Кому-то провели трансплантацию, кто-то получил генную терапию, уточнил президент ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии имени Дмитрия Рогачева» Минздрава России Александр Румянцев. Узнайте о новостях в области генной терапии для редкого заболевания детей.
#генная терапия
Генная терапия наследственной оптической невропатии Лебера не остановила потерю зрения. Специалисты и пациенты надеются, что опыт раннего выявления и назначения генной терапии при СМА, может быть применен и для борьбы с мышечной дистрофией Дюшенна. Молекулярные биологи из Института биологии старения в Кельне продлили жизнь червям-нематодам на несколько дней при помощи генной терапии, замедлившей процесс сборки новых молекул матричной РНК. — Отличие генной терапии от приема обычной «химии» заключается в том, что мы воздействуем на механизмы работы поврежденных генов и механизмы синтеза белка, либо вводим непосредственно нужный ген в организм в составе каких-то носителей.
Генетическая терапия как новая надежда для пациентов с болезнью Дюшенна
Многие из них отказались от употребления, в то время как приматы, которые получали физраствор, начали пить алкоголь в еще больших количествах, чем раньше. Исследователи надеются, что клинические испытания нового метода лечения алкоголизма могут начаться в ближайшее время. Помимо алкоголя организму также вредит ежедневное употребление газировки. Ученые рассказали , что она может привести к появлению и развитию рака печени. Анна Морзова.
Такая методика обладает несколькими преимуществами: лейкоциты легко перемещаются по кровяному руслу и проникают в разные ткани, не вызывая отторжения организма. Генетический материал, который они транспортируют, восстанавливает повреждённую ДНК пациента или устраняет её дефекты. Препарат получил название «генетически модифицированный лейкоконцентрат» ГМЛ по аналогии с распространённым термином «генетически модифицированный организм» ГМО. Собственные лейкоциты абсолютно безвредны для человека, а быстро создавать лечебный препарат можно будет на базе любого центра крови, говорят разработчики ГМЛ. По истечении 3—4 недель, когда действие терапевтических генов ослабеет, лечение можно будет применять повторно.
Цифровой прорыв: как искусственный интеллект меняет медийную рекламу Генная терапия miR-22 действует в качестве тормоза, блокируя выработку определенных белков, способствующих росту рака печени. Среди таких белков циклин А, протеиндеацетизала и индуцируемый гипоксией фактор. Из предыдущих исследований ученые узнали, что сниженный уровень miR-22 связан с развитием рака и по уровню этого биомаркера можно предсказать продолжительность жизни пациентов. Новое лечение, вводимое мышам однократно внутривенно, сравнили с препаратом ленватинибом. Терапия miR-22 увеличила показатели выживаемости грызунов, а также не имела токсического воздействия — для этого ученые оценили показатели крови и функцию внутренних органов. Несмотря на доклинический этап, ученые видят большой потенциал miR-22 для лечения рака печени у людей.
Программа симпозиума будет опубликована позднее 14:00 — 14:15 Перерыв 14:15 — 15:00 Эра новых возможностей в лечении редких заболеваний При поддержке компании «ПиТиСи Терапьютикс» Модератор: Поляков Александр Владимирович Программа симпозиума будет опубликована позднее 15:00 — 15:15 Перерыв 15:15 — 16:45 Редкие нервно-мышечные заболевания: от проблем к решениям При поддержке компании «Рош-Москва» Программа симпозиума будет опубликована позднее 16:45 — 17:00 Перерыв 17:00 — 18:30 Спинальная мышечная атрофия: научные открытия и практические аспекты применения генозаместительной терапии При поддержке компании «Новартис Фарма» Модератор: Поляков Александр Владимирович Программа симпозиума будет опубликована позднее Организатор.
