Новая генная терапия восстановила иммунитет у детей с редким иммунодефицитом.
В России начинаются клинические испытания инновационного препарата против гемофилии
Генная терапия может навсегда избавить от возрастной макулярной дегенерации сетчатки — The Lancet. «Подходы генной терапии достаточно медленно внедряются в практическую медицину в связи с высокими рисками и стоимостью, — отметил Рустем Исламов. РИА Новости. Управление по контролю лекарственных средств и изделий медицинского назначения в Великобритании разрешило применение первой в мире генной терапии для лечения серповидноклеточной анемии и бета-талассемии, сообщается на сайте. Разработчикам генной терапии против ВИЧ понадобится вычислить подходящую для людей дозировку препарата, содержащего генный редактор CRISPR. В-третьих, генная терапия не является совершенно безопасным методом лечения.
Одноразовая генная терапия редкого иммунного заболевания SCID эффективна 10 лет спустя
Шмелева пояснила, что такая модель реализации проекта не будет требовать запуска массового производства, разработка препаратов проводится на базе Научно-технологического университета "Сириус". В конце 2022 года на встрече с президентом РФ Владимиром Путиным молодые ученые "Сириуса" выступили с инициативой о разработке экспериментальных препаратов генной терапии. Президент РФ Владимир Путин заявил, что считает возможным разрешить применять препараты передовой терапии для пациентов, не имеющих альтернативных методов лечения. Тогда ученые рассказывали, что уже занимаются, например, разработкой методов доставки крупных генов для терапии разных вариантов наследственной слепоты.
Испытания проводили на макаках-резусах. Исследование, опубликованное в журнале Nature Medicine , показало положительные результаты. Основой новой генной терапии стал аденоассоциированный вирус AAV2, который проникает в клетки мозга и заставляет их вырабатывать большие количества глиального нейротрофического фактора GDNF. В последнее время ученые начали активно его изучать, так как он способствует замедлению развитие болезни Паркинсона. Исследователи обратили внимание, что при злоупотреблении спиртного снижается активность вспомогательных клеток, которые вырабатывают GDNF.
Препарат "АнтионкоРАН-М" - первый российский невирусный генотерапевтический противоопухолевый препарат, основу которого составляет конструкция из двух генов. Один из них убивает раковые клетки путем выработки в них токсичных веществ, а второй - стимулирует иммунную систему на борьбу с ними. При этом сам процесс уничтожения раковых клеток происходит внутри опухоли, что снижает негативное воздействие препарата на организм. Как отметила Алексеенко , первая фаза клинических испытаний "АнтионкоРАН-М" подтвердила безопасность данного препарата и указала на высокий потенциал для использования при терапии агрессивных форм большого числа плотных опухолей.
Результаты оказались ошеломляющими. У 10 человек зрение вернулось полностью, а 11-му человеку для этого хватило одной-единственной инъекции. Более того, способность видеть у него сохранялась в течение года и трех месяцев после лечения. Авторы работы нашли, что применение инъекций сепофарсена может стать новым и весьма перспективным направлением РНК-терапии нарушений зрения. В дальнейшем они планируют испытать и другие способы лечения заболеваний глаз генными препаратами.
#генная терапия
| Ученый рассказал о перспективах генной терапии для лечения наследственных заболеваний - МК | Новая генная терапия восстановила иммунитет у детей с редким иммунодефицитом. |
| Статьи по теме «генная терапия» — Naked Science | Однако генные технологии обеспечили прорыв в терапии для больных с этой тяжелой патологией. |
| Создание единственного в России центра генной терапии начнется в Сириусе в 2023 году | Источник: Фотохост-агентство РИА Новости. |
| Одноразовая генная терапия редкого иммунного заболевания SCID эффективна 10 лет спустя | Препарат для персонифицированной генной терапии создали в России Наука 19 февраля в 17:37 Препарат для персонифицированной генной терапии создали в России. Получайте новости быстрее всех Подписывайтесь на нас. Статьи. |
Создание единственного в России центра генной терапии начнется в Сириусе в 2023 году
| Новый вариант CRISPR обещает точно воздействовать почти на все человеческие гены | Учёные из больницы Кембриджского университета запустили первые в истории испытания генной терапии для лечения глухоты. |
| генная терапия | Новости онкологии | Источник: Фотохост-агентство РИА Новости. |
| Профессор Ризванов спрогнозировал рост доступности генной терапии в ближайшее десятилетие | Недавно на ежегодном собрании Американского общества генной и клеточной терапии (American Society of Gene and Cell Therapy) были представлены результаты клинических испытаний генной терапии этого заболевания. |
| «Генетическая терапия дала надежду пациентам с болезнью Дюшенна» | Статьи | Известия | Опытно-промышленный производственный участок, который будет разрабатывать препараты генной терапии для индивидуальных пациентов, появится на федеральной территории «Сириус». |
В испытаниях препарата для генной терапии рака будут участвовать 100 добровольцев
Новое лечение, вводимое мышам однократно внутривенно, сравнили с препаратом ленватинибом. Терапия miR-22 увеличила показатели выживаемости грызунов, а также не имела токсического воздействия — для этого ученые оценили показатели крови и функцию внутренних органов. Несмотря на доклинический этап, ученые видят большой потенциал miR-22 для лечения рака печени у людей. В настоящее время они подали заявку на патент экспериментального препарата и продолжают исследования. Гепатоцеллюлярная карцинома становится все более серьезной проблемой из-за роста показателей ожирения во всем мире, поэтому новые более безопасные методы леченя очень востребованы. Среди других факторов риска рака печени — гепатит, неалкогольная жировая болезнь печени, злоупотребление алкоголем и аутоиммунные заболевания.
