Генная терапия эффективна против метахроматическо лейкодистрофии только в том случае, если у пациента не развились симптомы болезни.
Всероссийская мультимедийная конференция «Генная терапия: настоящее и будущее»
| В США одобрили терапию на основе генетического редактирования: Наука: Наука и техника: | Кому-то провели трансплантацию, кто-то получил генную терапию, уточнил президент ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии имени Дмитрия Рогачева» Минздрава России Александр Румянцев. |
| «Терапия будущего. Трансформация рынка лекарств». Итоги конференции — PCR News | FDA одобрило генную терапию Lovo-Cel от Bluebird Bio (Lyfgenia) и Exa-cel от Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics (Casgevy) для лечения серповидноклеточной анемии. |
| В клетках мышей нашли встроенную систему генной терапии | Главные новости 26 августа: новый метод позволяет редактировать ДНК миллиарда клеток за один прогон, а стимуляция мозга улучшила память пожилым людям на 1 месяц. |
| Генетическая терапия как новая надежда для пациентов с болезнью Дюшенна | Генная терапия еще недавно казалась фантастикой, потому что в отличие от лекарств и клеточных препаратов ее принцип основан на вмешательстве в ген живой клетки, фрагменты которого либо изменяют, либо дополняют звеньями, позволяющими исключить причину недуга. |
| Тяжелый комбинированный иммунодефицит - новые методы лечения SCID | Одобрение новой генной терапии дает еще одну опцию пациентам, страдающим гемофилией B, и является важным шагом вперед на пути разработки инновационных способов терапии для людей с тяжелой формой заболевания. |
В США одобрена первая генная терапия гемофилии B у взрослых
Те, кто получал более высокие начальные дозы терапии в более молодом возрасте, показали лучшие функции иммунной системы через 10 лет. Ученые предполагают, что это может указывать на то, что начальные уровни генно-скорректированных стволовых клеток могут влиять на длительную эффективность. Дэвид Веттер 21 сентября 1971, Хьюстон, Техас, США — 22 февраля 1984 — мальчик, страдавший от редкого генетического заболевания, ныне определяемого как тяжёлый комбинированный иммунодефицит. С рождения вынужденный жить в абсолютно стерильной среде, приобрёл всемирную известность благодаря постоянному вниманию масс-медиа. Провёл большую часть жизни в детском отделении хьюстонской больницы Св. Умер от рака, развившегося после операции по пересадке костного мозга от старшей сестры. Новое исследование указывает на одну постоянную проблему безопасности, отмеченную другими испытаниями генной терапии. Исследователи обнаружили некоторые нарушения в генах, связанных с ростом клеток. В других исследованиях генной терапии эти признаки приводили к тому, что клетки становились злокачественными, вызывая такие заболевания, как лейкемия. Однако никаких признаков рака не было обнаружено ни у одного из девяти субъектов в этом конкретном исследовании.
Исследователи выделяют несколько шагов, которые необходимо сделать для создания лекарства от старения: внедрение диагностики старения в клиническую практику; совершенствование методов доставки генетического материала в организм человека; поиск и исследование генов, отвечающих за продолжительность жизни; разработка теории и модели старения; создание нестареющих трансгенных животных. Регенеративная медицина. Для усовершенствования регенерации, пересадки частей тела и органов, выращивания нового тела необходимо пройти следующие этапы: создание биореактора, способного поддерживать жизнедеятельность органов вне тела длительное время; пересадка органов между клонами; использование модифицированных стволовых клеток для регенерации органов; пересадка головы человека. Еще один вариант сохранения жизни — перенос функций мозга в компьютер. Последовательность шагов следующая: создание микроскопических устройств, в том числе роботов, для адресной доставки лекарств, уничтожения опухолей, лечения тромбов; разработка наномеханизмов, способных выполнять функции отдельных клеток человека и последующая замена всех клеток человека ими; последующее создание с помощью нанотехнологий устройств, подключающихся к нейронам и передающих информацию на внешний компьютер; замена нейронов нанороботами и постепенный перенос мозговых функций в компьютер. Ученые довольно давно обсуждают возможность заморозки людей с возможностью их возвращения к жизни в будущем.
