В этой статье спецпроекта о генных и клеточных терапиях мы рассмотрим подводные камни применения генной терапии при раке, обсудим текущее состояние дел и поразмышляем о перспективах. Несмотря на неудачи в прошлом, генной терапии удается улучшить ситуацию в терапии тяжелых наследственных заболеваний. Главные новости 26 августа: новый метод позволяет редактировать ДНК миллиарда клеток за один прогон, а стимуляция мозга улучшила память пожилым людям на 1 месяц.
Подпишитесь на ежемесячную рассылку новостей и событий российской науки!
- Профессор Ризванов спрогнозировал рост доступности генной терапии в ближайшее десятилетие
- Ученые создали платформу с генотип-фенотипическими корреляциями у пациентов с COVID-19
- Подпишитесь на ежемесячную рассылку новостей и событий российской науки!
- Впервые ребенок в Британии успешно прошел генную терапию -
- FDA зарегистрировало первую генную терапию компании Pfizer
- В США одобрили два метода генной терапии
#генная терапия
Во время официальных показаний в палате представителей Миссури по этому законопроекту лоббисты фармкомпаний официально признали — ГМО-продукты действительно влияют на генетический код людей. И тут же выступили против законопроекта на том основании, что тот потребует признать, что все ГМО-продукты на самом деле влияют на человеческий генетический код. При этом не обсуждалось, насколько существенным было это воздействие и какие исследования проводились, чтобы убедиться, что эти модификации не вызывают для здоровья долгосрочных последствий. По мнению западных исследователей, это шокирующее признание имеет решающее значение в свете того, что ВЭФ и Фонд Гейтсов продвигают производство всех мясных и молочных продуктов на специализированных фабриках. Если базовый ГМО-продукт может вызвать модификацию нашего генома, то, что может сделать полностью изготовленный продукт? Далее, доверяем ли мы обеспечение безопасности и эффективности этих продуктов тем же индивидам, которые врали нам, что вакцины против Covid-19 будут иметь минимальные побочные эффекты и предотвратят распространение вируса?
Американские учёные утверждают, что появление в продуктах питания мРНК-вакцин — это реально, поскольку мРНК «гораздо долговечнее, чем мы могли себе представить». Китайцы теперь показали, что она может попадать в пищу. Одним из подходов для предотвращения этого был бы запрет всех форм технологии мессенджерной-РНК у животных, полный запрет! Таким образом, больше не будет риска, что она попадет в пищу. Если в пищевом продукте содержится мРНК, вы должны иметь полное право узнать об этом, прежде чем употреблять такие продукты».
И без всего этого сегодня вакцины, наряду с ГМО-продуктами, являются инструментом моделирования генной «модификации» человека.
Однако, наука не стоит на месте, и все чаще можно услышать словосочетание «генная терапия». Что же это: панацея XXI века или опасная «игрушка» для ученых?
Об этом во время Петербургского международного экономического форума рассказала председатель Совета федеральной территории Елена Шмелева. Разработка препаратов проводится на базе Научно-технологического университета «Сириус», где работает направление «Генная терапия».
Напомним, что в конце 2022 года на встрече с президентом РФ Владимиром Путиным молодые ученые Университета «Сириус» выступили с инициативой о возможности применения экспериментальных препаратов генной терапии. Так аспирант и младший научный сотрудник направления «Генная терапия» Научного центра трансляционной медицины Университета «Сириус» Андрей Бровин занимается разработкой методов доставки крупных генов для терапии разных вариантов наследственной слепоты. Подобные заболевания до недавнего времени считались неизлечимыми, но прорывные достижения в современной генетике и биотехнологии дают шанс даже самым сложным пациентам уже сейчас. В России есть несколько площадок, одними из которых являются «Сириус» и центр Димы Рогачева, где реально провести разработку таких препаратов.