В России начинаются клинические испытания инновационного препарата против гемофилии
| Генная терапия полностью вернула зрение людям с редкой болезнью - ФармМедПром | Ещё недавно лечения не существовало, но последние новости и правда дают надежду! |
| Уважаемые коллеги, дорогие друзья, | Ученые разработали генную терапию глаукомы, которая обещает снизить высокое внутриглазное давление (ВГД), связанное с этим заболеванием. |
Новый вариант CRISPR обещает точно воздействовать почти на все человеческие гены
| Новый вариант CRISPR обещает точно воздействовать почти на все человеческие гены | Инициатива о разработке экспериментальных препаратов генной терапии была озвучена учеными «Сириуса» в 2022 году в ходе встречи с президентом РФ Владимиром Путиным. |
| «Терапия будущего. Трансформация рынка лекарств». Итоги конференции | Генная терапия еще недавно казалась фантастикой, потому что в отличие от лекарств и клеточных препаратов ее принцип основан на вмешательстве в ген живой клетки, фрагменты которого либо изменяют, либо дополняют звеньями, позволяющими исключить причину недуга. |
| Всероссийская мультимедийная конференция «Генная терапия: настоящее и будущее» | Генная и клеточная терапия», который пройдет 19-21 сентября 2024 года в г. Санкт-Петербурге. |
| Всероссийская мультимедийная конференция «Генная терапия: настоящее и будущее» | И скоро генная терапия станет доступна россиянам на федеральной территории "Сириус", где производство и потребности пациентов будут синхронизированы, то есть ученые "Сириуса" будут разрабатывать препараты под конкретного человека. |
| Новый вариант CRISPR обещает точно воздействовать почти на все человеческие гены | | показания неконкретные: не указана ни линия терапии, ни возможные комбинации, ни молекулярно-генетический подтип опухоли, ни в случае рака молочной железы – стадия. |
Российские ученые начнут испытания генной терапии ВИЧ на животных
| Трансплантация и генная терапия. Как в Москве и регионах борются с редкими болезнями | Однако генные технологии обеспечили прорыв в терапии для больных с этой тяжелой патологией. |
| Создание единственного в России центра генной терапии начнется в Сириусе в 2023 году | это не единственная генная терапия, разрабатываемая для лечения наследственной оптической нейропатии Лебера. |
Генная терапия полностью вернула зрение людям с редкой болезнью
Один из них убивает раковые клетки путем выработки в них токсичных веществ, а второй - стимулирует иммунную систему на борьбу с ними. При этом сам процесс уничтожения раковых клеток происходит внутри опухоли, что снижает негативное воздействие препарата на организм. Как отметила Алексеенко , первая фаза клинических испытаний "АнтионкоРАН-М" подтвердила безопасность данного препарата и указала на высокий потенциал для использования при терапии агрессивных форм большого числа плотных опухолей. Ученые надеются подтвердить это в рамках второй фазы испытаний, нацеленных на проверку эффективности разработанной ими генной терапии.
Все дело в том, что природа заложила в геном факторы, которые мешают нам стать бессмертными. И китайские ученые 12 лет потратили на то, чтобы отыскать эти «гены бессмертия» в огромном объеме генетического материала.
Пришлось изучить 20 тыс. Наконец, команда профессора Лю обнаружила магическую комбинацию. Правда, пока у мышей. Генная терапия, нацеленная на конкретный «ген бессмертия» он называется SOX5 , может замедлить старение суставов у мышей, способствовать регенерации суставного хряща и устранить симптомы остеоартрита. Лабораторные исследования показали, что генная терапия SOX5 может эффективно замедлять старение клеток сустава, остановить разрастание кости и слизистой синовиальной оболочки состава, замедлить воспаление и ускорить формирование молодого хряща.
Мышки полностью вернули себе подвижность и хватку в конечностях, как будто никакой болезни и не было. Это открывает гигантское направление исследований по профилактике и лечению заболеваний, связанных со старением человека. Правда, нужно сделать еще очень много, признают эксперты. Теперь ученые будут заняты тем, чтобы отыскать молекулярные пути, приводящие к старению, и создать методы клинической диагностики и генного вмешательства для лечения дегенеративных заболеваний. Стволовые клетки заменят биополимеры: сможем отрастить себе руку или зуб Одновременно с зоологами под руководством профессора Лю другие команды китайских ученых из Пекинского института стволовых клеток и регенеративной медицины думали, как доставить в человеческий организм «строительный материал» для регенерации.