Хотя работы в этом направлении ведутся много лет, осталось еще немало нерешенных задач: разработка новых технологий заморозки органов для трансплантации; совершенствование коктейля стволовых клеток, ростовых факторов и цитокинов для восстановления замороженных органов; восстановление активности образцов мозга; сохранение памяти нематоды с условными рефлексами после заморозки и разморозки; установление однозначной связи между электро- и биохимическими процессами и мыслительной деятельностью человека; реконструкция отдельных воспоминаний на основе биологических данных о деятельности головного мозга и их запись на нейронную сеть; обратимая заморозка млекопитающих; лечение повреждений мозга с помощью нанороботов; восстановление личности клиентов криокомпаний. Исследователям известно более 500 генов, влияющих на продолжительность жизни. При этом образ жизни влияет на их проявление. Например, курение и алкоголь запускают работу генов, укорачивающих продолжительность жизни. Для «активизации» хороших генов специалисты советуют придерживаться правильной диеты, чтобы избежать избыточного веса, который может стать серьезным испытанием для сердечно-сосудистой системы, печени и суставов. Еще один важный фактор долголетия — психологическое состояние.
По истечении 3—4 недель, когда действие терапевтических генов ослабеет, лечение можно будет применять повторно. Количество таких сеансов генной терапии, утверждают учёные, может быть неограниченным. Как утверждает руководитель проекта, с введением этой технологии в клиническую практику появится возможность лечить последствия инсульта головного мозга, заболеваний нервной системы, усиливать иммунитет при вирусных заболеваниях, корректировать нарушения свёртываемости крови, увеличивать скорость регенерации костной ткани. По словам учёных, конкретный лечебный эффект от ГМЛ будет зависеть от тех терапевтических генов, которые будут в него добавлены. В настоящее время средство проходит доклиническую проверку на животных.
Соответственно, столкнувшись с симптомами болезни Дюшенна, они не в состоянии их правильно истолковать.
В итоге, хотя, как я уже упоминал, болезнь начинает проявлять себя примерно в 2,5 года, правильный диагноз нашим пациентам, в среднем, ставят в 5-6 лет. Первые симптомы болезни — мышечная слабость, затруднения при подъеме по лестнице, ходьбе, беге, повышенная физическая утомляемость, неуклюжесть — часто не выглядят серьезными, так что родители не обращают на них внимание или не знают, куда обратиться с такой проблемой. Врачи, в свою очередь, редко сталкиваются с этим заболеванием и тоже не сразу распознают его. У нас, в «Психоневрологической больнице для детей с поражением ЦНС с нарушением психики» Московской области, еще в 1990-х годах был создан Центр нервно-мышечной патологии, где изучались и применялись на практике возможности реабилитации для больных, в том числе, миодистрофией Дюшенна. Сегодня в нем числится 74 пациента с болезнью Дюшенна, и 22 из них, которым подходят существующие методы патогенетической терапией, полностью обеспечиваются ей за счет Фонда «Круг добра» и регионального бюджета. Какие существуют прорывы лечении и когда будет доступна генная терапия?
До недавнего времени основным способом лечения, который реально продлевал жизнь пациентам, была гормональная терапия кортикостероидными препаратами. Ее эффект, увы, был ограничен: она продлевала пациентам способность ходить, а, следовательно, и жизнь, в среднем, на два года. Но в 2021 году в нашем распоряжении появился первый препарат патогенетической терапии. Это был настоящий прорыв, гигантский шаг вперед в лечении этого заболевания. А за последние пару лет в распоряжении медиков оказались уже три вида препаратов, два из которых сегодня доступны российским пациентам. Именно на эту мутацию направлено действие препаратов первой группы.
