Российская фармкомпания начинает клинические испытания инновационного препарата из области генной терапии. В 2022 году Hemgenix стала первой генной терапией против гемофилии B, зарегистрированной американским регулятором. Опубликовано в категории: Новости Метки: генная терапия, исследование, лечение, рак мозга Нет комментариев». Экспериментальная генная терапия включала извлечение стволовых клеток из костного мозга ребенка и использование модифицированного ретровируса для доставки здоровых копий гена ADA к стволовым клеткам.
Трансплантация и генная терапия. Как в Москве и регионах борются с редкими болезнями
заявил доктор Макларен. С помощью генной терапии ученые из Оксфордского университета смогли частично восстановить зрение людям с наследственной прогрессирующей формой слепоты — хороидеремией. В конце 2022 года на встрече с президентом РФ Владимиром Путиным молодые ученые "Сириуса" выступили с инициативой о разработке экспериментальных препаратов генной терапии.
«Прорывное направление»: российские генетики создали новый препарат для регенеративной медицины
Генная терапия может заключаться в попытке «починить» или заменить мутировавший ген, отключить мутировавший ген, вызывающий проблему, либо встроить в клетки нормально функционирующую копию гена, что поможет организму вырабатывать полноценный белок. Создание уникального центра генной терапии стартует в «Сириусе» до конца 2023 года. Главные новости 26 августа: новый метод позволяет редактировать ДНК миллиарда клеток за один прогон, а стимуляция мозга улучшила память пожилым людям на 1 месяц. Генная терапия – это метод лечения заболеваний (наследственных и ненаследственных) путем введения пациенту здоровых генов вместо недостающих или поврежденных. И скоро генная терапия станет доступна россиянам на федеральной территории "Сириус", где производство и потребности пациентов будут синхронизированы, то есть ученые "Сириуса" будут разрабатывать препараты под конкретного человека.
В испытаниях препарата для генной терапии рака будут участвовать 100 добровольцев
По словам доктора Питера Маркса, директора Центра оценки и исследований биологических препаратов CBER FDA , генная терапия гемофилии находится в фокусе разработок вот уже более двух десятилетий. Несмотря на прогресс в лечении гемофилии, предупреждение и лечение кровотечений может оказывать негативное влияние на качество жизни пациента. Одобрение новой генной терапии дает еще одну опцию пациентам, страдающим гемофилией B, и является важным шагом вперед на пути разработки инновационных способов терапии для людей с тяжелой формой заболевания. Реклама Гемофилия B является генетическим заболеванием крови, проявляющимся из-за дефицита фактора свертывания фактор IX — белка, необходимого для образования тромбов, останавливающих кровотечения. Симптомы могут включать продолжительные и сильные кровотечения после травм, хирургических вмешательств, стоматологических процедур. В тяжелых случаях эпизоды кровотечений могут начинаться спонтанно без видимой на то причины.
Мы все, конечно, мечтаем об одном: что будет создано лекарство, которое остановит болезнь раз и навсегда, остановит медленное угасание наших детей в тот момент, когда должен происходить взрыв их физического развития" - рассказала Ольга Гремякова, мама ребенка с миодистрофией Дюшенна и учредитель благотворительного фонда "Гордей". Эта организация помогает родителям понимать специфику заболевания, его развития, знать то, что зависит от них самих, чтобы помочь больному мальчику жить полноценной жизнью. Помочь родителям вовремя определить болезнь у ребенка может анализ на специфический фермент креатинфосфокиназу КФК. Если она повышена, то такой пациент будет направлен на дальнейшую генетическую диагностику. Специалисты считают, что он должен со временем стать обязательным для мальчиков раннего детского возраста. Государству было бы проще просчитать все фармако-экономические особенности по стоимости терапии, когда она будет необходима для таких пациентов", - говорит Дмитрий Влодавец.
