это не единственная генная терапия, разрабатываемая для лечения наследственной оптической нейропатии Лебера. Экспериментальная генная терапия включала извлечение стволовых клеток из костного мозга ребенка и использование модифицированного ретровируса для доставки здоровых копий гена ADA к стволовым клеткам. Инициатива о разработке экспериментальных препаратов генной терапии была озвучена учеными «Сириуса» в 2022 году в ходе встречи с президентом РФ Владимиром Путиным.
Технология перепрограммирования генома стала важным этапом в решении главной задачи человечества
- Навигация по записям
- Антибиотики и Химиотерапия
- Российские ученые начнут испытания генной терапии ВИЧ на животных
- Российские ученые создали генную терапию для лечения гипертонии
- Профессор Ризванов спрогнозировал рост доступности генной терапии в ближайшее десятилетие
Блог Genotek
Интерфакс: Эксперименты на животных по созданию генной терапии ВИЧ-инфекции планируется завершить за два следующих года. Однако новая генная терапия позволяет лечить младенцев с недавно поставленным диагнозом их собственными клетками. Новая генная терапия восстановила иммунитет у детей с редким иммунодефицитом. В 2022 году Hemgenix стала первой генной терапией против гемофилии B, зарегистрированной американским регулятором. Применяя эти вакцины, медицинские власти разных стран уже занимаются генной терапией, считают врачи. Генная терапия эффективна против метахроматическо лейкодистрофии только в том случае, если у пациента не развились симптомы болезни.
В России начинаются клинические испытания инновационного препарата против гемофилии
Сначала исследователь рассказал о новейших разработках в этой области. При этом стоимость такого лечения составляет от 200 тыс. Пока, по словам Ризванова, «компании работают над тем, чтобы снизить стоимость», потому что «инвесторы увидели, что терапия эффективна, что есть спрос».
Задача генной терапии состоит в том, чтобы доставить новый ген в конкретные ткани человеческого организма с помощью определенного вектора, однако вирусные векторы могут доставить ген также в другие клетки, которые не являются мишенями, что потенциально способно нанести вред или стать причиной другого заболевания. В настоящее время с помощью долгосрочных исследований изучается вероятность того, что генная терапия ухудшит состояние органов или тканей-мишеней. Нейтрализующие антитела, связывающие генный вектор, могут подавлять генную терапию. Эти антитела могут связываться с капсидами и предотвращать трансдукцию. Включение пациентов, не имеющих антител к вирусу, являющемуся прототипом вирусного вектора, является эффективным в обеспечении успешного переноса гена. После доставки генетического материала векторы, не несущие генетического материала, выделяются из организма реципиента в окружающую среду с калом, мочой, слюной и другими экскретируемыми биологическими жидкостями.
Выделение вектора в окружающую среду повышает возможность его передачи другим людям при близком контакте, однако не несет рисков здоровью. Значимость этого явления в настоящее время еще изучается. Генная терапия может привести к избыточной выработке белка. Последствия чрезмерной продукции белка или чрезмерной экспрессии гена могут быть разными и зависят от разновидности синтезируемого белка. Если процедура пройдет успешно, то в организме будет вырабатываться белок, кодируемый новым геном. Если говорить о генной терапии методом in vivo, то новый функционирующий ген попадает в ядро клеток-мишеней. Предполагается, что в ядре клетки он будет находиться в виде эписомы кольцевого участка ДНК , вне хромосом. При этом исходный генетический материал, который находится в хромосомах, не меняется, так как ген не встраивается в геном клетки.
Это означает, что мутировавший ген сохраняется и может передаваться потомству. В некоторых случаях ген встраивается непосредственно в ДНК-клетки. В настоящее время проводятся научные исследования, в которых изучается частота встраивания нового гена в ДНК клетки-хозяина и последствия данного явления. Этот вид генной терапии не может быть унаследован.
Статус набора участников клинического испытания и подробную информацию можно найти на сайте под идентификационным номером NCT04561258. AGT103-T - это генетически модифицированный клеточный продукт, полученный из собственных клеток человека. Терапия направлена на восстановление основных повреждений иммунной системы, вызванных ВИЧ. Когда инфекция убивает Т-клетки, необходимые для выработки иммунитета к ВИЧ, человек становится неспособным самостоятельно уничтожать вирус, и болезнь переходит в хроническую форму.