Генетическая терапия как новая надежда для пациентов с болезнью Дюшенна
| Всероссийская мультимедийная конференция «Генная терапия: настоящее и будущее» | Фирма AskBio специализируется на исследованиях, разработке и производстве генной терапии в различных областях. |
| Upstaza: Новая генная терапия поможет детям с редким генетическим заболеванием ходить и говорить | Российская фармкомпания начинает клинические испытания инновационного препарата из области генной терапии. |
Ученые доказали эффективность генной терапии при алкоголизме
В ближайшее десятилетие генная терапия онкологических заболеваний может стать заметно более доступной. Российская фармкомпания начинает клинические испытания инновационного препарата из области генной терапии. Регенеративная медицина, генная терапия, клеточная терапия, стволовые клетки. Генная терапия может заключаться в попытке «починить» или заменить мутировавший ген, отключить мутировавший ген, вызывающий проблему, либо встроить в клетки нормально функционирующую копию гена, что поможет организму вырабатывать полноценный белок. В конце 2022 года на встрече с президентом РФ Владимиром Путиным молодые ученые "Сириуса" выступили с инициативой о разработке экспериментальных препаратов генной терапии.
Создание единственного в России центра генной терапии начнется в Сириусе в 2023 году
Это своеобразная модель «производственной аптеки», — рассказала председатель Совета федеральной территории Елена Шмелева. Проектирование этого опытно-промышленного производственного участка начнется до конца 2023 года. По словам Шмелевой, такая модель реализации проекта не будет требовать запуска массового производства, разработка препаратов проводится на базе Научно-технологического университета «Сириус, пишет ТАСС.
Президент РФ Владимир Путин заявил, что считает возможным разрешить применять препараты передовой терапии для пациентов, не имеющих альтернативных методов лечения. Тогда ученые рассказывали, что уже занимаются, например, разработкой методов доставки крупных генов для терапии разных вариантов наследственной слепоты. Научно-технологический университет "Сириус" был создан в 2019 году по поручению президента Владимира Путина. Студенты с первых дней обучения вовлечены в научную деятельность, ведут исследования в важных для страны направлениях: геномики, иммунобиологии, нейробиологии, генной терапии, редактирования генома растений и животных, робототехники, клинической психологии.
Бочкова академик Евгений Гинтер акцентировал внимание на технологические проблемах генной терапии, а также на самых перспективных для лечения наследственных болезнях. Эксперты обсудили этические вопросы использования генной терапии, а также практику применения технологий редактирования генома для коррекции различных нарушений. Ученые отметили важность ранней диагностики: по их мнению, в России необходимо расширять неонатальный скрининг — массовое обследование новорожденных на наследственные заболевания для их своевременного предотвращения и лечения.
Профессор Дмитрий Кудлай рассказал о российских генно-инженерных препаратах и перспективах России в области генной терапии. Сегодня во всем мире бурно развиваются рекомбинантные технологии, позволяющие лечить многие генетические заболевания. Так, например, компания «Генериум» за десять лет работы разработала и выпустила рекомбинантные препараты для лечения таких редких заболеваний, как гемофилия, болезнь Гоше, муковисцидоз, атипичный гемолитико-уремический синдром, ночная гемоглобинурия.
Одним из подходов для предотвращения этого был бы запрет всех форм технологии мессенджерной-РНК у животных, полный запрет! Таким образом, больше не будет риска, что она попадет в пищу. Если в пищевом продукте содержится мРНК, вы должны иметь полное право узнать об этом, прежде чем употреблять такие продукты».
И без всего этого сегодня вакцины, наряду с ГМО-продуктами, являются инструментом моделирования генной «модификации» человека. Причем не только на Западе, но и на Востоке. Видео , на котором Билл Гейтс во всеуслышание заявляет, что он со своими западными единомышленниками собираются изменить геном человека с помощью вакцин, можно найти в сети и сегодня. В середине июня, накануне своего визита в КНР, он специально акцентировал внимание на том, что «противостояние» между США и Китаем не касается глобализации в сфере здравоохранения». Вы знали, что они собирают вакцины, которые мы вводим детям, из змеиных яиц? Осенью 2021 года турецкое ТВ Beyaz показало страшные кадры младенцев, изуродованных вакцинами Pfizer и Moderna: дети с лишними конечностями, одним глазом или с полностью пораженным телом, покрытым волосами.
Это генно-инженерная мутация», — заявили тогда председатель Турецкой партии благоденствия Refah Фатих Эрбакан и трое врачей, демонстрируя соответствующие фотосвидетельства: «Вот вы видите ребенка, родившегося с хвостом, врожденным дефектом. Вот младенец в шкуре животного. Вот ребенок с четырьмя ногами и тремя руками… По-научному это называется генной терапией».