Так аспирант и младший научный сотрудник направления «Генная терапия» Научного центра трансляционной медицины Университета «Сириус» Андрей Бровин занимается разработкой методов доставки крупных генов для терапии разных вариантов наследственной слепоты. Подобные заболевания до недавнего времени считались неизлечимыми, но прорывные достижения в современной генетике и биотехнологии дают шанс даже самым сложным пациентам уже сейчас. В России есть несколько площадок, одними из которых являются «Сириус» и центр Димы Рогачева, где реально провести разработку таких препаратов. Но в дальнейшем их невозможно применить. Законодательство Российской Федерации допускает изготовление лекарств только из субстанций, произведенных промышленным способом, что несоизмеримо с распространенностью почти индивидуальных генетических мутаций. Поэтому от лица всего коллектива разработчиков Андрей Бровин попросил Президента поручить разработать необходимые нормативные акты, которые разрешили бы применение отечественных передовых препаратов генной терапии для пациентов, не имеющих альтернативных методов лечения.
Исследователи обнаружили, что аналогичные мутации также препятствуют размножению ВИЧ и многих других вирусов, для сборки новых копий которых необходим фермент MOGS. Как показали опыты на культурах иммунных телец, подобная генная терапия меняет работу зараженных Т-клеток таким образом, что они начинают производить только нежизнеспособные частицы ВИЧ и при этом она не затрагивает их здоровых соседей. Вкупе с очисткой клеток от всех копий вирусного генома, эта процедура должна полностью очистить организм от следов вируса.
Генная терапия
И скоро генная терапия станет доступна россиянам на федеральной территории "Сириус", где производство и потребности пациентов будут синхронизированы, то есть ученые "Сириуса" будут разрабатывать препараты под конкретного человека. Генная терапия – это метод лечения заболеваний (наследственных и ненаследственных) путем введения пациенту здоровых генов вместо недостающих или поврежденных. Генная терапия эффективна против метахроматическо лейкодистрофии только в том случае, если у пациента не развились симптомы болезни. Исследователи из Университета Хоккайдо в Японии обнаружили, что мыши обладают естественной формой генной терапии — некодирующей РНК 4.5SH, которая обходит генетические мутации. Новая генно-редактирующая терапия, направленная на ВИЧ-1 и рецептор CCR5 может эффективно уничтожать ВИЧ-инфекцию.
В США одобрили два метода генной терапии
Долгие годы такого рода заболевания считались пожизненным приговором, ведь излечиться от недуга в рамках обычной медицины практически невозможно. Однако, наука не стоит на месте, и все чаще можно услышать словосочетание «генная терапия».
В 2022 году Hemgenix стала первой генной терапией против гемофилии B, зарегистрированной американским регулятором. Помимо этого Pfizer завершает клинические испытания еще двух генных терапий против гемофилии А giroctocogene fitelparovec и болезни Дюшенна fordadistrogene movaparovec.
По данным Центров по контролю и профилактике заболеваний CDC , около 33 тыс. Наиболее распространена гемофилия А — заболевание отмечается у 12 из 100 тыс. При этом гемофилия В диагностируется у четырех из 100 тыс.
Чаще всего болезнь поражает мужчин. Нет комментариев.
Это вызывает сбои в системе вознаграждения комплекс структур мозга нервной системы, которая влияет на поведение , главным веществом которой является дофамин, как у человека, так и у приматов. Так, при отказе от спиртного страдающие от алкоголя люди испытывают неприятные чувства, поэтому хотят снова вернуться в высокоградусным напиткам, чтобы восполнить недостаток дофамина. После этого исследователи наблюдали за изменением поведения подопытных. Результаты показали, что генная терапия резко снизила тягу к алкоголю у макак уже в первые недели после ее введения.
Через месяц обезьянам снова предложили спиртное.
КГТ обеспечивают существенный прогресс в медицине, решая вопрос со множеством заболеваний, которые не поддавались лечению низкомолекулярными и биологическими лекарствами, говорится в исследовании Precedence Research. Растущий спрос на передовые методы лечения усилил конкуренцию среди корпораций. Фармкомпании, стремясь увеличить долю на рынке, либо инвестируют средства в собственные производственные мощности, либо формируют стратегические партнерства с производителями для ускорения разработки своих новых препаратов. В декабре 2021 г. Растущие инвестиции в инновационные технологии еще больше подпитывают рынок, отмечают аналитики. Крупные фармкомпании, такие как Amgen, AstraZeneca или Pfizer, имеют в своем портфеле множество препаратов, отмечает Зубков: пайплайн представителей «большой фармы» не ограничивается одной «горячей» технологией. Крупные игроки, по словам эксперта, стремятся к продуктовой и технологической диверсификации для обеспечения стабильного долгосрочного роста бизнеса. После ограничений, связанных с пандемией коронавируса, фармкомпании приспосабливаются к новым нормам и для продвижения производства КГТ внедряют новые методы. Аналитики Precedence Research прогнозируют, что в ближайшие годы рост рынка будут поддерживать даже технологические разработки в космосе.