Несмотря на то что генную терапию можно с легкостью назвать самым многообещающим методом лечения ряда заболеваний включая наследственные заболевания, некоторые типы онкологических заболеваний и некоторые вирусные инфекции , метод несет определенные риски и все еще изучается, чтобы убедиться, что он будет безопасным и эффективным. Очень важно отдельно сказать об использовании технологии, которая позволяет точечно изменять ДНК клеток. Если совместить эту технологию с доставкой при помощи «векторов», это позволит системно воздействовать на организм и изменять геном большого числа клеток. В настоящее время большого внимания заслуживают клинические исследования, цель которых заключается в изучении потенциальной возможности лечения генетических заболеваний с помощью всего лишь одной инъекции. В ходе текущих клинических исследований, в которых участвуют пациенты разных групп и категорий, ученые пытаются выявить все потенциальные риски проведения генной терапии. Риск и польза каждого метода генной терапии оцениваются в индивидуальном порядке, и, если результаты клинического исследования конкретного метода генной терапии будут успешными, он будет представлять собой революционный подход к лечению наследственных заболеваний, в корне отличающийся от подхода, который сложился исторически. В настоящее время проводится множество клинических исследований по изучению возможностей применения генной терапии при разных генетических заболеваниях, включая гемофилию A и B, и другие моногенные заболевания, например мышечную дистрофию Дюшенна. В прошедшем десятилетии Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов Food and Drug Administration, FDA и EMA Европейское агентство по лекарственным средствам уже одобрили методы генной терапии для лечения ряда генетических заболеваний. В зависимости от механизма различают несколько видов генной терапии. В первую очередь это введение функционирующего гена пациенту, что, по сути, чаще всего и понимается под термином «генная терапия».
Редактирование гена изменяет ДНК пациента, чтобы навсегда удалить или изменить нефункционирующий или некорректно функционирующий ген. При редактировании генов в исходную ДНК пациента вносятся изменения. Эпигенетическая терапия изменяет характер экспрессии гена без постоянного изменения генетического кода клетки. Генная терапия может проводиться как in vivo, так и ex vivo. При терапии in vivo вектор, несущий терапевтический ген, вводится непосредственно пациенту, и происходит трансдукция гена в долгоживущие клетки, без интеграции гена в геном клетки. Когда генная терапия проводится ex vivo, клетки пациента извлекаются из организма. Затем вектор, несущий терапевтический ген, вводится в культуру клеток, и после этого генно-модифицированные клетки вводятся пациенту, и происходит их интеграция в ткань-мишень. Важной составляющей генной терапии является выбор вирусного вектора — «переносчика здорового гена в клетку».
В клетках мышей нашли встроенную систему генной терапии
Интерфакс: Эксперименты на животных по созданию генной терапии ВИЧ-инфекции планируется завершить за два следующих года. Главная. Новости. Наука. Генная терапия полностью вернула зрение людям с редкой болезнью. Применяя эти вакцины, медицинские власти разных стран уже занимаются генной терапией, считают врачи. Разработчикам генной терапии против ВИЧ понадобится вычислить подходящую для людей дозировку препарата, содержащего генный редактор CRISPR. Исследователи из Университета Хоккайдо в Японии обнаружили, что мыши обладают естественной формой генной терапии — некодирующей РНК 4.5SH, которая обходит генетические мутации. Генная терапия еще недавно казалась фантастикой, потому что в отличие от лекарств и клеточных препаратов ее принцип основан на вмешательстве в ген живой клетки, фрагменты которого либо изменяют, либо дополняют звеньями, позволяющими исключить причину недуга.
Блог Genotek
Основой новой генной терапии стал аденоассоциированный вирус AAV2, который проникает в клетки мозга и заставляет их вырабатывать большие количества глиального нейротрофического фактора (GDNF). Новости генной терапии. 18 августа 2023 года. Опытно-промышленный производственный участок, который будет разрабатывать препараты генной терапии для индивидуальных пациентов, появится на федеральной территории «Сириус». В ближайшее десятилетие генная терапия онкологических заболеваний может стать заметно более доступной.
В США одобрена первая генная терапия гемофилии B у взрослых
Недавно на ежегодном собрании Американского общества генной и клеточной терапии (American Society of Gene and Cell Therapy) были представлены результаты клинических испытаний генной терапии этого заболевания. Генная терапия сетчатки показала большие перспективы в лечении пигментного ретинита (РП), который приводит к серьезной потере зрения у молодых людей. Новости генной терапии. 18 августа 2023 года. Источник: Фотохост-агентство РИА Новости.
Новости генной терапии
Основой новой генной терапии стал аденоассоциированный вирус AAV2, который проникает в клетки мозга и заставляет их вырабатывать большие количества глиального нейротрофического фактора GDNF. В последнее время ученые начали активно его изучать, так как он способствует замедлению развитие болезни Паркинсона. Исследователи обратили внимание, что при злоупотреблении спиртного снижается активность вспомогательных клеток, которые вырабатывают GDNF. Это вызывает сбои в системе вознаграждения комплекс структур мозга нервной системы, которая влияет на поведение , главным веществом которой является дофамин, как у человека, так и у приматов. Так, при отказе от спиртного страдающие от алкоголя люди испытывают неприятные чувства, поэтому хотят снова вернуться в высокоградусным напиткам, чтобы восполнить недостаток дофамина.
