Редакция MedikForum следит за новостями о генной терапии со всего мира и публикует самые свежие и проверенные материалы на эту тему в 2024 году. Самые свежие новости медицинского сообщества в нашем телеграмм-канале. В занимающейся вопросами генной терапии компании Bluebird уточнили, что стоимость одноразового лечения Casgevy составит 2,2 миллиона долларов, Lyfgenia — 3,1 миллиона долларов. Новости > Новости. Новости генной терапии. 18 августа 2023 года.
В России начинаются клинические испытания инновационного препарата против гемофилии
Генная терапия, если говорить простым языком, позволяет усыплять "сломанный" ген в организме. В 2023 году продолжился поток хороших новостей из стремительно развивающейся области генной и клеточной терапии, начавшийся в 2022 году. Препарат для персонифицированной генной терапии создали в России Наука 19 февраля в 17:37 Препарат для персонифицированной генной терапии создали в России. Получайте новости быстрее всех Подписывайтесь на нас. Статьи.
Спецпроект: «Генная терапия: познакомьтесь с лекарствами будущего»
— Отличие генной терапии от приема обычной «химии» заключается в том, что мы воздействуем на механизмы работы поврежденных генов и механизмы синтеза белка, либо вводим непосредственно нужный ген в организм в составе каких-то носителей. В 2022 году Hemgenix стала первой генной терапией против гемофилии B, зарегистрированной американским регулятором. ИИ-революция в генной инженерии: OpenCRISPR-1 открывает новую эру в редактировании ДНК. «К примеру, это спинальная мышечная атрофия, заболевание, для которого уже сейчас существует и генная терапия, и другие лекарственные препараты, но эти крайне дорогостоящие препараты совершенно малоэффективны, если они применяются, тогда, когда заболевание.
Антибиотики и Химиотерапия
- Инновационный рынок
- Трансплантация и генная терапия. Как в Москве и регионах борются с редкими болезнями
- : обо всем, что происходит в наших генах
- Опасное генетическое заболевание метахроматическая лейкодистрофия
- На пути к новым генным терапиям
В США одобрена первая генная терапия гемофилии B у взрослых
То есть пациенту не нужно будет сидеть на уколах всю жизнь. Достаточно всего одной инъекции — и все нужные вещества начнут вырабатываться сами. Игорь Давыдкин, директор НИИ гематологии, трансфузиологии и интенсивной терапии: «Это, конечно, прорывная технология. В основе действия препарата — именно перенос генного материала в клетки печени, после чего начинает в организме синтезироваться данный фактор свертываемости крови и соответственно купировать и профилактировать развитие кровотечения». Подобных препаратов в России еще не было. Да и в мире зарегистрировано лишь два — от обоих видов гемофилии.
Спустя полгода после проведенных манипуляций, у всех испытуемых наблюдалось стабильное увеличение остроты зрения, а двое из них смогли увидеть на три строчки больше в таблице для проверки зрения.
Также ученые отметили у всех участников эксперимента повышение светочувствительности того глаза, который был подвергнут генной терапии. По словам ученых, конечной целью генной терапии будет сохранение центральной части сетчатки от дальнейшей дегенерации. И даже в случае, если эффект от такого лечения окажется небольшим, это будет иметь положительное значение, так как существуют дополнительные терапевтические меры, помогающие сохранить или восстановить зрительные функции. Читайте далее.
Ученые доказали эффективность генной терапии при алкоголизме Пока что исследования проводились на обезьянах, но в ближайшее время начнутся клинические испытания на человеке. Испытания проводили на макаках-резусах. Исследование, опубликованное в журнале Nature Medicine , показало положительные результаты.
Основой новой генной терапии стал аденоассоциированный вирус AAV2, который проникает в клетки мозга и заставляет их вырабатывать большие количества глиального нейротрофического фактора GDNF. В последнее время ученые начали активно его изучать, так как он способствует замедлению развитие болезни Паркинсона.
