Экспериментальная генная терапия включала извлечение стволовых клеток из костного мозга ребенка и использование модифицированного ретровируса для доставки здоровых копий гена ADA к стволовым клеткам. В отчете рассматривается мировой рынок клеточной и генной терапии, а также конкурентный анализ. И скоро генная терапия станет доступна россиянам на федеральной территории "Сириус", где производство и потребности пациентов будут синхронизированы, то есть ученые "Сириуса" будут разрабатывать препараты под конкретного человека.
Генетическая терапия как новая надежда для пациентов с болезнью Дюшенна
Симптомы могут включать продолжительные и сильные кровотечения после травм, хирургических вмешательств, стоматологических процедур. В тяжелых случаях эпизоды кровотечений могут начинаться спонтанно без видимой на то причины. Длительные эпизоды кровотечений могут приводить к серьезным осложнениям в виде внутренних кровотечений в суставах, мышцах, внутренних органах, включая головной мозг. Большинство пациентов, страдающих гемофилией B, — мужчины. Многие женщины могут быть носителями заболевания и не иметь симптомов. Лечение обычно включает профилактическое восстановление дефицита фактора свертывания крови для повышения способности организма к образованию тромбоцитов и прекращению кровотечений.
Древний человек жаждал утешения в представлениях о загробном мире, позже алхимики пытались изобрести зелья, которые помогли бы достичь бессмертия.
С развитием науки ученые стремились понять, как работает наша смертность на клеточном уровне и еще глубже — и можно ли серьезно изменить отмеренный человеку век.
Средство для лечения редкого заболевания крови принадлежит компании Pfizer и стоит 3,5 млн долл. Фото: pfizer. Об этом говорится в пресс-релизе компании Pfizer. Основной проблемой пациентов, страдающих гемофилией B, является недостаток или дисфункция фактора свертывания крови IX. Это наследственное нарушение, которое приводит к неспособности организма образовывать тромбы для остановки кровотечений. Даже мелкая рана в таком случае может привести к потере крови в больших количествах. Причиной гемофилии B является мутация гена, кодирующего фактор IX. Beqvez использует аденоассоциированный вирус в качестве вектора доставщика нужных генов в клетки организма , как и большинство других генных терапий.
В составе препарата Hemgenix входит вирусный вектор, доставляющий ген свертывания крови фактор IX. При этом стоимость препарата в настоящий момент составляет 3,5 миллиона долларов США. Безопасность и эффективность препарата оценивалась в двух клинических испытаниях с участием 57 взрослых мужчин в возрасте от 18 до 75 лет, страдающих средней или тяжелой формой гемофилии B.
Эффективность была установлена на основании снижения показателя среднегодовой частоты кровотечений. Рассмотрение регистрации проходило по ускоренной процедуре, Hemgenix получил статус орфанного препарата и статус терапии прорыва.
«Терапия будущего. Трансформация рынка лекарств». Итоги конференции
| генная терапия | Новости онкологии | «Подходы генной терапии достаточно медленно внедряются в практическую медицину в связи с высокими рисками и стоимостью, — отметил Рустем Исламов. |
| Модифицированный ВИЧ вместо пересадки костного мозга | Ученые разработали генную терапию глаукомы, которая обещает снизить высокое внутриглазное давление (ВГД), связанное с этим заболеванием. |
Спецпроект: «Генная терапия: познакомьтесь с лекарствами будущего»
Это потрясающий результат», - сообщил Сергей Куцев. Академик РАН, заместитель директора по научной работе Научного центра неврологии Сергей Иллариошкин рассказал о зарубежных наблюдениях применения препарата нусенерсен для лечения спинальной мышечной атрофии 1 типа, которые проводятся уже в течение 1 года. Так, например, при назначении лечения на пресимптоматической стадии болезнь может не развиться вовсе либо манифестировать в более поздние сроки. При назначении специфического лечения в ранней стадии СМА заболевание протекает в более мягкой форме, можно сказать, что имеет место трансформация фенотипа СМА 1 типа в СМА 2 типа. Исследования показывают, что если препарат назначен максимально рано, до появления двигательных проявлений болезни, то можно достичь практически нормальных моторных показателей развития ребенка. Поэтому сейчас идет борьба за максимально раннюю диагностику», - подчеркнул Сергей Иллариошкин. Генная терапия в неврологии — переход к персонализированной медицине Генная терапия позволяет говорить о персонализированном подходе в лечении неврологических заболеваний. Яркий пример тому — история ребенка из США с диагнозом нейрональный цероидный липофусциноз, причиной которого стала редкая мутация. В кратчайшие сроки был разработан индивидуальный препарат на основе антисмыслового олигонуклеотида. За 4 года его применения врачи наблюдали улучшение клинической картины.