В Сириусе создадут единственный в России центр генной терапии
Программа симпозиума будет опубликована позднее 14:00 — 14:15 Перерыв 14:15 — 15:00 Эра новых возможностей в лечении редких заболеваний При поддержке компании «ПиТиСи Терапьютикс» Модератор: Поляков Александр Владимирович Программа симпозиума будет опубликована позднее 15:00 — 15:15 Перерыв 15:15 — 16:45 Редкие нервно-мышечные заболевания: от проблем к решениям При поддержке компании «Рош-Москва» Программа симпозиума будет опубликована позднее 16:45 — 17:00 Перерыв 17:00 — 18:30 Спинальная мышечная атрофия: научные открытия и практические аспекты применения генозаместительной терапии При поддержке компании «Новартис Фарма» Модератор: Поляков Александр Владимирович Программа симпозиума будет опубликована позднее Организатор.
Напомним, что в конце 2022 года на встрече с президентом РФ Владимиром Путиным молодые ученые Университета «Сириус» выступили с инициативой о возможности применения экспериментальных препаратов генной терапии. Так аспирант и младший научный сотрудник направления «Генная терапия» Научного центра трансляционной медицины Университета «Сириус» Андрей Бровин занимается разработкой методов доставки крупных генов для терапии разных вариантов наследственной слепоты. Подобные заболевания до недавнего времени считались неизлечимыми, но прорывные достижения в современной генетике и биотехнологии дают шанс даже самым сложным пациентам уже сейчас. В России есть несколько площадок, одними из которых являются «Сириус» и центр Димы Рогачева, где реально провести разработку таких препаратов. Но в дальнейшем их невозможно применить. Законодательство Российской Федерации допускает изготовление лекарств только из субстанций, произведенных промышленным способом, что несоизмеримо с распространенностью почти индивидуальных генетических мутаций.
Генная терапия - дань моде, или панацея? Спасет ли нас генная терапия? В Москве прошла Всероссийская мультимедийная конференция «Генная терапия: настоящее и будущее». В научном форуме, организатором которого выступила Ассоциация медицинских генетиков России, приняли участие ведущие отечественные ученые — специалисты в области генетики, молекулярной биологии, неврологии и генетической эпидемиологии. Эксперты обсудили вопросы ранней диагностики наследственных заболеваний, новейшие генетические исследования, а также перспективы развития генной терапии в России. Бочкова академик Евгений Гинтер акцентировал внимание на технологические проблемах генной терапии, а также на самых перспективных для лечения наследственных болезнях.
Исследователи надеются, что клинические испытания нового метода лечения алкоголизма могут начаться в ближайшее время. Помимо алкоголя организму также вредит ежедневное употребление газировки. Ученые рассказали , что она может привести к появлению и развитию рака печени. Анна Морзова.
Генная инженерия. Как редактируют ДНК, и возможно ли создавать генно-модифицированных людей?
Об этом рассказал Директор Департамента государственного регулирования обращения лекарственных средств Минздрава России Филипп Романов. В общей сложности в рамках конференции «Терапия будущего. Трансформация рынка лекарств» состоялось 6 тематических сессий, на которых были подняты самые острые вопросы, такие как преодоление существующих препятствий на пути внедрения генетических технологий в широкую практику, объединение усилий науки и бизнеса для скорейшего вывода на рынок препаратов и медицинских изделий данного профиля, создание соответствующей нормативной базы. Во время дискуссии, посвященной выработке практических шагов для продвижения генетических технологий, Директор департамента науки и инновационного развития здравоохранения Минздрава России Игорь Коробко обратил внимание, что один из самых быстроразвивающихся сегментов сегодня — это генетическая диагностика. Проработка круга регуляторных вопросов, связанных с данным блоком, будет способствовать более эффективному оказанию медицинской помощи, что для Минздрава является основной задачей. Поправки предусматривают возможность получения разрешения на применение незарегистрированных медицинских изделий для диагностики in vitro.
