сингапуре он специализируется на молекулярной и биохимической генетике , у болезни Альцгеймера нет четкой единой генетической причины.
Во-вторых, сомнительно выглядит сама идея редактировать геном эмбриона для лечения сложного заболевания, которое поражает людей в конце их жизни. В-третьих, генная терапия не является совершенно безопасным методом лечения. Два года назад во время тестирования экспериментальной технологии умер 27-летний Терри Хорган, страдавший мышечной дистрофией Дюшенна. Смерть произошла прямо в клинике, которую организовал и финансировал его брат, стремившийся спасти Терри от неизлечимой болезни… Отсидевший ученый старается выглядеть Робин Гудом, который движим исключительно благородными порывам. Но не стоит забывать, что мир стоит на пороге переворота, который по своим масштабам сопоставим с компьютерной революцией.
Несколько детей наблюдаются уже в течение 5 месяцев, и результаты говорят о том, что их развитие соответствует норме их возраста. Это потрясающий результат», - сообщил Сергей Куцев. Академик РАН, заместитель директора по научной работе Научного центра неврологии Сергей Иллариошкин рассказал о зарубежных наблюдениях применения препарата нусенерсен для лечения спинальной мышечной атрофии 1 типа, которые проводятся уже в течение 1 года. Так, например, при назначении лечения на пресимптоматической стадии болезнь может не развиться вовсе либо манифестировать в более поздние сроки. При назначении специфического лечения в ранней стадии СМА заболевание протекает в более мягкой форме, можно сказать, что имеет место трансформация фенотипа СМА 1 типа в СМА 2 типа. Исследования показывают, что если препарат назначен максимально рано, до появления двигательных проявлений болезни, то можно достичь практически нормальных моторных показателей развития ребенка. Поэтому сейчас идет борьба за максимально раннюю диагностику», - подчеркнул Сергей Иллариошкин. Генная терапия в неврологии — переход к персонализированной медицине Генная терапия позволяет говорить о персонализированном подходе в лечении неврологических заболеваний. Яркий пример тому — история ребенка из США с диагнозом нейрональный цероидный липофусциноз, причиной которого стала редкая мутация. В кратчайшие сроки был разработан индивидуальный препарат на основе антисмыслового олигонуклеотида. За 4 года его применения врачи наблюдали улучшение клинической картины. К сожалению, спасти пациентку все же не удалось, но полученный опыт ставит ряд вопросов этического, правового плана и перед обществом, и перед разработчиками. Чем дальше будет развиваться практика разработки подобных препаратов, тем больше вопросов будет возникать», - отметил Сергей Иллариошкин. Сегодня развиваются также отечественные технологии генной терапии.
Какую информацию содержит русский геном и будут ли в школах изучать искусственный интеллект Сейчас опытный образец устройства проходит тестовую эксплуатацию. Создатели наблюдают за работой секвенатора, отмечают и исправляют ошибки, готовят разработку к серийному производству. По их оценкам, потребность российских ученых достигает 100 таких приборов. Секвенаторы предыдущих поколений из-за более низкого разрешения могли наблюдать ДНК только тысяч работающих синхронно молекул. Новая разработка может в реальном времени видеть гены одной-единственной молекулы.
Изменение генома CRISPR
| Биологи научились редактировать гены некодирующих РНК | Ученые впервые проанализировали последовательность генома борщевика Сосновского — ядовитого инвазивного растения, сок которого при попадании на кожу вызывает ожоги. |
| К каким открытиям ученых привело слияние генетики, истории и современности | Проблемы на пути к коммерциализации редактирования генома в России не ограничиваются обозначенными выше общемировыми «технологическими» сложностями. |
Новый прорыв китайских ученых: найдены гены, отвечающие за бессмертие
Генетик Крутовский назвал две проблемы при редактировании генома человека. В начале этого года ВЭФ выпустил видео под названием «Технологи делятся взглядами на наш будущий мир», в котором говорится об изменении человеческого генома под названием «Переписывание кода жизни: технология редактирования генов позволит нам. Китайские ученые разработали систему редактирования гена MEF2C, который, по их словам, «сильно связан» с расстройством аутистического спектра. Но если к редактированию генома человека российские ученые пока только осторожно приближаются, ТО в животноводстве уже несколько лет проводятся успешные эксперименты.
Биологи МГУ открыли новый метод редактирования генов некодирующих РНК
Китайские ученые разработали систему редактирования гена MEF2C, который, по их словам, «сильно связан» с расстройством аутистического спектра. Евродепутаты полагают, что цели ученых – работа с геномом китайских солдат и модификация вирусов, пишет «». Нобелевскую премию по химии в 2020 году вручили за развитие метода редактирования генома. Среди заявленных тем докладов молодых ученых — редактирование генома в изучении механизмов онкологических и сердечно-сосудистых заболеваний и в исправлении опасных мутаций в человеческом ДНК, а также проблемы и решения, связанные с применением. Был обнаружен целый ряд механизмов коррекции ДНК, созданных природой, что открывает путь для беспрецедентных подходов к редактированию генома. Ученые приступили к реализации научного мегапроекта по разработке новых систем редактирования геномов на разных уровнях – от нуклеотидных последовательностей до пространственной структуры молекул ДНК.
Лента.ру: В Европарламенте заподозрили Китай в планах редактировать геном солдат
| Ген — вырезать, вставить. Нобелевскую премию по химии дали за технологию редактирования генома | Исследователи прибегли к технологии редактировании двух геномов растения, один из них отвечает за цветение, второй – за устойчивость к заболеваниям, в том числе к грибковым инфекциям, например, к фитофторе. |
| Ученые из МГУ, «Сколтеха» и ИТЭБ РАН встроили термометр в геномный редактор | «Я ждал появления возможности редактирования генома последние 15 лет, и теперь мне выпала большая честь — поучаствовать в подобном беспрецедентном эксперименте. |
| Биологи МГУ открыли новый метод редактирования генов некодирующих РНК - Аргументы Недели | В последние годы геномное редактирование широко обсуждается в обществе из-за создания революционной технологии CRISPR/Cas9, позволяющей довольно просто менять ДНК. |
| Биологи МГУ открыли новый метод редактирования генов некодирующих РНК | Китайские ученые успешно разработали метод редактирования генома, который может избавить людей от самых страшных болезней и даже приблизить их к бессмертию. |
| Геном под редакцией - Ведомости.Технологии и инновации | Руководитель лаборатории редактирования генома Светлана Смирнихина занимается разработкой генетической терапии тяжелого наследственного заболевания — муковисцидоза. |
Российские ученые рассказали о новейшем методе редактирования генов
Специалисты Института аналитического приборостроения (ИАП) РАН создали первый российский прибор для расшифровки геномов (секвенатор) последнего, третьего поколения. Новости. - Праймированное редактирование позволило провести системный скрининг мутаций TP53. Российские ученые объединили генетику, историю и современность, после чего сделали сразу два открытия.