К сожалению, спасти пациентку все же не удалось, но полученный опыт ставит ряд вопросов этического, правового плана и перед обществом, и перед разработчиками. Чем дальше будет развиваться практика разработки подобных препаратов, тем больше вопросов будет возникать», - отметил Сергей Иллариошкин. Сегодня развиваются также отечественные технологии генной терапии. Несколько лет назад был создан инновационный препарат для лечения бокового амиотрофического склероза.
Так аспирант и младший научный сотрудник направления «Генная терапия» Научного центра трансляционной медицины Университета «Сириус» Андрей Бровин занимается разработкой методов доставки крупных генов для терапии разных вариантов наследственной слепоты. Подобные заболевания до недавнего времени считались неизлечимыми, но прорывные достижения в современной генетике и биотехнологии дают шанс даже самым сложным пациентам уже сейчас.
В России есть несколько площадок, одними из которых являются «Сириус» и центр Димы Рогачева, где реально провести разработку таких препаратов. Но в дальнейшем их невозможно применить. Законодательство Российской Федерации допускает изготовление лекарств только из субстанций, произведенных промышленным способом, что несоизмеримо с распространенностью почти индивидуальных генетических мутаций. Поэтому от лица всего коллектива разработчиков Андрей Бровин попросил Президента поручить разработать необходимые нормативные акты, которые разрешили бы применение отечественных передовых препаратов генной терапии для пациентов, не имеющих альтернативных методов лечения.
Это состояние неофициально известно как «синдром мальчика в пузыре» болезнь bubble-boy , и оно включает в себя мутации в гене ADA, приводящие к дисфункциональной иммунной системе. Дети, страдающие от SCID, крайне уязвимы перед инфекционными болезнями и вынуждены находиться в стерильной среде. Тяжёлый комбинированный иммунодефицит является результатом настолько сильного повреждения иммунной системы, что последняя считается практически отсутствующей. Экспериментальная генная терапия включала извлечение стволовых клеток из костного мозга ребенка и использование модифицированного ретровируса для доставки здоровых копий гена ADA к стволовым клеткам. Затем исправленные клетки трансплантируются обратно ребенку, и, если все работает должным образом, клетки начинают производить функциональные иммунные клетки, по существу, излечивая генетическое заболевание. В первые несколько лет исследования 9 из 10 детей отреагировали чрезвычайно хорошо.
Единственным участником испытания, не ответившим на терапию, был самый старший в возрасте 15 лет. Было высказано предположение, что генная терапия может быть наиболее эффективной при назначении в раннем возрасте. Для девяти успешных участников генная терапия разовой дозой оказалась впечатляюще эффективной. И теперь, почти 11 лет спустя, исследователи сообщают о долгосрочных эффектах лечения.
В конце 2022 года на встрече с президентом РФ Владимиром Путиным молодые ученые "Сириуса" выступили с инициативой о разработке экспериментальных препаратов генной терапии. Президент РФ Владимир Путин заявил, что считает возможным разрешить применять препараты передовой терапии для пациентов, не имеющих альтернативных методов лечения.
Тогда ученые рассказывали, что уже занимаются, например, разработкой методов доставки крупных генов для терапии разных вариантов наследственной слепоты. Научно-технологический университет "Сириус" был создан в 2019 году по поручению президента Владимира Путина.
«Терапия будущего. Трансформация рынка лекарств». Итоги конференции
У 11 пациентов была тяжелая форма болезни с мутацией гена CEP290. В подобных случаях зрение сильно нарушается или пропадает совсем. При этом анатомических отклонений органов зрения органов у пациентов нет. По статистике, болезнь в той или иной форме обнаруживается примерно у одного из 9 тысяч населения Северной Европы. В остальной части Европы оно встречается, по подсчетам, от 1 на 30 тысяч до 1 на 50 тысяч человек.
В настоящее время они подали заявку на патент экспериментального препарата и продолжают исследования. Гепатоцеллюлярная карцинома становится все более серьезной проблемой из-за роста показателей ожирения во всем мире, поэтому новые более безопасные методы леченя очень востребованы. Среди других факторов риска рака печени — гепатит, неалкогольная жировая болезнь печени, злоупотребление алкоголем и аутоиммунные заболевания. Недавно другие ученые опубликовали результаты пилотной фазы клинических исследований, в которых новый препарат показал впечатляющие результаты у пациентов с резистентной формой рака печени. Также по теме.