Научные открытия в этой области могут значительно улучшить возможности борьбы с данным вирусом и снизить его воздействие на здоровье общества. Алмазова» Минздрава России во время пандемии 2020-2021 гг. Были получены результаты полногеномного поиска ассоциаций GWAS для 128 фенотипов, включая показатели лабораторных и инструментальных исследований во время госпитализации. Исследователями выявлены ассоциации между ДНК вариантами и тяжестью поражения легких, а также летальным исходом.
Сегодня в СМИ
- Обзор событий научной жизни
- Результаты генной терапии
- Статьи по теме «генная терапия» — Naked Science
- Ученые доказали эффективность генной терапии при алкоголизме
- Генная терапия смертельной болезни
- На кого делать ставку
«Прорывное направление»: российские генетики создали новый препарат для регенеративной медицины
Кому-то провели трансплантацию, кто-то получил генную терапию, уточнил президент ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии имени Дмитрия Рогачева» Минздрава России Александр Румянцев. Пока генная терапия применяется редко, поэтому терапия генетических болезней включает только облегчение симптомов. Источник: Фотохост-агентство РИА Новости.
Генная терапия - дань моде, или панацея? Спасет ли нас генная терапия?
В России в 2021 году показатель в среднем составлял 70 лет — на 3 года меньше, чем до пандемии. В 2022-м ожидаемая продолжительность жизни выросла на 1,8 года. К 2030 году, полагают в Минздраве, показатель должен достичь 78 лет. По данным аналитиков, инвестиции в биотехнологии против старения ежегодно растут. Перспективы Ученые выделяют несколько возможных путей продления жизни. Среди них генная инженерия, регенеративная медицина и наномедицина. Вот каких научных достижений в определенном направлении необходимо добиться, чтобы жить значительно дольше, чем сейчас. Генная инженерия. Исследователи выделяют несколько шагов, которые необходимо сделать для создания лекарства от старения: внедрение диагностики старения в клиническую практику; совершенствование методов доставки генетического материала в организм человека; поиск и исследование генов, отвечающих за продолжительность жизни; разработка теории и модели старения; создание нестареющих трансгенных животных. Регенеративная медицина. Для усовершенствования регенерации, пересадки частей тела и органов, выращивания нового тела необходимо пройти следующие этапы: создание биореактора, способного поддерживать жизнедеятельность органов вне тела длительное время; пересадка органов между клонами; использование модифицированных стволовых клеток для регенерации органов; пересадка головы человека.
Еще один вариант сохранения жизни — перенос функций мозга в компьютер.
Встроенный РНК-агент помогает животным избегать опасных генетических мутаций. Читайте «Хайтек» в Исследователи из Университета Хоккайдо в Японии обнаружили, что мыши обладают естественной формой генной терапии — некодирующей РНК 4. Ученые разработали искусственную РНК, которая копирует этот механизм, распознает генетические мутации и, возможно, подойдет для лечения генетических заболеваний у людей. Ученые изучали регулирующую активность генов некодирующую РНК 4.
Эту РНК открыли еще в 1970-е годы, но долгое время ее роль оставалась непонятной.
Разработка препаратов проводится на базе Научно-технологического университета «Сириус», где работает направление «Генная терапия». Напомним, что в конце 2022 года на встрече с президентом РФ Владимиром Путиным молодые ученые Университета «Сириус» выступили с инициативой о возможности применения экспериментальных препаратов генной терапии.
Так аспирант и младший научный сотрудник направления «Генная терапия» Научного центра трансляционной медицины Университета «Сириус» Андрей Бровин занимается разработкой методов доставки крупных генов для терапии разных вариантов наследственной слепоты. Подобные заболевания до недавнего времени считались неизлечимыми, но прорывные достижения в современной генетике и биотехнологии дают шанс даже самым сложным пациентам уже сейчас. В России есть несколько площадок, одними из которых являются «Сириус» и центр Димы Рогачева, где реально провести разработку таких препаратов.
Но в дальнейшем их невозможно применить.