Получается, что все лечение, которое он проходил, перечеркнуто, и теперь можно получить лекарства только в случае становления инвалидом. Все огромные средства, которые на него тратились, будут перечеркнуты, и он останется инвалидом. Льготное лекарственное обеспечение не должно быть привязано к статусу инвалида. Нужно начинать лечить до того, как человек им станет», — подчеркнул Юрий Жулев. Вскоре в России начнется активная работа по лечению именно взрослых. В ближайшее время будет готова резолюция с V Всероссийского форума орфанных заболеваний, которую представят общественности и органам власти.
Юрий Жулев подчеркнул, что власть все же прислушивается к специалистам, поэтому взрослые пациенты могут получить шанс на выздоровление. Власть, слава Богу, прислушивается. Резолюция по итогам форума скоро будет представлена общественности и органам власти, чтобы оставленные проблемы поскорее решились. Главная проблема — это упущенное время. Наша задача, чтобы пациент не страдал и не превращался в инвалида.
Генетическая терапия как новая надежда для пациентов с болезнью Дюшенна
Такой способ соединения концов приводит к более предсказуемой репарации гена, чем путём NHEJ. У исследователей получилось восстановить открытую рамку считывания и правильную последовательность ДНК без донорной матрицы. Нецелевой анализ с использованием секвенирования ампликонов 43 сайтов, предсказанных in silico, демонстрирует безопасность такого подхода.
ВИЧ встраивает свой генетический материал в геном клетки-хозяина, и может оставаться в спящем состоянии в тканевых резервуарах в течение длительного времени, не поддаваясь воздействию антиретровирусных препаратов. Исследователи с помощью технологии редактирования генов CRISPR для удаления ВИЧ разработали новую двойную систему, предназначенную для окончательного уничтожения вируса в животных моделях. В ближайшее время планируется провести аналогичные опыты на приматах, пишет Newswise.
Терапия поддерживает низкий уровень репликации ВИЧ в течение длительного времени, снижая необходимость в частом приеме препаратов против ВИЧ. ВИЧ встраивает свой генетический материал в геном клетки-хозяина, и может оставаться в спящем состоянии в тканевых резервуарах в течение длительного времени, не поддаваясь воздействию антиретровирусных препаратов. Исследователи с помощью технологии редактирования генов CRISPR для удаления ВИЧ разработали новую двойную систему, предназначенную для окончательного уничтожения вируса в животных моделях.
Крупные игроки, по словам эксперта, стремятся к продуктовой и технологической диверсификации для обеспечения стабильного долгосрочного роста бизнеса. После ограничений, связанных с пандемией коронавируса, фармкомпании приспосабливаются к новым нормам и для продвижения производства КГТ внедряют новые методы. Аналитики Precedence Research прогнозируют, что в ближайшие годы рост рынка будут поддерживать даже технологические разработки в космосе. На кого делать ставку В фаворитах инвесторов могут оказаться компании, которые успешно справляются с проблемой patent cliff «патентный обрыв» — период массового истечения сроков действия патентов на популярные лекарственные бренды , считает Зубков. Покупка акций «большой фармы» не лучший способ инвестировать в инновационные технологии, говорит Зубков: перед ними сейчас стоит проблема истечения сроков действия патентов крупных препаратов. Во Freedom рекомендуют держать в портфеле акции фармкомпаний в качестве защитного актива, ожидая в сегменте более умеренной динамики в сравнении с широким рынком при замедлении роста экономики. Разработчики КГТ в основном новаторы и одобренный препарат становится единственным эффективным средством лечения на нетронутом рынке, отмечает Зубков, в этом причина стремительного роста оценок компаний-разработчиков еще на ранних этапах клинических испытаний. Доллар за день окреп на 77 коп. Индекс Мосбиржи впервые с апреля прошлого года превысил 2700 пунктов, отмечает инвестиционный стратег «БКС мир инвестиций» Александр Бахтин.
