Разработчикам генной терапии против ВИЧ понадобится вычислить подходящую для людей дозировку препарата, содержащего генный редактор CRISPR.
«Прорывное направление»: российские генетики создали новый препарат для регенеративной медицины
Перспективы применения генной терапии 11:35 - Почему нельзя исправлять мутации до рождения ребенка? Создание уникального центра генной терапии стартует в «Сириусе» до конца 2023 года. Регенеративная медицина, генная терапия, клеточная терапия, стволовые клетки. Узнайте о новостях в области генной терапии для редкого заболевания детей. Учёные из больницы Кембриджского университета запустили первые в истории испытания генной терапии для лечения глухоты.
FDA зарегистрировало первую генную терапию компании Pfizer
Например, мы хотим отключить определенный ген. В случае с ВИЧ «генетические ножницы» прицельно удаляют из генома встроившуюся в него ДНК вируса иммунодефицита человека. Или присоединиться к ДНК не в том месте… — Технология достаточно молодая, в рутинной клинической практике она до сих пор не применялась. В целом в лабораторных условиях и в экспериментальных разработках CRISPR подтверждает очень высокую специфичность то есть точность распознавания и удаления необходимых фрагментов ДНК. Хотя, конечно, пока и немало сложностей. В новом исследовании ученые испытали генное редактирование у гуманизированных мышей.
То есть ГМО-грызунов, в организм которых были встроены человеческие гены для моделирования заболевания и лечения ВИЧ-инфекции. Однако для того, чтобы добиться такого результата, кроме удаления ВИЧ из генома понадобилось также открыть «второй фронт» против болезни. На добавление этого подхода исследователей натолкнули уникальные, единичные случаи полного излечивания ВИЧ, которые зафиксированы всего у нескольких людей в мире. Редкие случаи полного избавления от вируса были замечены у тех, кому при пересадке достался донорский материал с определенной мутацией в одном из генов. Такая мутация делает человека практически невосприимчивым к некоторым подтипам ВИЧ», — поясняет Николай Крючков.
Ученые решили добавить подопытным животным гуманизированным мышам и такую, дополнительную линию защиты.
Препарат "АнтионкоРАН-М" - первый российский невирусный генотерапевтический противоопухолевый препарат, основу которого составляет конструкция из двух генов. Один из них убивает раковые клетки путем выработки в них токсичных веществ, а второй - стимулирует иммунную систему на борьбу с ними. При этом сам процесс уничтожения раковых клеток происходит внутри опухоли, что снижает негативное воздействие препарата на организм.
Как отметила Алексеенко , первая фаза клинических испытаний "АнтионкоРАН-М" подтвердила безопасность данного препарата и указала на высокий потенциал для использования при терапии агрессивных форм большого числа плотных опухолей.
Эти исследования будут способствовать и разработке персонализированных подходов к лечению и профилактике COVID-19. Научные открытия в этой области могут значительно улучшить возможности борьбы с данным вирусом и снизить его воздействие на здоровье общества.
Алмазова» Минздрава России во время пандемии 2020-2021 гг. Были получены результаты полногеномного поиска ассоциаций GWAS для 128 фенотипов, включая показатели лабораторных и инструментальных исследований во время госпитализации.
До недавнего времени основным способом лечения, который реально продлевал жизнь пациентам, была гормональная терапия кортикостероидными препаратами. Ее эффект, увы, был ограничен: она продлевала пациентам способность ходить, а, следовательно, и жизнь, в среднем, на два года. Но в 2021 году в нашем распоряжении появился первый препарат патогенетической терапии.
Это был настоящий прорыв, гигантский шаг вперед в лечении этого заболевания. А за последние пару лет в распоряжении медиков оказались уже три вида препаратов, два из которых сегодня доступны российским пациентам. Именно на эту мутацию направлено действие препаратов первой группы. И сегодня мы наблюдаем великолепные результаты: те наши пациенты, которые по возрасту уже могли потерять способность ходить, продолжают ходить сами. По нашим сегодняшним оценкам, потеря ходьбы у пациентов отодвигается на 4-6 лет.