Что делать Ученые рекомендуют для продления жизни соблюдать диету, больше двигаться и сохранять оптимизм. Детали В 2022 году ученые благодаря ряду исследований приблизились к решению вопроса продления жизни. Исследователи из Института Бэбрахама разработали метод омоложения клеток кожи человека на 30 лет. Новый метод, основанный на технологии, которую ученые используют для создания стволовых клеток, решает проблему полного стирания клеточной идентичности. Перепрограммирование останавливается на определенном этапе процесса, это позволяет сделать клетки биологически моложе, но при этом позволяет восстановить их специализированные клеточные функции. Молекулярные биологи из Института биологии старения в Кельне продлили жизнь червям-нематодам на несколько дней при помощи генной терапии, замедлившей процесс сборки новых молекул матричной РНК.
Ученые из Кембриджского университета изучают голых землекопов, чтобы найти способ предотвращать болезни, такие как рак и артрит, и замедлить старение. Эти животные привлекли исследователей тем, что живут значительно дольше, чем большинство существ подобного размера, а также почти не болеют. Специалистам уже удалось выяснить, почему кожа этих грызунов невосприимчива к кислоте: животные обитают большими колониями в норах под землей, где выдыхаемый ими углекислый газ накапливается и вступает в реакцию с влагой, образуя углекислоту. Это заставило их эволюционировать, чтобы кислота не причиняла им боли. Исследователи из биотех-стартапа GERO. AI пришли к выводу , что «абсолютный предел» продолжительности жизни человека составляет от 100 до 150 лет.
Это заболевание развивается в результате мутации расположенного на Х-хромосоме гена CHM, который кодирует белок REP1 — компонент, принимающий участие в процессах движения веществ через мембрану клеток. Хороидеремия прогрессирует медленно: слепота настигает большинство пациентов к 40-60 годам; лечения этой болезни в настоящее время не существует. В этом исследовании профессор Роберт Мак Ларен Robert Mac Laren и его коллеги изучили влияние генной терапии на зрительные функции шести пациентов в возрасте от 25 до 63 лет с диагностированной хороидеремией. С целью предотвращения гибели фоторецепторов, они ввели в сетчатку глаза вектор — генно-инженерную конструкцию не патогенного для человека аденоассоциированного вируса adeno-associated virus, AAV , кодирующего белок REP1. Как показали результаты, благодаря такому лечению зрение пациентов частично улучшилось, не вызвав каких-либо нежелательных последствий для их здоровья.
Новый вариант CRISPR обещает точно воздействовать почти на все человеческие гены
Источник: Фотохост-агентство РИА Новости. Основой новой генной терапии стал аденоассоциированный вирус AAV2, который проникает в клетки мозга и заставляет их вырабатывать большие количества глиального нейротрофического фактора (GDNF). Решение о регистрации генной терапии было вынесено на основании данных исследований с участием 44 пациентов с серповидно-клеточной анемией. Генная терапия может заключаться в попытке «починить» или заменить мутировавший ген, отключить мутировавший ген, вызывающий проблему, либо встроить в клетки нормально функционирующую копию гена, что поможет организму вырабатывать полноценный белок. Новая генно-редактирующая терапия, направленная на ВИЧ-1 и рецептор CCR5 может эффективно уничтожать ВИЧ-инфекцию.
Создание единственного в России центра генной терапии начнется в Сириусе в 2023 году
«Подходы генной терапии достаточно медленно внедряются в практическую медицину в связи с высокими рисками и стоимостью, — отметил Рустем Исламов. РИА Новости. Управление по контролю лекарственных средств и изделий медицинского назначения в Великобритании разрешило применение первой в мире генной терапии для лечения серповидноклеточной анемии и бета-талассемии, сообщается на сайте. Экспериментальная генная терапия включала извлечение стволовых клеток из костного мозга ребенка и использование модифицированного ретровируса для доставки здоровых копий гена ADA к стволовым клеткам.