Согласно собственным заявлениям, Bayer заплатит 2 миллиарда долларов предварительно и еще 2 миллиарда долларов будут перечислены на различных ступенях процесса поглощения в зависимости от его успешного выполнения. Напомним, адено-ассоциированные вирусы — это малые вирусы, вызывающие у человека слабый иммунный ответ и способные инфицировать делящиеся и неделящиеся клетки человека. Кроме этого, адено-ассоциированные вирусы способны встраивать свой геном специфическим образом в 19-ю хромосому человека, что делает его привлекательным в качестве вектора генной терапии. Другими словами адено-ассоциированные вирусы могут модифицировать ДНК в зараженной клетке и служить переносчиком ДНК из зараженной клетки в здоровые.
Последующее восстановление ДНК зависит от образовавшихся выступающих участков. Такой способ соединения концов приводит к более предсказуемой репарации гена, чем путём NHEJ. У исследователей получилось восстановить открытую рамку считывания и правильную последовательность ДНК без донорной матрицы.
Льготное лекарственное обеспечение не должно быть привязано к статусу инвалида. Нужно начинать лечить до того, как человек им станет», — подчеркнул Юрий Жулев. Вскоре в России начнется активная работа по лечению именно взрослых. В ближайшее время будет готова резолюция с V Всероссийского форума орфанных заболеваний, которую представят общественности и органам власти. Юрий Жулев подчеркнул, что власть все же прислушивается к специалистам, поэтому взрослые пациенты могут получить шанс на выздоровление. Власть, слава Богу, прислушивается.
Резолюция по итогам форума скоро будет представлена общественности и органам власти, чтобы оставленные проблемы поскорее решились. Главная проблема — это упущенное время. Наша задача, чтобы пациент не страдал и не превращался в инвалида. Мы хотим дать шанс и взрослым пациентам», — заключил президент Всероссийского общества гемофилии. Орфанные центры в Москве и регионах На данный момент в России нет орфанных центров, но этот вопрос обсуждается.
Российские ученые начнут испытания генной терапии ВИЧ на животных
Теломеры: невнятный секрет долголетия 4. Древний человек жаждал утешения в представлениях о загробном мире, позже алхимики пытались изобрести зелья, которые помогли бы достичь бессмертия.
Оно увеличило количество гена CEP290 в фоторецепторах глаза и улучшило работу сетчатки при дневном свете. Молекулу вводили внутрь глаза путем инъекций каждые три месяца. Результаты оказались ошеломляющими. У 10 человек зрение вернулось полностью, а 11-му человеку для этого хватило одной-единственной инъекции. Более того, способность видеть у него сохранялась в течение года и трех месяцев после лечения.
У двух больных мальчиков, для которых не нашлось совместимого донора, они взяли гемопоэтические стволовые клетки предшественники всех клеток крови и обработали их вирусным вектором — модифицированным ВИЧ, несущим ген, кодирующий белок ALDP. Вирус был обезврежен: лишен способности размножаться, но он мог встраиваться в геном клеток крови, после чего клетки обретали способность вырабатывать белок ALDP. Затем гемопоэтические стволовые клетки ввели обратно пациентам, перед этим уничтожив их костный мозг с помощью химиотерапии, чтобы теперь в нем «жили» только измененные клетки. Сценарий примерно тот же, что и при пересадке костного мозга, только лейкоциты происходят не из донорского костного мозга, а из видоизмененных в лаборатории клеток своего собственного. Хотя полного исцеления пациентов в результате лечения не произошло, процедура стабилизировала развитие болезни, и эффект от генной терапии был сравним с эффектом от пересадки костного мозга. Недавно были проведены расширенные клинические испытания такого способа лечения — в них участвовало 17 пациентов от 4 до 13 лет из семи населенных пунктов в пяти странах. Работу спонсировала биотехнологическая компания Bluebird Bio. В течение полугода после лечения состояние 16 из 17 пациентов стабилизировалась. На данный момент у большинства мальчиков не прогрессируют ни патологические изменения мозга по данным МРТ , ни неврологические симптомы. Нет и признаков осложнений, связанных с некорректным встраиванием привнесенного гена в геном клетки-хозяина — специфическими рисками генной терапии.
В Москве проходит конференция "Генная терапия: настоящее и будущее" В Москве проходит конференция "Генная терапия: настоящее и будущее" Сегодня в Москве специалисты по уникальным и самым современным методам медицины говорят о своих новых разработках. В столице проходит Всероссийская мультимедийная конференция, посвященная генной терапии. Эта технология позволяет помогать пациентам, которые еще недавно считались неизлечимыми. Например, с онкологическими, орфанными заболеваниями или нарушениями эндокринной системы.