В Великобритании успешно испытали генную терапию слепоты
Интерфакс: Эксперименты на животных по созданию генной терапии ВИЧ-инфекции планируется завершить за два следующих года. Специалисты и пациенты надеются, что опыт раннего выявления и назначения генной терапии при СМА, может быть применен и для борьбы с мышечной дистрофией Дюшенна. Однако, наука не стоит на месте, и все чаще можно услышать словосочетание «генная терапия». В 2023 году продолжился поток хороших новостей из стремительно развивающейся области генной и клеточной терапии, начавшийся в 2022 году.
Создана генная терапия, блокирующая производство частиц ВИЧ в зараженных клетках
Трансформация рынка лекарств» состоялось 6 тематических сессий, на которых были подняты самые острые вопросы, такие как преодоление существующих препятствий на пути внедрения генетических технологий в широкую практику, объединение усилий науки и бизнеса для скорейшего вывода на рынок препаратов и медицинских изделий данного профиля, создание соответствующей нормативной базы. Во время дискуссии, посвященной выработке практических шагов для продвижения генетических технологий, Директор департамента науки и инновационного развития здравоохранения Минздрава России Игорь Коробко обратил внимание, что один из самых быстроразвивающихся сегментов сегодня — это генетическая диагностика. Проработка круга регуляторных вопросов, связанных с данным блоком, будет способствовать более эффективному оказанию медицинской помощи, что для Минздрава является основной задачей. Поправки предусматривают возможность получения разрешения на применение незарегистрированных медицинских изделий для диагностики in vitro. Еще одной важной темой обсуждения в рамках конференции стал вопрос формирования биоэтических принципов как важной составляющей законодательной базы для деятельности в области генетики. Партнер московского офиса Dentons и руководитель российской практики в области фармацевтики, медицины и биотехнологий Сергей Клименко обозначил основной круг положений, на которых должно строиться законодательство. Это принятие единой современной терминологии, определение особенностей статуса генетической информации, обеспечение гарантий прав граждан при использовании генетической информации, выработка государственной политики в отношении безопасности деятельности в области генетики. Безусловно, развитие инновационных направлений невозможно без подготовки высококвалифицированных кадров. Опытом создания программ обучения по направлению генетики и биотехнологий поделились представители Инновационного научно-технического университета «Сириус», Сколковского института науки и технологий, кафедры генетики биологического факультета МГУ имени М. Бочкова», ведущей организации по подготовке кадров в области медицинской генетики, Татьяна Бухарова озвучила количество профильных врачей-специалистов в России. То есть в среднем по стране на 430 тысяч человек приходится всего 1 врач-генетик.
Начиная с 90-х годов, за последние 3 десятилетия эти цифры практически не изменились, тогда как в США только за последние 5 лет число врачей-генетиков увеличилось в 4 раза. Сейчас там приходится 1 врач-генетик на 75 тысяч человек.
Долгие годы такого рода заболевания считались пожизненным приговором, ведь излечиться от недуга в рамках обычной медицины практически невозможно. Однако, наука не стоит на месте, и все чаще можно услышать словосочетание «генная терапия».
Будьте в курсе событий Десятилетия науки и технологий!
Десятилетие науки и технологий в России Российская наука стремительно развивается. Одна из задач Десятилетия — рассказать, какими научными именами и достижениями может гордиться наша страна.
Исследователями выявлены ассоциации между ДНК вариантами и тяжестью поражения легких, а также летальным исходом. Алмазова» Минздрава России в ближайшее время. Открытый доступ к генетическим данным будет полезен исследовательским центрам, проектирующим генетические риски и анализирующим геномные данные, а также компаниям, занимающимся генетической диагностикой.
Предложенная база данных позволит выполнить построение полигенных шкал риска и использовать референсные данные для контроля к выборкам с конкретной патологией.