С учетом небольшого срока наблюдений, можно надеяться, что эта цифра будет выше. Вторая, более новая разновидность препаратов предназначена для иного типа мутации — не точечной, а связанной с пропуском экзона, то есть, целого участка гена. Это совсем новые препараты, исследования по ним еще продолжаются, и, соответственно, процесс регистрации препаратов в России еще идет. Тем не менее, их назначают федеральными консилиумами, предоставляют и используют, потому что других препаратов для пациентов с такого вида мутациями у медицины просто нет. На каждого пациента мы готовим большой пакет документов, собираем клинические данные, учитываем возраст, клиническую картину, тяжесть состояния.
На кого делать ставку
- «Медики стали выявлять болезнь более тщательно»
- Курсы валюты:
- ИСПРАВЛЕННОМУ - ВЕРИТЬ?
- FDA зарегистрировало первую генную терапию компании Pfizer
- Создана генная терапия, блокирующая производство частиц ВИЧ в зараженных клетках
Генная терапия смертельной болезни
- «Медики стали выявлять болезнь более тщательно»
- Как инвестору заработать на пятикратном росте рынка клеточной и генной терапии - Ведомости
- Сегодня в СМИ
- Смотрите также:
Доставка здоровых копий гена DDC
- Генная терапия - дань моде, или панацея? Спасет ли нас генная терапия?
- Читайте также
- Подписка на дайджест
- Подписка на дайджест
- Трансплантация и генная терапия. Как в Москве и регионах борются с редкими болезнями
Трансплантация и генная терапия. Как в Москве и регионах борются с редкими болезнями
| Блог Genotek | редкого наследственного детского заболевания. |
| Новый вариант CRISPR обещает точно воздействовать почти на все человеческие гены | Новая генно-редактирующая терапия, направленная на ВИЧ-1 и рецептор CCR5 может эффективно уничтожать ВИЧ-инфекцию. |
| В США одобрили два метода генной терапии | Главные новости 26 августа: новый метод позволяет редактировать ДНК миллиарда клеток за один прогон, а стимуляция мозга улучшила память пожилым людям на 1 месяц. |
Создана новая генная терапия, уничтожающая ВИЧ
Новая клеточная и генная терапия для лечения ВИЧ разработана для того, чтобы вызвать стойкое подавление вируса путем доставки терапевтических генов к иммунным клеткам человека. Применяя эти вакцины, медицинские власти разных стран уже занимаются генной терапией, считают врачи. заявил доктор Макларен.
Всероссийская мультимедийная конференция «Генная терапия: настоящее и будущее»
Среди таких белков циклин А, протеиндеацетизала и индуцируемый гипоксией фактор. Из предыдущих исследований ученые узнали, что сниженный уровень miR-22 связан с развитием рака и по уровню этого биомаркера можно предсказать продолжительность жизни пациентов. Новое лечение, вводимое мышам однократно внутривенно, сравнили с препаратом ленватинибом. Терапия miR-22 увеличила показатели выживаемости грызунов, а также не имела токсического воздействия — для этого ученые оценили показатели крови и функцию внутренних органов. Несмотря на доклинический этап, ученые видят большой потенциал miR-22 для лечения рака печени у людей. В настоящее время они подали заявку на патент экспериментального препарата и продолжают исследования.
Программа по лечению ВИЧ основана на платформе, которая может лечить и другие хронические вирусные инфекции, а также моногенные заболевания и рак», - сказал Джефф Галвин, генеральный директор. Ученые не останавливают поиск новых способов лечения ВИЧ. Современные разработки все больше подтверждают уверенность в том, что ВИЧ можно не только лечить, но и вылечить. Напомним, ранее писали, что ученые из Лос-Анджелеса представили успешные результаты адаптивной клеточной терапии с участием клеток от здорового донора.
