Редакция MedikForum следит за новостями о генной терапии со всего мира и публикует самые свежие и проверенные материалы на эту тему в 2024 году. Фирма AskBio специализируется на исследованиях, разработке и производстве генной терапии в различных областях. Молекулярные биологи из Института биологии старения в Кельне продлили жизнь червям-нематодам на несколько дней при помощи генной терапии, замедлившей процесс сборки новых молекул матричной РНК. Именно это заболевание стало идеальным кандидатом для тестирования новых методов генной терапии. Генная терапия — все новости по теме на сайте издания Китайские ученые сообщили об «историческом прорыве» в лечении врожденной глухоты.
Российские ученые создали генную терапию для лечения гипертонии
Так что скоро супергерой из комиксов Росомаха, который обладает удивительными способностями к самовосстановлению, возможно, станет реальностью. Про склероз и артрит можно забыть навсегда Чем старее человек, тем больше в его клетках накапливается «генетического мусора». Из-за этого и возникают многие болезни, например, нейродегенеративные Альцгеймера, Паркинсона, рассеянный склероз и другие. Ученые во всем мире давно ломали голову, как отсрочить или даже обратить вспять старение клеток. Команда китайских ученых во главе с Лю Гуанхуем, взялись за «омолаживание» клеток посредством изменения генетических параметров. Для этого приходится «перепрограммировать» геном.
Впервые такой эксперимент профессор Лю провел на клеточной культуре еще в 2011 году, и только затем ученые решились на опыты с живыми существами. Читайте также Китайский телескоп «Дозорный» даже круче, чем американский «Хаббл» Поднебесная все уверенней лидирует в космической гонке В настоящее время технология перепрограммирования генома стала важным способом достижения регенерации органов и клеток. Естественно, это не панацея от всех болезней. Замедляя старение, ученые могут вызвать другие проблемы: например, спровоцировать опухоль. Ведь «омоложенные» клетки начнут бесконтрольно делиться, у них стирается дифференцировка и может измениться первоначальная «идентичность».
Все дело в том, что природа заложила в геном факторы, которые мешают нам стать бессмертными.
Было высказано предположение, что генная терапия может быть наиболее эффективной при назначении в раннем возрасте. Для девяти успешных участников генная терапия разовой дозой оказалась впечатляюще эффективной. И теперь, почти 11 лет спустя, исследователи сообщают о долгосрочных эффектах лечения.
У всех девяти субъектов не было никаких побочных эффектов от терапии десять лет спустя, а функционирующая иммунная система дала решающее представление о долгосрочной эффективности все еще экспериментальной генной терапии. Интересно, что ученые отмечают значительные различия в иммунной функции между девятью участниками. Те, кто получал более высокие начальные дозы терапии в более молодом возрасте, показали лучшие функции иммунной системы через 10 лет. Ученые предполагают, что это может указывать на то, что начальные уровни генно-скорректированных стволовых клеток могут влиять на длительную эффективность.
Дэвид Веттер 21 сентября 1971, Хьюстон, Техас, США — 22 февраля 1984 — мальчик, страдавший от редкого генетического заболевания, ныне определяемого как тяжёлый комбинированный иммунодефицит. С рождения вынужденный жить в абсолютно стерильной среде, приобрёл всемирную известность благодаря постоянному вниманию масс-медиа. Провёл большую часть жизни в детском отделении хьюстонской больницы Св.
Лекарства от этого заболевания пока не существует Дефицит AADC — это генетическое заболевание, поражающее нервную систему. В настоящее время зарегистрировано всего около 120 случаев заболевания, и примерно половина из числа пациентов имеют азиатское происхождение. Причиной заболевания являются мутации в гене DDC, который кодирует белок, необходимый для синтеза серотонина, дофамина и других ключевых нейротрансмиттеров. Поэтому у людей с дефицитом AADC этого белка либо недостаточно, либо "здоровый" протеин замещен дефектным вариантом. В результате организм не может синтезировать достаточное количество нейротрансмиттеров.
ВИЧ встраивает свой генетический материал в геном клетки-хозяина, и может оставаться в спящем состоянии в тканевых резервуарах в течение длительного времени, не поддаваясь воздействию антиретровирусных препаратов. Исследователи с помощью технологии редактирования генов CRISPR для удаления ВИЧ разработали новую двойную систему, предназначенную для окончательного уничтожения вируса в животных моделях. В ближайшее время планируется провести аналогичные опыты на приматах, пишет Newswise.
Российские генетики создали новый препарат для регенеративной медицины
- Навигация по записям
- На кого делать ставку
- Подпишитесь на нашу рассылку.