Препарат Hemgenix относится к генной терапии с применением аденоассоциированного вируса ААВ в качестве вектора для переноса генов. По словам доктора Питера Маркса, директора Центра оценки и исследований биологических препаратов CBER FDA , генная терапия гемофилии находится в фокусе разработок вот уже более двух десятилетий.
Несмотря на прогресс в лечении гемофилии, предупреждение и лечение кровотечений может оказывать негативное влияние на качество жизни пациента. Одобрение новой генной терапии дает еще одну опцию пациентам, страдающим гемофилией B, и является важным шагом вперед на пути разработки инновационных способов терапии для людей с тяжелой формой заболевания. Реклама Гемофилия B является генетическим заболеванием крови, проявляющимся из-за дефицита фактора свертывания фактор IX — белка, необходимого для образования тромбов, останавливающих кровотечения.
Симптомы могут включать продолжительные и сильные кровотечения после травм, хирургических вмешательств, стоматологических процедур.
Трансплантация и генная терапия. Как в Москве и регионах борются с редкими болезнями
Он предназначен для лечения взрослых с умеренной и тяжелой гемофилией, которые получают терапию препаратами фактора IX, сталкивались с жизнеугрожающим кровоизлиянием и повторными серьезными спонтанными кровотечениями. В 2022 году Hemgenix стала первой генной терапией против гемофилии B, зарегистрированной американским регулятором. В-третьих, генная терапия не является совершенно безопасным методом лечения.
FDA зарегистрировало первую генную терапию компании Pfizer
«Коррекция патологических процессов с помощью генетической модификации может стать одним из прорывных направлений, что по сути уже произошло в части генной терапии. Ученые из США представили экспериментальное лечение, основанное на генной терапии, которое не только безопаснее для организма, но и эффективнее в отношении борьбы с опухолью. Главная. Новости. Наука. Генная терапия полностью вернула зрение людям с редкой болезнью. Генная терапия – это метод лечения заболеваний (наследственных и ненаследственных) путем введения пациенту здоровых генов вместо недостающих или поврежденных. Однако генные технологии обеспечили прорыв в терапии для больных с этой тяжелой патологией.
Трансплантация и генная терапия. Как в Москве и регионах борются с редкими болезнями
Это был настоящий прорыв, гигантский шаг вперед в лечении этого заболевания. А за последние пару лет в распоряжении медиков оказались уже три вида препаратов, два из которых сегодня доступны российским пациентам. Именно на эту мутацию направлено действие препаратов первой группы. И сегодня мы наблюдаем великолепные результаты: те наши пациенты, которые по возрасту уже могли потерять способность ходить, продолжают ходить сами. По нашим сегодняшним оценкам, потеря ходьбы у пациентов отодвигается на 4-6 лет. С учетом небольшого срока наблюдений, можно надеяться, что эта цифра будет выше. Вторая, более новая разновидность препаратов предназначена для иного типа мутации — не точечной, а связанной с пропуском экзона, то есть, целого участка гена. Это совсем новые препараты, исследования по ним еще продолжаются, и, соответственно, процесс регистрации препаратов в России еще идет. Тем не менее, их назначают федеральными консилиумами, предоставляют и используют, потому что других препаратов для пациентов с такого вида мутациями у медицины просто нет. На каждого пациента мы готовим большой пакет документов, собираем клинические данные, учитываем возраст, клиническую картину, тяжесть состояния.
Эти документы рассматривает федеральный консилиум, затем проводится экспертный совет Фонда «Круг добра», где специалисты рассматривают полную историю болезни конкретного пациента и рекомендуют ему препарат, наиболее подходящий в его конкретном случае. В результате никто из пациентов, нуждающихся в терапии, не остается без нужных ему препаратов. Может быть, введение такого скрининга для болезни Дюшенна поможет решить проблему с более ранним выявлением и началом терапии?