Генетическая терапия как новая надежда для пациентов с болезнью Дюшенна
В данном разделе вы найдете много статей и новостей по теме «генная терапия». Все статьи перед публикацией проверяются, а новости публикуются только на основе статей из рецензируемых журналов. После его открытия ученые поспешили разработать целый арсенал новых CRISPR-систем для генной терапии и геномной инженерии. Применяя эти вакцины, медицинские власти разных стран уже занимаются генной терапией, считают врачи. Генная терапия наследственной оптической невропатии Лебера не остановила потерю зрения.
В клетках мышей нашли встроенную систему генной терапии
Одобрение новой генной терапии дает еще одну опцию пациентам, страдающим гемофилией B, и является важным шагом вперед на пути разработки инновационных способов терапии для людей с тяжелой формой заболевания. Генная терапия эффективна против метахроматическо лейкодистрофии только в том случае, если у пациента не развились симптомы болезни. Специалисты и пациенты надеются, что опыт раннего выявления и назначения генной терапии при СМА, может быть применен и для борьбы с мышечной дистрофией Дюшенна. Новая генно-редактирующая терапия, направленная на ВИЧ-1 и рецептор CCR5 может эффективно уничтожать ВИЧ-инфекцию.
Новости генной терапии
Разработчики КГТ в основном новаторы и одобренный препарат становится единственным эффективным средством лечения на нетронутом рынке, отмечает Зубков, в этом причина стремительного роста оценок компаний-разработчиков еще на ранних этапах клинических испытаний. Доллар за день окреп на 77 коп. Индекс Мосбиржи впервые с апреля прошлого года превысил 2700 пунктов, отмечает инвестиционный стратег «БКС мир инвестиций» Александр Бахтин. Поддержку бенчмарку оказало реинвестирование дивидендов от Сбербанка, предполагает эксперт. Внешний фон был позитивным, отмечает Бахтин. В США на выходных приблизились к компромиссу по повышению потолка госдолга. Торги на американских биржах в понедельник не проводились в связи с национальным праздником — Днем памяти. Прогноз БКС по индексу Мосбиржи на 30 мая — 2625—2740 пунктов. Последний уже одобрен в ЕС и ожидает решения американского регулятора после рассмотрения дополнительных данных испытаний.
Разработка связана с наблюдениями за редкими случаями излечения пациентов с ВИЧ, когда им пересаживали костный мозг для лечения лейкемии, а пересаженные донорские клетки содержали мутации, инактивирующие ген CCR5, способствующий проникновению вируса в клетки.
Ученые продемонстрировали, что ВИЧ можно удалить из геномов живых мышей, зараженных вирусом, что привело к излечению некоторых животных. Терапия поддерживает низкий уровень репликации ВИЧ в течение длительного времени, снижая необходимость в частом приеме препаратов против ВИЧ.
Измененная структура липидов и сложных липидов, и липопротеинов приводит к разрушению миелиновой оболочки, покрывающей аксоны — длинные отростки нейронов, играющие роль «проводов», по которым проходит нервный импульс. Миелиновая оболочка работает электроизолятором, и в результате ее разрушения прохождение импульса по нервному волокну существенно замедляется, что приводит к поведенческим, интеллектуальным, двигательным нарушениям, а также к ухудшению зрения и слуха. На сегодняшний день единственное официально одобренное лечение адренолейкодистрофии — пересадка костного мозга.
Лейкоциты, происходящие из донорского костного мозга, не имеющие мутации, проникают в головной мозг, где превращаются в глиальные «служебные» клетки мозга, которые начинают производить нормальный белок ALDP. Но пересадка костного мозга сопряжена с мучительными поисками подходящего донора и риском иммунного отторжения после пересадки. В конце 2000-х гг. У двух больных мальчиков, для которых не нашлось совместимого донора, они взяли гемопоэтические стволовые клетки предшественники всех клеток крови и обработали их вирусным вектором — модифицированным ВИЧ, несущим ген, кодирующий белок ALDP. Вирус был обезврежен: лишен способности размножаться, но он мог встраиваться в геном клеток крови, после чего клетки обретали способность вырабатывать белок ALDP.