Еще одной важной темой обсуждения в рамках конференции стал вопрос формирования биоэтических принципов как важной составляющей законодательной базы для деятельности в области генетики. Партнер московского офиса Dentons и руководитель российской практики в области фармацевтики, медицины и биотехнологий Сергей Клименко обозначил основной круг положений, на которых должно строиться законодательство. Это принятие единой современной терминологии, определение особенностей статуса генетической информации, обеспечение гарантий прав граждан при использовании генетической информации, выработка государственной политики в отношении безопасности деятельности в области генетики. Безусловно, развитие инновационных направлений невозможно без подготовки высококвалифицированных кадров. Опытом создания программ обучения по направлению генетики и биотехнологий поделились представители Инновационного научно-технического университета «Сириус», Сколковского института науки и технологий, кафедры генетики биологического факультета МГУ имени М.
Бочкова», ведущей организации по подготовке кадров в области медицинской генетики, Татьяна Бухарова озвучила количество профильных врачей-специалистов в России. То есть в среднем по стране на 430 тысяч человек приходится всего 1 врач-генетик.
Однако, наука не стоит на месте, и все чаще можно услышать словосочетание «генная терапия». Что же это: панацея XXI века или опасная «игрушка» для ученых?
Одна из задач Десятилетия — рассказать, какими научными именами и достижениями может гордиться наша страна. В течение всего Десятилетия при поддержке государства будут проходить просветительские мероприятия с участием ведущих деятелей науки, запускаться образовательные платформы, конкурсы для всех желающих и многое другое.
Британский парламент уже разрешил проводить искусственное оплодотворение с использованием образцов ДНК трёх и более человек. По мнению ученых, такое вмешательство в генофонд может привести к генетическому изменению человеческой популяции и потенциальной угрозе для будущих поколений. Тем не менее правительство продолжает проводить этот эксперимент, игнорируя возможные последствия. Похоже одной из заветных целей подобных опытов являются «синтетические люди» — «полугуманоидные» рабы, готовые исполнять любые команды властей и способные значительно ускорить воплощение всех замыслов архитекторов «новой нормальности». Однако исследователи уже задаются вопросами: можно ли вообще называть людьми тех, кто родится в результате использования подобных оккультных технологий? Станут ли «печатать» их пачками, несмотря на заявления об обратном? Можно ли будет вообще отличать их от настоящих людей? Из публикаций: «Полностью искусственный человек. Ученые создали синтетические человеческие эмбрионы, используя стволовые клетки. Это новаторское достижение позволяет избежать необходимости в яйцеклетке или мужском семени». Тем временем основные инструменты редактирования генов уже оттачиваются и внедряются в повседневность, в том числе в виде продуктов питания и вакцин. В июне стало известно, что вскоре в продуктовых магазинах появится генетически модифицированная зелень для салатов, на которой не будет соответствующей маркировки.
Генная терапия смертельной болезни
- Российские ученые создали генную терапию для лечения гипертонии
- «Патогенетическая терапия — это настоящий прорыв»
- Не ослепли благодаря генной терапии, наука в действии
- Генная терапия смертельной болезни
- Подпишитесь на нашу рассылку.