Новый вариант CRISPR обещает точно воздействовать почти на все человеческие гены
Естественно, это не панацея от всех болезней. Замедляя старение, ученые могут вызвать другие проблемы: например, спровоцировать опухоль. Ведь «омоложенные» клетки начнут бесконтрольно делиться, у них стирается дифференцировка и может измениться первоначальная «идентичность». Все дело в том, что природа заложила в геном факторы, которые мешают нам стать бессмертными. И китайские ученые 12 лет потратили на то, чтобы отыскать эти «гены бессмертия» в огромном объеме генетического материала. Пришлось изучить 20 тыс.
Наконец, команда профессора Лю обнаружила магическую комбинацию. Правда, пока у мышей. Генная терапия, нацеленная на конкретный «ген бессмертия» он называется SOX5 , может замедлить старение суставов у мышей, способствовать регенерации суставного хряща и устранить симптомы остеоартрита. Лабораторные исследования показали, что генная терапия SOX5 может эффективно замедлять старение клеток сустава, остановить разрастание кости и слизистой синовиальной оболочки состава, замедлить воспаление и ускорить формирование молодого хряща. Мышки полностью вернули себе подвижность и хватку в конечностях, как будто никакой болезни и не было.
Это открывает гигантское направление исследований по профилактике и лечению заболеваний, связанных со старением человека.
Открытый доступ к генетическим данным будет полезен исследовательским центрам, проектирующим генетические риски и анализирующим геномные данные, а также компаниям, занимающимся генетической диагностикой. Предложенная база данных позволит выполнить построение полигенных шкал риска и использовать референсные данные для контроля к выборкам с конкретной патологией. Расчет риска на основании генотипа и фенотипа, построение калькуляторов риска на основе геномных ассоциаций и фенотипических признаков может применяться для выявления пациентов высокого риска тяжелого течения COVID-19.
Мы вступаем в новый век генной терапии и персонализированной неврологии», - резюмировал Сергей Иллариошкин. Перспективы генно-клеточной терапии в лечении мультифакторных заболеваний Сегодня в России насчитывается 65 миллионов жителей, страдающих тем или иным эндокринным заболеванием. Мария Воронцова, ведущий научный сотрудник отделения детской диетологии и репродуктивного соматического развития НМИЦ Эндокринологии, заведующая лабораторией молекулярной эндокринологии МГУ им. Ломоносова, член президиума Российской ассоциации содействия науке подчеркнула, что все актуальные стратегии генной терапии применяются и в области эндокринологии. Она подробно остановилась на перспективах лечения сахарного диабета 1 типа, в частности, на современных подходах к индукции секреции инсулина и снижения риска аутоиммунного ответа.
В таких случаях применяются комбинированные подходы с использованием моноклональных антител к рецепторам T-клеток, которые приводят к их инактивации. Также в терапии сахарного диабета большие перспективы открывает применение мезенхимальных стромальных клеток МСК , поскольку они имеют иммуномодулирующие свойства. Исследования на животных показали, что введение МСК способствует повышению выживаемости и даже регенерации бета-клеток поджелудочной железы. Также МСК способны снижать иммунный ответ и защищать бета-клетки от аутоиммунной агрессии. В связи с этим набирает популярность исследование трансплантации бета-клеток, выращенных in vitro, совместно с мезенхимальными стромальными клетками», - рассказала Мария Воронцова. Сергей Куцев отметил, что разрабатываемые генно-клеточные подходы открывают новые возможности в лечении мультифакторных заболеваний. Однако ни один из них пока не дошел до третьей фазы. Препаратов для лечения моногенных заболеваний, прошедших доклинику, сегодня всего три, однако их клинические испытания на финальной стадии. Бочкова, к.
Глаукома — не проблема: разработана новая генная терапия Наука на месте не стоит Ученые разработали генную терапию глаукомы, которая обещает снизить высокое внутриглазное давление ВГД , связанное с этим заболеванием. Но перед тем, как эта технология будет одобрена, потребуется больше исследований. В генной терапии используется адено-ассоциированный вирус AAV для передачи инструкций по производству фермента матриксной металлопротеиназы-3 ММP-3 , который помогает запустить отток «неправильной» влаги из глаза.