Затем гемопоэтические стволовые клетки ввели обратно пациентам, перед этим уничтожив их костный мозг с помощью химиотерапии, чтобы теперь в нем «жили» только измененные клетки. Сценарий примерно тот же, что и при пересадке костного мозга, только лейкоциты происходят не из донорского костного мозга, а из видоизмененных в лаборатории клеток своего собственного.
Хэ отказался принять участие в Третьем международном саммите по редактированию генома человека в Лондоне, отменил анонсированное выступление в Оксфордском университете его альма-матер. Но власти Гонконга аннулировали его визу буквально через несколько часов после того, как ученый обнародовал свою исследовательскую программу. Он планировал заняться исследованиями в области генной терапии редких наследственных заболеваний. После этого фиаско китайский доктор Франкенштейн на какое-то время залег на дно.
Однако, судя по последним событиям, человечество еще не скоро забудет непутевого первопроходца в области генетического редактирования человека. Китайский генетик Хэ Цзянькуй. Недавно в интервью японскому изданию Mainichi Shimbun Хэ Цзянькуй заявил, что возобновил исследования по редактированию генома человеческого эмбриона для лечения генетических заболеваний. С этой целью он открыл три лаборатории в Пекине и Ухане. При этом нарушитель конвенции клялся и божился, что впредь будет чтить уголовный кодекс. И действительно, в Китае запрещено имплантировать женщинам эмбрионы с отредактированными генами.
Однако, подобные генетические манипуляции разрешены для целей, не связанных с беременностью. В том числе для научных экспериментов. По словам Хэ, для исследований будут использоваться отбракованные оплодотворенные яйцеклетки, которые не годятся для процедуры ЭКО.
Трансплантация и генная терапия. Как в Москве и регионах борются с редкими болезнями
Генная терапия эффективна против метахроматическо лейкодистрофии только в том случае, если у пациента не развились симптомы болезни Какие ограничения имеет генная терапия MLD В ходе клинических испытаний технология Libmeldy показала эффективность при лечении лишь тех младенцев и подростков, у которых не развились симптомы. У таких пациентов после лечения сульфиды в организме начинают расщепляться с обычной скоростью, то есть как у здоровых людей. В настоящее время уже известно, что эффект от терапии сохраняется как минимум несколько лет. Однако неизвестно, продлится ли он до конца жизни пациента. Для этого понадобится более длительные наблюдения. К сожалению, технология не подходит для лечения детей, у которых уже развились симптомы заболевания. Поэтому медики не смогли помочь старшей сестре Тедди, у которой диагностировали такое же заболевание. Другой минус данной технологии — высокая стоимость лечения.
Британский орган по контролю за ценами на лекарства оценил стоимость терапии Libmeldy в 3,4 миллиона долларов США. Поэтому без финансирования со стороны государства или специальных фондов, ее мало кто себе сможет позволить. С ним вы будете в курсе самых последних событий в мире науки и высоких технологий.
Программа симпозиума будет опубликована позднее 14:00 — 14:15 Перерыв 14:15 — 15:00 Эра новых возможностей в лечении редких заболеваний При поддержке компании «ПиТиСи Терапьютикс» Модератор: Поляков Александр Владимирович Программа симпозиума будет опубликована позднее 15:00 — 15:15 Перерыв 15:15 — 16:45 Редкие нервно-мышечные заболевания: от проблем к решениям При поддержке компании «Рош-Москва» Программа симпозиума будет опубликована позднее 16:45 — 17:00 Перерыв 17:00 — 18:30 Спинальная мышечная атрофия: научные открытия и практические аспекты применения генозаместительной терапии При поддержке компании «Новартис Фарма» Модератор: Поляков Александр Владимирович Программа симпозиума будет опубликована позднее Организатор.
Коротко и упрощенно: для более точного редактирования ДНК часто используют «ДНК заплатку», но это усложняет сам процесс. Можно обойтись и без «ДНК заплатки», но тогда необходимо тщательно подбирать дизайн конструкций геномного редактирования и отрабатывать методику. Затем такие концы случайным образом восстанавливаются путём негомологичной рекомбинации NHEJ.