Далее, доверяем ли мы обеспечение безопасности и эффективности этих продуктов тем же индивидам, которые врали нам, что вакцины против Covid-19 будут иметь минимальные побочные эффекты и предотвратят распространение вируса? Американские учёные утверждают, что появление в продуктах питания мРНК-вакцин — это реально, поскольку мРНК «гораздо долговечнее, чем мы могли себе представить». Китайцы теперь показали, что она может попадать в пищу. Одним из подходов для предотвращения этого был бы запрет всех форм технологии мессенджерной-РНК у животных, полный запрет! Таким образом, больше не будет риска, что она попадет в пищу. Если в пищевом продукте содержится мРНК, вы должны иметь полное право узнать об этом, прежде чем употреблять такие продукты». И без всего этого сегодня вакцины, наряду с ГМО-продуктами, являются инструментом моделирования генной «модификации» человека. Причем не только на Западе, но и на Востоке. Видео , на котором Билл Гейтс во всеуслышание заявляет, что он со своими западными единомышленниками собираются изменить геном человека с помощью вакцин, можно найти в сети и сегодня. В середине июня, накануне своего визита в КНР, он специально акцентировал внимание на том, что «противостояние» между США и Китаем не касается глобализации в сфере здравоохранения». Вы знали, что они собирают вакцины, которые мы вводим детям, из змеиных яиц? Осенью 2021 года турецкое ТВ Beyaz показало страшные кадры младенцев, изуродованных вакцинами Pfizer и Moderna: дети с лишними конечностями, одним глазом или с полностью пораженным телом, покрытым волосами.
Можно обойтись и без «ДНК заплатки», но тогда необходимо тщательно подбирать дизайн конструкций геномного редактирования и отрабатывать методику. Затем такие концы случайным образом восстанавливаются путём негомологичной рекомбинации NHEJ. Последующее восстановление ДНК зависит от образовавшихся выступающих участков.
Не ослепли благодаря генной терапии, наука в действии
Исследователи с помощью технологии редактирования генов CRISPR для удаления ВИЧ разработали новую двойную систему, предназначенную для окончательного уничтожения вируса в животных моделях. В ближайшее время планируется провести аналогичные опыты на приматах, пишет Newswise.
Но характер мутации может отличаться. И от этого будет зависеть, какой инструмент в генной терапии мы можем или не можем применить", — рассказала Мария Воронцова, член президиума Российской ассоциации содействия науки РФ, заместитель декана факультета фундаментальной медицины МГУ им. Ломоносова по науке.
Тогда это будет уже полная персонализация: вот конкретный пациент, вот конкретная мутация и вот конкретный препарат, разработанный на основе генетических технологий", - объяснил Сергей Кунцев, доктор медицинских наук, академик РАН, директор ФГНУ "Медико-генетический научный центр имени академика Н.
В результате к 2030 году пандемия ВИЧ должна закончиться. При этом в 2020 году ряд стран принял концепцию "95-95-95", отметил Шипулин. Ученый также отметил, что ни одна из семи разработок вакцин от ВИЧ в мире успеха к настоящему времени не достигла, по некоторым из них работы прекращены. Генная терапия ВИЧ позволит решить проблему лечения этой инфекции, считает Шипулин.
Древний человек жаждал утешения в представлениях о загробном мире, позже алхимики пытались изобрести зелья, которые помогли бы достичь бессмертия. С развитием науки ученые стремились понять, как работает наша смертность на клеточном уровне и еще глубже — и можно ли серьезно изменить отмеренный человеку век.
Не ослепли благодаря генной терапии, наука в действии
| «Терапия будущего. Трансформация рынка лекарств». Итоги конференции | Несмотря на неудачи в прошлом, генной терапии удается улучшить ситуацию в терапии тяжелых наследственных заболеваний. |
| Уважаемые коллеги, дорогие друзья, | Перспективы применения генной терапии 11:35 - Почему нельзя исправлять мутации до рождения ребенка? |
| Уважаемые коллеги, дорогие друзья, | Инициатива о разработке экспериментальных препаратов генной терапии была озвучена учеными «Сириуса» в 2022 году в ходе встречи с президентом РФ Владимиром Путиным. |
| Генная терапия - дань моде, или панацея? Спасет ли нас генная терапия? - новости компании Генериум | Создание уникального центра генной терапии стартует в «Сириусе» до конца 2023 года. |
Трансплантация и генная терапия. Как в Москве и регионах борются с редкими болезнями
Суть заместительной генной терапии в том, чтобы заменить геном вируса на ген микродистрофина и данный вирус ввести пациентам. Ученые из США представили экспериментальное лечение, основанное на генной терапии, которое не только безопаснее для организма, но и эффективнее в отношении борьбы с опухолью. Однако, наука не стоит на месте, и все чаще можно услышать словосочетание «генная терапия». Ученые из США представили экспериментальное лечение, основанное на генной терапии, которое не только безопаснее для организма, но и эффективнее в отношении борьбы с опухолью. заявил доктор Макларен.