На пути к новым генным терапиям
- Немецкий концерн Bayer приобрел передовые технологии генной терапии | Пикабу
- Генная терапия полностью вернула зрение людям с редкой болезнью - ФармМедПром
- Доставка здоровых копий гена DDC
- Опасное генетическое заболевание метахроматическая лейкодистрофия
Генная терапия смертельной болезни
- генная терапия | Новости онкологии
- ХОРОШИМИ ДЕЛАМИ ПРОСЛАВИТЬСЯ НЕЛЬЗЯ
- Ученые доказали эффективность генной терапии при алкоголизме - Новости
- В США одобрили терапию на основе генетического редактирования: Наука: Наука и техника:
- Спецпроект: «Генная терапия: познакомьтесь с лекарствами будущего» | Наука и жизнь
- Наука РФ - официальный сайт
Генная терапия - дань моде, или панацея? Спасет ли нас генная терапия?
| Впервые ребенок в Британии успешно прошел генную терапию | Эксперты обсудили эффективность инструментов генной терапии, особенности и опыт разработок генных препаратов для лечения орфанных или неизлечимых заболеваний, в том числе, онкологии. |
| Genotarget – Telegram | С помощью генной терапии ученые из Оксфордского университета смогли частично восстановить зрение людям с наследственной прогрессирующей формой слепоты — хороидеремией. |
В испытаниях препарата для генной терапии рака будут участвовать 100 добровольцев
Рак печени остается главной причиной смерти от онкологических заболеваний. Ежегодная смертность составляет более 700 тысяч человек. Препараты для лечения гепатоцеллюлярной карциномы — наиболее распространенного типа опухоли печени — связаны с высокой токсичностью и стоимостью лечения. Теперь ученые из Калифорнийского университета в Дэйвисе представили многообещающую альтернативу — экспериментальный препарат miR-22. Цифровой прорыв: как искусственный интеллект меняет медийную рекламу Генная терапия miR-22 действует в качестве тормоза, блокируя выработку определенных белков, способствующих росту рака печени. Среди таких белков циклин А, протеиндеацетизала и индуцируемый гипоксией фактор.
Растущие инвестиции в инновационные технологии еще больше подпитывают рынок, отмечают аналитики. Крупные фармкомпании, такие как Amgen, AstraZeneca или Pfizer, имеют в своем портфеле множество препаратов, отмечает Зубков: пайплайн представителей «большой фармы» не ограничивается одной «горячей» технологией. Крупные игроки, по словам эксперта, стремятся к продуктовой и технологической диверсификации для обеспечения стабильного долгосрочного роста бизнеса. После ограничений, связанных с пандемией коронавируса, фармкомпании приспосабливаются к новым нормам и для продвижения производства КГТ внедряют новые методы. Аналитики Precedence Research прогнозируют, что в ближайшие годы рост рынка будут поддерживать даже технологические разработки в космосе.
На кого делать ставку В фаворитах инвесторов могут оказаться компании, которые успешно справляются с проблемой patent cliff «патентный обрыв» — период массового истечения сроков действия патентов на популярные лекарственные бренды , считает Зубков. Покупка акций «большой фармы» не лучший способ инвестировать в инновационные технологии, говорит Зубков: перед ними сейчас стоит проблема истечения сроков действия патентов крупных препаратов. Во Freedom рекомендуют держать в портфеле акции фармкомпаний в качестве защитного актива, ожидая в сегменте более умеренной динамики в сравнении с широким рынком при замедлении роста экономики. Разработчики КГТ в основном новаторы и одобренный препарат становится единственным эффективным средством лечения на нетронутом рынке, отмечает Зубков, в этом причина стремительного роста оценок компаний-разработчиков еще на ранних этапах клинических испытаний.
В среднем его находят у 1 человека на 50 000. Именно это заболевание стало идеальным кандидатом для тестирования новых методов генной терапии. Так как деградация сетчатки происходит довольно медленно у ученых есть время на проведение всех тестов и анализов , а недостающий фрагмент в гене, который необходимо заменить очень маленький и легкодоступный для вирусного вектора с генным материалом. Результаты генной терапии Участниками исследования стали 6 мужчин от 35 до 63 лет с данной патологией. Лекарство вводилось только в один глаз. Терапия и тесты были проведены в течение 6 месяцев и результаты были просто поразительны.
Безвредный вирус превращает глаза в фабрику по производству лекарств. Сейчас он используется для борьбы с основной причиной потери зрения у лиц пожилого возраста -...