За три года его работы удалось помочь более 23 тысячам детей с редкими заболеваниями, которые смогли получить современное лечение, даже если оно очень дорогое. Например, дети с такой патологией, как спинальная мышечная атрофия. О том, есть ли надежда у юных пациентов с другими жизнеугрожающими болезнями, такими как, например, мышечная дистрофия Дюшенна, рассуждали участники круглого стола "Жизни быть: новые возможности для детей с редкими неврологическими заболеваниями.
Пути развития лекарственного обеспечения за счет фонда "Круг добра"", который прошел в медиацентре "Российской газеты" 7 декабря. Такие препараты уже закупаются фондом "Круг добра". Но помочь могут далеко не всем.
В США одобрена первая генная терапия гемофилии B у взрослых
| Всероссийская мультимедийная конференция «Генная терапия: настоящее и будущее» | Экспериментальная генная терапия включала извлечение стволовых клеток из костного мозга ребенка и использование модифицированного ретровируса для доставки здоровых копий гена ADA к стволовым клеткам. |
| Спецпроект: «Генная терапия: познакомьтесь с лекарствами будущего» | Наука и жизнь | Интерфакс: Эксперименты на животных по созданию генной терапии ВИЧ-инфекции планируется завершить за два следующих года. |
| В Великобритании успешно испытали генную терапию слепоты - новости медицины | В занимающейся вопросами генной терапии компании Bluebird уточнили, что стоимость одноразового лечения Casgevy составит 2,2 миллиона долларов, Lyfgenia — 3,1 миллиона долларов. |
«Прорывное направление»: российские генетики создали новый препарат для регенеративной медицины
В конце 2022 года на встрече с президентом РФ Владимиром Путиным молодые ученые "Сириуса" выступили с инициативой о разработке экспериментальных препаратов генной терапии. Генная терапия — все новости по теме на сайте издания Китайские ученые сообщили об «историческом прорыве» в лечении врожденной глухоты. Ученые из США представили экспериментальное лечение, основанное на генной терапии, которое не только безопаснее для организма, но и эффективнее в отношении борьбы с опухолью.
Одноразовая генная терапия редкого иммунного заболевания SCID эффективна 10 лет спустя
Да и в мире зарегистрировано лишь два — от обоих видов гемофилии. Обычно клинические исследования — процесс небыстрый, занимает 5—7 лет. Но прорывная разработка, которая позволяет спасти жизни множества людей, может получить более быструю регистрацию — ее еще называют условной. То есть у тех, кто не попал в число участников исследований, есть шансы получить препарат уже через три года. Картина дня.
В геном вируса помещают нормально функционирующий ген, который может кодировать фактор IX. Затем вирус с нужным геном вживляют в организм пациента. Он проникает в целевые клетки с помощью рецепторов на их поверхности.
Попадая внутрь, ген высвобождается, встраивается внутри клетки и активизирует выработку фактора IX. Введение Beqvez — одноразовая процедура. Pfizer отметила, что будет продолжать отслеживать состояние пациентов в течение следующих 15 лет. Стоимость генной терапии в США составит 3,5 млн долл. Pfizer также получила разрешение на продажу Beqvez в Канаде.
Генная терапия будет доступна на федеральной территории Сириус: производство и потребности пациентов будут синхронизированы, никому не нужно будет ждать, то есть можно будет разработать и произвести препарат, который нужен будет даже какому-то конкретному одному человеку. Это своеобразная модель "производственной аптеки", - сообщила Шмелева. Она добавила, что проектирование этого опытно-промышленного производственного участка начнется до конца 2023 года. Шмелева пояснила, что такая модель реализации проекта не будет требовать запуска массового производства, разработка препаратов проводится на базе Научно-технологического университета "Сириус".
Можно обойтись и без «ДНК заплатки», но тогда необходимо тщательно подбирать дизайн конструкций геномного редактирования и отрабатывать методику. Затем такие концы случайным образом восстанавливаются путём негомологичной рекомбинации NHEJ. Последующее восстановление ДНК зависит от образовавшихся выступающих участков.