Эта разработка обещает значительно расширить горизонты лечения генетических заболеваний, таких как синдром Ретта и болезнь Хантингтона, генной терапии в широком смысле слова и персонализированной медицины. Подробности опубликованы в журнале. Теперь их прорыв обещает стать мишенью для подавляющего большинства геномов человека.
Действительно, авторы объясняют в пресс-релизе, что для внесения модификаций в геном белка Cas используют как молекулу РНК, которая направляет фермент к целевой последовательности ДНК, так и PAM короткую последовательность ДНК, которая следует сразу за целевую последовательность ДНК и необходима для связывания белка Cas. Тем временем команда из Гарварда под руководством Бенджамина Кляйнстивера, доцента Гарвардской медицинской школы, разработала другой вариант, названный SpRY. Столкнувшись с ограничениями этих двух систем, исследователи из Дьюка и Массачусетского технологического института объединили свои силы, чтобы создать новый вариант, названный SpRYc.
Программа симпозиума будет опубликована позднее 14:00 — 14:15 Перерыв 14:15 — 15:00 Эра новых возможностей в лечении редких заболеваний При поддержке компании «ПиТиСи Терапьютикс» Модератор: Поляков Александр Владимирович Программа симпозиума будет опубликована позднее 15:00 — 15:15 Перерыв 15:15 — 16:45 Редкие нервно-мышечные заболевания: от проблем к решениям При поддержке компании «Рош-Москва» Программа симпозиума будет опубликована позднее 16:45 — 17:00 Перерыв 17:00 — 18:30 Спинальная мышечная атрофия: научные открытия и практические аспекты применения генозаместительной терапии При поддержке компании «Новартис Фарма» Модератор: Поляков Александр Владимирович Программа симпозиума будет опубликована позднее Организатор.
По оценкам, им страдают около 100 тыс. Президент США Джо Байден в своем заявлении сказал, что одобрение этих препаратов стало "большим прорывом" для людей, живущих с этим заболеванием, и отметил, что оно в непропорциональной степени затрагивает две группы меньшинств. Джо Байден При серповидно-клеточной болезни организм вырабатывает гемоглобин неправильной, серповидной формы, что нарушает способность красных кровяных телец переносить кислород к тканям организма. Серповидные клетки, как правило, слипаются и могут закупоривать мелкие кровеносные сосуды, вызывая сильную боль. Это также может привести к инсультам и отказу органов. Оба метода генной терапии могут занять несколько месяцев и включают в себя высокодозную химиотерапию, что чревато потенциальным риском бесплодия.
Профессор Ризванов спрогнозировал рост доступности генной терапии в ближайшее десятилетие
Основой новой генной терапии стал аденоассоциированный вирус AAV2, который проникает в клетки мозга и заставляет их вырабатывать большие количества глиального нейротрофического фактора GDNF. В последнее время ученые начали активно его изучать, так как он способствует замедлению развитие болезни Паркинсона. Исследователи обратили внимание, что при злоупотреблении спиртного снижается активность вспомогательных клеток, которые вырабатывают GDNF. Это вызывает сбои в системе вознаграждения комплекс структур мозга нервной системы, которая влияет на поведение , главным веществом которой является дофамин, как у человека, так и у приматов.
Так, при отказе от спиртного страдающие от алкоголя люди испытывают неприятные чувства, поэтому хотят снова вернуться в высокоградусным напиткам, чтобы восполнить недостаток дофамина.
Так ли это?
Ученые разработали генную терапию для лечения детской лейкемии 13 февраля 2018 года Американские эксперты одобрили лечение, которое генетически обрабатывает собственные клетки крови пациентов, превращая их в «армию убийц», способных искать и уничтожать детскую лейкемию. Терапия под названием CAR-T была разработана фармацевтической компанией Novartis Pharmaceuticals и Университетом Пенсильвании, знаменуя собой новую эру в лечении рака.
У нас в стране раньше выявляли порядка 200 случаев заболевания в год, а на сегодня эта цифра уже ближе к 300 диагнозам за тот же период. Однако, по моим оценкам, это связано, скорее, не с ростом числа заболевших, а с тем, что детей с таким диагнозом стали чаще выявлять.