#генная терапия
Генная терапия – это метод лечения заболеваний (наследственных и ненаследственных) путем введения пациенту здоровых генов вместо недостающих или поврежденных. Генная терапия – это метод лечения заболеваний (наследственных и ненаследственных) путем введения пациенту здоровых генов вместо недостающих или поврежденных. Опубликовано в категории: Новости Метки: генная терапия, исследование, лечение, рак мозга Нет комментариев».
Новый вариант CRISPR обещает точно воздействовать почти на все человеческие гены
Ученые разработали генную терапию глаукомы, которая обещает снизить высокое внутриглазное давление (ВГД), связанное с этим заболеванием. Новости > Новости. 14 декабря 2023 пройдет ВСЕРОССИЙСКАЯ МУЛЬТИМЕДИЙНАЯ КОНФЕРЕНЦИЯ «ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ: НАСТОЯЩЕЕ И БУДУЩЕЕ», в рамках которой обсудим новые возможности генной терапии наследственных моногенных, многофакторных.
#генная терапия
Эти документы рассматривает федеральный консилиум, затем проводится экспертный совет Фонда «Круг добра», где специалисты рассматривают полную историю болезни конкретного пациента и рекомендуют ему препарат, наиболее подходящий в его конкретном случае. В результате никто из пациентов, нуждающихся в терапии, не остается без нужных ему препаратов. Может быть, введение такого скрининга для болезни Дюшенна поможет решить проблему с более ранним выявлением и началом терапии? При этом СМА, по сравнению с болезнью Дюшенна, — более тяжелое заболевание с более стремительным течением, и проявляться оно может буквально с первых дней жизни ребенка. Там первые месяцы жизни действительно критичны для лечения и, поэтому при СМА крайне важен неонатальный скрининг. Что же касается болезни Дюшенна, существуют не менее действенные, более доступные и удобные средства диагностики. Сегодня у нас выстроена система генетической диагностики пациентов с этим заболеванием, и, если есть подозрение на болезнь Дюшенна, пациент проходит все необходимые генетические исследования бесплатно.
Кроме того, можно насторожиться и при повышении других маркеров, выявляемые традиционными видами анализов, — например, биохимическим анализом крови. Это совершенно новый уровень лечения: во-первых, он вводится однократно, заменяя пораженный участок гена, после чего тот начинает работать как положено. В результате болезнь может вовсе не развиться, либо будет прогрессировать чрезвычайно медленно. А во-вторых, он работает для гораздо большего числа генетических «поломок», чем его предшественники. Сейчас уже активно обсуждаются вопросы его доступа в России и обеспечения им больных через Фонд «Круг добра». Все они получают лекарства, остальным препараты не выделяются только лишь потому, что с их видами мутаций в гене ныне существующие средства не в состоянии справиться.
Ученые доказали эффективность генной терапии при алкоголизме Пока что исследования проводились на обезьянах, но в ближайшее время начнутся клинические испытания на человеке. Испытания проводили на макаках-резусах. Исследование, опубликованное в журнале Nature Medicine , показало положительные результаты. Основой новой генной терапии стал аденоассоциированный вирус AAV2, который проникает в клетки мозга и заставляет их вырабатывать большие количества глиального нейротрофического фактора GDNF.
В последнее время ученые начали активно его изучать, так как он способствует замедлению развитие болезни Паркинсона.
Можно обойтись и без «ДНК заплатки», но тогда необходимо тщательно подбирать дизайн конструкций геномного редактирования и отрабатывать методику. Затем такие концы случайным образом восстанавливаются путём негомологичной рекомбинации NHEJ.
Последующее восстановление ДНК зависит от образовавшихся выступающих участков.
Одному пациенту оказалось достаточно одной инъекции на целый год. Об успешном опыте лечения амавроза Лебера сообщает научный журнал Nature medicine. У 11 пациентов была тяжелая форма болезни с мутацией гена CEP290. В подобных случаях зрение сильно нарушается или пропадает совсем. При этом анатомических отклонений органов зрения органов у пациентов нет.