Новый вариант CRISPR обещает точно воздействовать почти на все человеческие гены
В настоящее время зарегистрировано всего около 120 случаев заболевания, и примерно половина из числа пациентов имеют азиатское происхождение. Причиной заболевания являются мутации в гене DDC, который кодирует белок, необходимый для синтеза серотонина, дофамина и других ключевых нейротрансмиттеров. Поэтому у людей с дефицитом AADC этого белка либо недостаточно, либо "здоровый" протеин замещен дефектным вариантом. В результате организм не может синтезировать достаточное количество нейротрансмиттеров. Это приводит к развитию различных осложнений, таких как трудности с координацией движений, особенно в области лица, головы и шеи.
Эксперты обсудили вопросы ранней диагностики наследственных заболеваний, новейшие генетические исследования, а также перспективы развития генной терапии в России. Бочкова академик Евгений Гинтер акцентировал внимание на технологические проблемах генной терапии, а также на самых перспективных для лечения наследственных болезнях. Эксперты обсудили этические вопросы использования генной терапии, а также практику применения технологий редактирования генома для коррекции различных нарушений. Ученые отметили важность ранней диагностики: по их мнению, в России необходимо расширять неонатальный скрининг — массовое обследование новорожденных на наследственные заболевания для их своевременного предотвращения и лечения.
Профессор Дмитрий Кудлай рассказал о российских генно-инженерных препаратах и перспективах России в области генной терапии. Сегодня во всем мире бурно развиваются рекомбинантные технологии, позволяющие лечить многие генетические заболевания.
На более поздних стадиях возникает полная слепота и наступает паралич. В конечном же итоге MLD приводит к смерти пациента. Метахроматическая лейкодистрофия приводит к разрушению мозга Генная терапия смертельной болезни Все существующие ранее методы лечения MLD направлены на устранение симптомов. То есть, фактически, методов лечения самой болезни до последнего момента не существовало. Даже трансплантация стволовых клеток пуповинной крови и стволовых клеток позволяла только замедлить развитие заболевания у младенцев, о чем сообщает Центр по контролю и профилактике заболеваний CDC. Новый метод лечения MLD методом генной терапии, получивший название Libmeldy, позволяет устранить само заболевание, а не симптомы. Ранее мы подробно рассказывали о том, что такое генная терапия.
Принцип технологии основан на введении в организм здоровых генов, которые должны заменить мутированные гены, ставшие причиной MLD. Здоровые гены в организме обеспечивают способность расщеплять сульфатиды. Libmeldy подразумевает использование стволовых клеток, полученных из крови или костного мозга младенца, которые специально модифицируют, чтобы получить клетки с необходимыми свойствами. Затем их вводят в организм, в результате чего с этими стволовыми клетками поступают новые здоровые гены, которые дают начало здоровым лейкоцитам.
Коротко и упрощенно: для более точного редактирования ДНК часто используют «ДНК заплатку», но это усложняет сам процесс. Можно обойтись и без «ДНК заплатки», но тогда необходимо тщательно подбирать дизайн конструкций геномного редактирования и отрабатывать методику. Затем такие концы случайным образом восстанавливаются путём негомологичной рекомбинации NHEJ.
Одноразовая генная терапия редкого иммунного заболевания SCID эффективна 10 лет спустя
В-третьих, генная терапия не является совершенно безопасным методом лечения. Самые свежие новости медицинского сообщества в нашем телеграмм-канале. В отчете рассматривается мировой рынок клеточной и генной терапии, а также конкурентный анализ. 14 декабря 2023 пройдет ВСЕРОССИЙСКАЯ МУЛЬТИМЕДИЙНАЯ КОНФЕРЕНЦИЯ «ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ: НАСТОЯЩЕЕ И БУДУЩЕЕ», в рамках которой обсудим новые возможности генной терапии наследственных моногенных, многофакторных. Генная терапия наследственной оптической невропатии Лебера не остановила потерю зрения.