- Последние новости:
- Новости генной терапии
Не ослепли благодаря генной терапии, наука в действии
С целью остановить гибель фоторецепторов они ввели им в сетчатку глаза вектор - генно-инженерную конструкцию не патогенного для человека аденоассоциированного вируса adeno-associated virus, AAV , кодирующего белок REP1. Как показали результаты, благодаря такому лечению зрение пациентов частично улучшилось, не вызвав каких-либо нежелательных последствий для их здоровья. Спустя полгода после проведенных манипуляций, у всех испытуемых наблюдалось стабильное повышение остроты зрения, а двое из них смогли увидеть на три строчки больше на таблице для проверки зрения. Также ученые отметили у всех участников эксперимента повышение светочувствительности того глаза, который был подвергнут генной терапии. По словам ученых, конечной целью генной терапии будет сохранение центральной части сетчатки от дальнейшей дегенерации.
Программа по лечению ВИЧ основана на платформе, которая может лечить и другие хронические вирусные инфекции, а также моногенные заболевания и рак», - сказал Джефф Галвин, генеральный директор. Ученые не останавливают поиск новых способов лечения ВИЧ. Современные разработки все больше подтверждают уверенность в том, что ВИЧ можно не только лечить, но и вылечить. Напомним, ранее писали, что ученые из Лос-Анджелеса представили успешные результаты адаптивной клеточной терапии с участием клеток от здорового донора.
Две группы китайские ученых сообщили об удивительных открытиях. Они создали высококалорийный корм, который может значительно улучшить регенеративные способности животных.
А также открыли у человека ген, отвечающий за «омолаживание» стареющих клеток. Так что скоро супергерой из комиксов Росомаха, который обладает удивительными способностями к самовосстановлению, возможно, станет реальностью. Про склероз и артрит можно забыть навсегда Чем старее человек, тем больше в его клетках накапливается «генетического мусора». Из-за этого и возникают многие болезни, например, нейродегенеративные Альцгеймера, Паркинсона, рассеянный склероз и другие. Ученые во всем мире давно ломали голову, как отсрочить или даже обратить вспять старение клеток. Команда китайских ученых во главе с Лю Гуанхуем, взялись за «омолаживание» клеток посредством изменения генетических параметров. Для этого приходится «перепрограммировать» геном. Впервые такой эксперимент профессор Лю провел на клеточной культуре еще в 2011 году, и только затем ученые решились на опыты с живыми существами. Читайте также Китайский телескоп «Дозорный» даже круче, чем американский «Хаббл» Поднебесная все уверенней лидирует в космической гонке В настоящее время технология перепрограммирования генома стала важным способом достижения регенерации органов и клеток. Естественно, это не панацея от всех болезней.
Оставаясь в рядах подписчиков вы будете в числе первых узнавать новости про генную терапию в России. Инъекции генов в глаза остановят потерю зрения Учёные использовали генные инъекции для борьбы с потерей зрения у пожилых пациентов. Это может привести к созданию нового и более комфортного метода лечения возрастной макулодистрофии.
В Сириусе создадут единственный в России центр генной терапии
Ученые отметили важность ранней диагностики: по их мнению, в России необходимо расширять неонатальный скрининг — массовое обследование новорожденных на наследственные заболевания для их своевременного предотвращения и лечения. Профессор Дмитрий Кудлай рассказал о российских генно-инженерных препаратах и перспективах России в области генной терапии. Сегодня во всем мире бурно развиваются рекомбинантные технологии, позволяющие лечить многие генетические заболевания. Так, например, компания «Генериум» за десять лет работы разработала и выпустила рекомбинантные препараты для лечения таких редких заболеваний, как гемофилия, болезнь Гоше, муковисцидоз, атипичный гемолитико-уремический синдром, ночная гемоглобинурия. Теперь, по мнению Дмитрия Кудлая, пришло время и для практического применения проектов генной терапии. Несмотря на то, что зарегистрированных препаратов этой технологии в мире немного, на стадии фазы III сейчас находится около 80 клинических исследований.
Ученые разработали генную терапию для лечения детской лейкемии 13 февраля 2018 года Американские эксперты одобрили лечение, которое генетически обрабатывает собственные клетки крови пациентов, превращая их в «армию убийц», способных искать и уничтожать детскую лейкемию. Терапия под названием CAR-T была разработана фармацевтической компанией Novartis Pharmaceuticals и Университетом Пенсильвании, знаменуя собой новую эру в лечении рака.