С появлением эффективной патогенетической терапии к этому заболеванию врачи стали больше обращать внимание на симптомы. Я бы связал успехи в диагностике еще и с появлением Фонда «Круг добра», который финансирует закупку необходимых лекарств. Хотя и сегодня нередко случается так, что диагноз ставится достаточно поздно. Соответственно, столкнувшись с симптомами болезни Дюшенна, они не в состоянии их правильно истолковать. В итоге, хотя, как я уже упоминал, болезнь начинает проявлять себя примерно в 2,5 года, правильный диагноз нашим пациентам, в среднем, ставят в 5-6 лет. Первые симптомы болезни — мышечная слабость, затруднения при подъеме по лестнице, ходьбе, беге, повышенная физическая утомляемость, неуклюжесть — часто не выглядят серьезными, так что родители не обращают на них внимание или не знают, куда обратиться с такой проблемой. Врачи, в свою очередь, редко сталкиваются с этим заболеванием и тоже не сразу распознают его.
У нас, в «Психоневрологической больнице для детей с поражением ЦНС с нарушением психики» Московской области, еще в 1990-х годах был создан Центр нервно-мышечной патологии, где изучались и применялись на практике возможности реабилитации для больных, в том числе, миодистрофией Дюшенна. Сегодня в нем числится 74 пациента с болезнью Дюшенна, и 22 из них, которым подходят существующие методы патогенетической терапией, полностью обеспечиваются ей за счет Фонда «Круг добра» и регионального бюджета. Какие существуют прорывы лечении и когда будет доступна генная терапия? До недавнего времени основным способом лечения, который реально продлевал жизнь пациентам, была гормональная терапия кортикостероидными препаратами.
Смотрите также:
- Что еще почитать
- Курсы валюты:
- Трансплантация и генная терапия. Как в Москве и регионах борются с редкими болезнями
- В Великобритании успешно испытали генную терапию слепоты - новости медицины
- Блог Genotek
В Великобритании успешно испытали генную терапию слепоты
Иногда спортсмены вводят себе экспериментальные препараты для генной терапии миодистрофий и анемий и пытаются нарастить мускулатуру или увеличить количество эритроцитов с помощью этих лекарств. Однако генные технологии обеспечили прорыв в терапии для больных с этой тяжелой патологией. Пока генная терапия применяется редко, поэтому терапия генетических болезней включает только облегчение симптомов. Несмотря на неудачи в прошлом, генной терапии удается улучшить ситуацию в терапии тяжелых наследственных заболеваний. Пока генная терапия применяется редко, поэтому терапия генетических болезней включает только облегчение симптомов. Однако, наука не стоит на месте, и все чаще можно услышать словосочетание «генная терапия».
Ученые доказали эффективность генной терапии при алкоголизме
Недавно на ежегодном собрании Американского общества генной и клеточной терапии (American Society of Gene and Cell Therapy) были представлены результаты клинических испытаний генной терапии этого заболевания. Учёные из больницы Кембриджского университета запустили первые в истории испытания генной терапии для лечения глухоты. «Коррекция патологических процессов с помощью генетической модификации может стать одним из прорывных направлений, что по сути уже произошло в части генной терапии. Экспериментальная генная терапия включала извлечение стволовых клеток из костного мозга ребенка и использование модифицированного ретровируса для доставки здоровых копий гена ADA к стволовым клеткам. «К примеру, это спинальная мышечная атрофия, заболевание, для которого уже сейчас существует и генная терапия, и другие лекарственные препараты, но эти крайне дорогостоящие препараты совершенно малоэффективны, если они применяются, тогда, когда заболевание. Исследователи из Университета Хоккайдо в Японии обнаружили, что мыши обладают естественной формой генной терапии — некодирующей РНК 4.5SH, которая обходит генетические мутации.