Рак печени остается главной причиной смерти от онкологических заболеваний. Ежегодная смертность составляет более 700 тысяч человек. Препараты для лечения гепатоцеллюлярной карциномы — наиболее распространенного типа опухоли печени — связаны с высокой токсичностью и стоимостью лечения. Теперь ученые из Калифорнийского университета в Дэйвисе представили многообещающую альтернативу — экспериментальный препарат miR-22. Цифровой прорыв: как искусственный интеллект меняет медийную рекламу Генная терапия miR-22 действует в качестве тормоза, блокируя выработку определенных белков, способствующих росту рака печени. Среди таких белков циклин А, протеиндеацетизала и индуцируемый гипоксией фактор.
Создание единственного в России центра генной терапии начнется в Сириусе в 2023 году
Новости > Новости. Фирма AskBio специализируется на исследованиях, разработке и производстве генной терапии в различных областях. Новая клеточная и генная терапия для лечения ВИЧ разработана для того, чтобы вызвать стойкое подавление вируса путем доставки терапевтических генов к иммунным клеткам человека. Новости генной терапии. 18 августа 2023 года.
Ученые доказали эффективность генной терапии при алкоголизме
| «ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ: НАСТОЯЩЕЕ И БУДУЩЕЕ» / Ассоциация медицинских генетиков | Российская фармкомпания начинает клинические испытания инновационного препарата из области генной терапии. |
| В Сириусе создадут единственный в России центр генной терапии | «Коррекция патологических процессов с помощью генетической модификации может стать одним из прорывных направлений, что по сути уже произошло в части генной терапии. |
| Генная терапия — последние новости сегодня | | показания неконкретные: не указана ни линия терапии, ни возможные комбинации, ни молекулярно-генетический подтип опухоли, ни в случае рака молочной железы – стадия. |
| Генная инженерия. Как редактируют ДНК, и возможно ли создавать генно-модифицированных людей? | И скоро генная терапия станет доступна россиянам на федеральной территории "Сириус", где производство и потребности пациентов будут синхронизированы, то есть ученые "Сириуса" будут разрабатывать препараты под конкретного человека. |
Новости генной терапии
Оба метода генной терапии могут занять несколько месяцев и включают в себя высокодозную химиотерапию, что чревато потенциальным риском бесплодия. «Подходы генной терапии достаточно медленно внедряются в практическую медицину в связи с высокими рисками и стоимостью, — отметил Рустем Исламов. Ученые разработали генную терапию глаукомы, которая обещает снизить высокое внутриглазное давление (ВГД), связанное с этим заболеванием. Российская фармкомпания начинает клинические испытания инновационного препарата из области генной терапии.
Российские ученые создали генную терапию для лечения гипертонии
Генная терапия, нацеленная на конкретный «ген бессмертия» (он называется SOX5), может замедлить старение суставов у мышей, способствовать регенерации суставного хряща и устранить симптомы остеоартрита. Генная терапия, если говорить простым языком, позволяет усыплять "сломанный" ген в организме. Одобрение новой генной терапии дает еще одну опцию пациентам, страдающим гемофилией B, и является важным шагом вперед на пути разработки инновационных способов терапии для людей с тяжелой формой заболевания. Регенеративная медицина, генная терапия, клеточная терапия, стволовые клетки.
FDA зарегистрировало первую генную терапию компании Pfizer
| О наступающей эре моделирования генной «модификации» человека — Фонд стратегической культуры | Ранее другая генная терапия, Glybera, была снята с продаж из-за недостаточной эффективности и высокой стоимости. |
| «Терапия будущего. Трансформация рынка лекарств». Итоги конференции — PCR News | Ученые из США представили экспериментальное лечение, основанное на генной терапии, которое не только безопаснее для организма, но и эффективнее в отношении борьбы с опухолью. |
Трансплантация и генная терапия. Как в Москве и регионах борются с редкими болезнями
Суть заместительной генной терапии в том, чтобы заменить геном вируса на ген микродистрофина и данный вирус ввести пациентам. Спинальная мышечная атрофия, миодистрофия Дюшенна, болезнь Помпе, генная терапия, AAV-терапия, дегенерация мотонейронов спинного мозга. Главные новости 26 августа: новый метод позволяет редактировать ДНК миллиарда клеток за один прогон, а стимуляция мозга улучшила память пожилым людям на 1 месяц. FDA одобрило генную терапию Lovo-Cel от Bluebird Bio (Lyfgenia) и Exa-cel от Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics (Casgevy) для лечения серповидноклеточной анемии. «Коррекция патологических процессов с помощью генетической модификации может стать одним из прорывных направлений, что по сути уже произошло в части генной терапии.