Чаттерджи отметил в пресс-релизе, что SpRYc позволяет нацеливаться практически на весь геном с большей точностью. Хотя SpRYc медленнее, чем его предшественники, разрезает целевые последовательности ДНК, в испытаниях он показал себя лучше традиционных ферментов в модификации конкретных участков ДНК. Благодаря способности воздействовать на участки генома человека, ранее недоступные для редактирования генома, SpRYc открывает многообещающие терапевтические перспективы для таких сложных и трудноизлечимых заболеваний, как синдром Ретта и болезнь Хантингтона. Эти заболевания, характеризующиеся специфическими генетическими мутациями, могут получить индивидуальное лечение благодаря целенаправленному применению SpRYc. Такой подход может не только исправить мутации, вызывающие эти заболевания, но и потенциально обратить вспять некоторые из их разрушительных последствий, давая новую надежду пациентам и их семьям. Помимо непосредственного применения, расширение возможностей CRISPR открывает путь к революции в области геномной медицины.
Иллюстрация с сайта eyeworld.
Исследователи заменили дефектный ген, сделав пациентам однократную инъекцию нормально работающей копии гена. Результаты I фазы клинических исследований, опубликованные в журнале The Lancet, в будущем могут помочь в лечении других генетически обусловленных заболеваний органа зрения, например, дегенерации желтого пятна и пигментного ретинита. При хороидеремии происходит постепенная дегенерация хориоидеи сосудистой оболочки глаза , пигментного эпителия и сетчатки глаза, что значительно ухудшает зрительные функции. Со временем палочки и колбочки - светочувствительные клетки сетчатки глаза, посылающие сигналы о зрительной информации в мозг, - также вырождаются, приводя в полной потере зрения.
Ученые создали платформу с генотип-фенотипическими корреляциями у пациентов с COVID-19
А за последние пару лет в распоряжении медиков оказались уже три вида препаратов, два из которых сегодня доступны российским пациентам. Именно на эту мутацию направлено действие препаратов первой группы. И сегодня мы наблюдаем великолепные результаты: те наши пациенты, которые по возрасту уже могли потерять способность ходить, продолжают ходить сами. По нашим сегодняшним оценкам, потеря ходьбы у пациентов отодвигается на 4-6 лет. С учетом небольшого срока наблюдений, можно надеяться, что эта цифра будет выше. Вторая, более новая разновидность препаратов предназначена для иного типа мутации — не точечной, а связанной с пропуском экзона, то есть, целого участка гена. Это совсем новые препараты, исследования по ним еще продолжаются, и, соответственно, процесс регистрации препаратов в России еще идет. Тем не менее, их назначают федеральными консилиумами, предоставляют и используют, потому что других препаратов для пациентов с такого вида мутациями у медицины просто нет. На каждого пациента мы готовим большой пакет документов, собираем клинические данные, учитываем возраст, клиническую картину, тяжесть состояния. Эти документы рассматривает федеральный консилиум, затем проводится экспертный совет Фонда «Круг добра», где специалисты рассматривают полную историю болезни конкретного пациента и рекомендуют ему препарат, наиболее подходящий в его конкретном случае. В результате никто из пациентов, нуждающихся в терапии, не остается без нужных ему препаратов.
Может быть, введение такого скрининга для болезни Дюшенна поможет решить проблему с более ранним выявлением и началом терапии? При этом СМА, по сравнению с болезнью Дюшенна, — более тяжелое заболевание с более стремительным течением, и проявляться оно может буквально с первых дней жизни ребенка.
Яркий пример тому — история ребенка из США с диагнозом нейрональный цероидный липофусциноз, причиной которого стала редкая мутация. В кратчайшие сроки был разработан индивидуальный препарат на основе антисмыслового олигонуклеотида. За 4 года его применения врачи наблюдали улучшение клинической картины. К сожалению, спасти пациентку все же не удалось, но полученный опыт ставит ряд вопросов этического, правового плана и перед обществом, и перед разработчиками.
Чем дальше будет развиваться практика разработки подобных препаратов, тем больше вопросов будет возникать», - отметил Сергей Иллариошкин. Сегодня развиваются также отечественные технологии генной терапии. Несколько лет назад был создан инновационный препарат для лечения бокового амиотрофического склероза. Он представляет конструкцию рекомбинантных псевдоаденовирусных частиц, экспрессирующих гены фактора роста эндотелия сосудов VEGF и ангиогенина человека ANG. Исследования показали, что препарат замедлял скорость нарастания неврологического дефицита и дыхательных нарушений у пациентов. В силу разных причин выпуск препарата был приостановлен, однако сейчас планируется создание новой его версии, и уже начата серия экспериментов на трансгенных мышах.