- «Медики стали выявлять болезнь более тщательно»
Ученые доказали эффективность генной терапии при алкоголизме
За 4 года его применения врачи наблюдали улучшение клинической картины. К сожалению, спасти пациентку все же не удалось, но полученный опыт ставит ряд вопросов этического, правового плана и перед обществом, и перед разработчиками. Чем дальше будет развиваться практика разработки подобных препаратов, тем больше вопросов будет возникать», - отметил Сергей Иллариошкин. Сегодня развиваются также отечественные технологии генной терапии. Несколько лет назад был создан инновационный препарат для лечения бокового амиотрофического склероза. Он представляет конструкцию рекомбинантных псевдоаденовирусных частиц, экспрессирующих гены фактора роста эндотелия сосудов VEGF и ангиогенина человека ANG. Исследования показали, что препарат замедлял скорость нарастания неврологического дефицита и дыхательных нарушений у пациентов. В силу разных причин выпуск препарата был приостановлен, однако сейчас планируется создание новой его версии, и уже начата серия экспериментов на трансгенных мышах. Генная терапия сегодня — это целый ряд новых подходов, которые активно разрабатываются, и, я надеюсь, будут внедряться в клинику в ближайшие годы, в том числе с участием отечественных разработчиков. Мы вступаем в новый век генной терапии и персонализированной неврологии», - резюмировал Сергей Иллариошкин.
Перспективы генно-клеточной терапии в лечении мультифакторных заболеваний Сегодня в России насчитывается 65 миллионов жителей, страдающих тем или иным эндокринным заболеванием. Мария Воронцова, ведущий научный сотрудник отделения детской диетологии и репродуктивного соматического развития НМИЦ Эндокринологии, заведующая лабораторией молекулярной эндокринологии МГУ им. Ломоносова, член президиума Российской ассоциации содействия науке подчеркнула, что все актуальные стратегии генной терапии применяются и в области эндокринологии. Она подробно остановилась на перспективах лечения сахарного диабета 1 типа, в частности, на современных подходах к индукции секреции инсулина и снижения риска аутоиммунного ответа.
Программа симпозиума будет опубликована позднее 14:00 — 14:15 Перерыв 14:15 — 15:00 Эра новых возможностей в лечении редких заболеваний При поддержке компании «ПиТиСи Терапьютикс» Модератор: Поляков Александр Владимирович Программа симпозиума будет опубликована позднее 15:00 — 15:15 Перерыв 15:15 — 16:45 Редкие нервно-мышечные заболевания: от проблем к решениям При поддержке компании «Рош-Москва» Программа симпозиума будет опубликована позднее 16:45 — 17:00 Перерыв 17:00 — 18:30 Спинальная мышечная атрофия: научные открытия и практические аспекты применения генозаместительной терапии При поддержке компании «Новартис Фарма» Модератор: Поляков Александр Владимирович Программа симпозиума будет опубликована позднее Организатор.
Доказательства эффективности революционного подхода опубликованы на этой неделе в авторитетном международном журнале PNAS. Суть многообещающей терапии против ВИЧ и перспективы научного прорыва мы разобрали с иммунологом, кандидатом медицинских наук, гендиректором контрактно-исследовательской компании Николаем Крючковым. Например, мы хотим отключить определенный ген. В случае с ВИЧ «генетические ножницы» прицельно удаляют из генома встроившуюся в него ДНК вируса иммунодефицита человека. Или присоединиться к ДНК не в том месте… — Технология достаточно молодая, в рутинной клинической практике она до сих пор не применялась. В целом в лабораторных условиях и в экспериментальных разработках CRISPR подтверждает очень высокую специфичность то есть точность распознавания и удаления необходимых фрагментов ДНК. Хотя, конечно, пока и немало сложностей. В новом исследовании ученые испытали генное редактирование у гуманизированных мышей. То есть ГМО-грызунов, в организм которых были встроены человеческие гены для моделирования заболевания и лечения ВИЧ-инфекции. Однако для того, чтобы добиться такого результата, кроме удаления ВИЧ из генома понадобилось также открыть «второй фронт» против болезни. На добавление этого подхода исследователей натолкнули уникальные, единичные случаи полного излечивания ВИЧ, которые зафиксированы всего у нескольких людей в мире. Редкие случаи полного избавления от вируса были замечены у тех, кому при пересадке достался донорский материал с определенной мутацией в одном из генов.
В ходе эксперимента мыши будут "гуманизированы" с помощью стволовых клеток из пуповинной крови человека. Шипулин констатировал, что принятая в 2014 году ООН стратегия "90-90-90" не выполнена ни в РФ, ни в мире в целом, за исключением отдельных стран. В результате к 2030 году пандемия ВИЧ должна закончиться. При этом в 2020 году ряд стран принял концепцию "95-95-95", отметил Шипулин.