Генная терапия сегодня — это целый ряд новых подходов, которые активно разрабатываются, и, я надеюсь, будут внедряться в клинику в ближайшие годы, в том числе с участием отечественных разработчиков. Мы вступаем в новый век генной терапии и персонализированной неврологии», - резюмировал Сергей Иллариошкин. Перспективы генно-клеточной терапии в лечении мультифакторных заболеваний Сегодня в России насчитывается 65 миллионов жителей, страдающих тем или иным эндокринным заболеванием. Мария Воронцова, ведущий научный сотрудник отделения детской диетологии и репродуктивного соматического развития НМИЦ Эндокринологии, заведующая лабораторией молекулярной эндокринологии МГУ им.
Терапия CAR-T начинается с фильтрации ключевых иммунных клеток, называемых Т-клетками, из крови пациента. Опубликовано в категории: Новости.
Затем исправленные клетки трансплантируются обратно ребенку, и, если все работает должным образом, клетки начинают производить функциональные иммунные клетки, по существу, излечивая генетическое заболевание. В первые несколько лет исследования 9 из 10 детей отреагировали чрезвычайно хорошо.
Единственным участником испытания, не ответившим на терапию, был самый старший в возрасте 15 лет. Было высказано предположение, что генная терапия может быть наиболее эффективной при назначении в раннем возрасте. Для девяти успешных участников генная терапия разовой дозой оказалась впечатляюще эффективной. И теперь, почти 11 лет спустя, исследователи сообщают о долгосрочных эффектах лечения. У всех девяти субъектов не было никаких побочных эффектов от терапии десять лет спустя, а функционирующая иммунная система дала решающее представление о долгосрочной эффективности все еще экспериментальной генной терапии. Интересно, что ученые отмечают значительные различия в иммунной функции между девятью участниками. Те, кто получал более высокие начальные дозы терапии в более молодом возрасте, показали лучшие функции иммунной системы через 10 лет. Ученые предполагают, что это может указывать на то, что начальные уровни генно-скорректированных стволовых клеток могут влиять на длительную эффективность.
Лекарства от этого заболевания пока не существует
- Технология перепрограммирования генома стала важным этапом в решении главной задачи человечества
- Расширение возможностей CRISPR
- Подписка на дайджест
- Генная терапия - дань моде, или панацея? Спасет ли нас генная терапия?
- Новый вариант CRISPR обещает точно воздействовать почти на все человеческие гены |
Новый прорыв китайских ученых: найдены гены, отвечающие за бессмертие
Молекулярные биологи из Института биологии старения в Кельне продлили жизнь червям-нематодам на несколько дней при помощи генной терапии, замедлившей процесс сборки новых молекул матричной РНК. После его открытия ученые поспешили разработать целый арсенал новых CRISPR-систем для генной терапии и геномной инженерии. Учёные из больницы Кембриджского университета запустили первые в истории испытания генной терапии для лечения глухоты. Иногда спортсмены вводят себе экспериментальные препараты для генной терапии миодистрофий и анемий и пытаются нарастить мускулатуру или увеличить количество эритроцитов с помощью этих лекарств. Узнайте о новостях в области генной терапии для редкого заболевания детей.
Создана новая генная терапия, уничтожающая ВИЧ
редкого наследственного детского заболевания. Интерфакс: Эксперименты на животных по созданию генной терапии ВИЧ-инфекции планируется завершить за два следующих года. «Подходы генной терапии достаточно медленно внедряются в практическую медицину в связи с высокими рисками и стоимостью, — отметил Рустем Исламов.
ХОРОШИМИ ДЕЛАМИ ПРОСЛАВИТЬСЯ НЕЛЬЗЯ
- В США одобрили два метода генной терапии
- «Патогенетическая терапия — это настоящий прорыв»
- Немецкий концерн Bayer приобрел передовые технологии генной терапии | Пикабу
- В клетках мышей нашли встроенную систему генной терапии
- Результаты генной терапии
Одноразовая генная терапия редкого иммунного заболевания SCID эффективна 10 лет спустя
«Коррекция патологических процессов с помощью генетической модификации может стать одним из прорывных направлений, что по сути уже произошло в части генной терапии. Главные новости 26 августа: новый метод позволяет редактировать ДНК миллиарда клеток за один прогон, а стимуляция мозга улучшила память пожилым людям на 1 месяц. Однако новая генная терапия позволяет лечить младенцев с недавно поставленным диагнозом их собственными клетками. Препарат для персонифицированной генной терапии создали в России Наука 19 февраля в 17:37 Препарат для персонифицированной генной терапии создали в России. Получайте новости быстрее всех Подписывайтесь на нас. Статьи. Генная и клеточная терапия», который пройдет 19-21 сентября 2024 года в г. Санкт-Петербурге.