Последующее восстановление ДНК зависит от образовавшихся выступающих участков. Такой способ соединения концов приводит к более предсказуемой репарации гена, чем путём NHEJ. У исследователей получилось восстановить открытую рамку считывания и правильную последовательность ДНК без донорной матрицы.
Коронавирус Новости генной терапии Редакция MedikForum следит за новостями о генной терапии со всего мира и публикует самые свежие и проверенные материалы на эту тему в 2024 году. Оставаясь в рядах подписчиков вы будете в числе первых узнавать новости про генную терапию в России. Инъекции генов в глаза остановят потерю зрения Учёные использовали генные инъекции для борьбы с потерей зрения у пожилых пациентов.
После этого исследователи наблюдали за изменением поведения подопытных. Результаты показали, что генная терапия резко снизила тягу к алкоголю у макак уже в первые недели после ее введения. Через месяц обезьянам снова предложили спиртное. Многие из них отказались от употребления, в то время как приматы, которые получали физраствор, начали пить алкоголь в еще больших количествах, чем раньше. Исследователи надеются, что клинические испытания нового метода лечения алкоголизма могут начаться в ближайшее время.
Создание единственного в России центра генной терапии начнется в Сириусе в 2023 году
Глаукома — не проблема: разработана новая генная терапия Наука на месте не стоит Ученые разработали генную терапию глаукомы, которая обещает снизить высокое внутриглазное давление ВГД , связанное с этим заболеванием. Но перед тем, как эта технология будет одобрена, потребуется больше исследований. В генной терапии используется адено-ассоциированный вирус AAV для передачи инструкций по производству фермента матриксной металлопротеиназы-3 ММP-3 , который помогает запустить отток «неправильной» влаги из глаза.
Инъекции генов в глаза остановят потерю зрения Учёные использовали генные инъекции для борьбы с потерей зрения у пожилых пациентов. Это может привести к созданию нового и более комфортного метода лечения возрастной макулодистрофии. Безвредный вирус превращает глаза в фабрику по производству лекарств.
Они подавляют размножение вирусных частиц, которые послушно производит организм пациента, модифицированный ВИЧ-инфекцией. Поэтому такие лекарства обычно назначается сочетание трех и более противовирусных препаратов нужно принимать постоянно. Это позволяет носителям ВИЧ прожить многие годы, однако есть риск возникновения лекарственной устойчивости, осложнений терапии и другие проблемы, признают врачи. Поэтому ученые всего мира бьются над способом полностью удалить вирусную ДНК. Спустя четыре десятилетия человечество, похоже, наконец овладело технологией, которая открывает путь к полной победе над болезнью века.
Доказательства эффективности революционного подхода опубликованы на этой неделе в авторитетном международном журнале PNAS. Суть многообещающей терапии против ВИЧ и перспективы научного прорыва мы разобрали с иммунологом, кандидатом медицинских наук, гендиректором контрактно-исследовательской компании Николаем Крючковым. Например, мы хотим отключить определенный ген. В случае с ВИЧ «генетические ножницы» прицельно удаляют из генома встроившуюся в него ДНК вируса иммунодефицита человека. Или присоединиться к ДНК не в том месте… — Технология достаточно молодая, в рутинной клинической практике она до сих пор не применялась.
В целом в лабораторных условиях и в экспериментальных разработках CRISPR подтверждает очень высокую специфичность то есть точность распознавания и удаления необходимых фрагментов ДНК. Хотя, конечно, пока и немало сложностей.
Это заболевание развивается в результате мутации расположенного на Х-хромосоме гена CHM, который кодирует белок REP1 - компонент, принимающий участие в процессах движения веществ через мембрану клеток.
Хороидеремия прогрессирует медленно: слепота настигает большинство пациентов к 40-60 годам; лечения этой болезни в настоящее время не существует. Роберт МакЛарен В этом исследовании профессор Роберт МакЛарен Robert MacLaren и его коллеги изучили влияние генной терапии на зрительные функции шести пациентов в возрасте от 25 до 63 лет с диагностированной хороидеремией. С целью остановить гибель фоторецепторов они ввели им в сетчатку глаза вектор - генно-инженерную конструкцию не патогенного для человека аденоассоциированного вируса adeno-associated virus, AAV , кодирующего белок REP1.
Как показали результаты, благодаря такому лечению зрение пациентов частично улучшилось, не вызвав каких-либо нежелательных последствий для их здоровья.
«Терапия будущего. Трансформация рынка лекарств». Итоги конференции
Регенеративная медицина, генная терапия, клеточная терапия, стволовые клетки. FDA одобрило генную терапию Lovo-Cel от Bluebird Bio (Lyfgenia) и Exa-cel от Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics (Casgevy) для лечения серповидноклеточной анемии. Генная терапия может заключаться в попытке «починить» или заменить мутировавший ген, отключить мутировавший ген, вызывающий проблему, либо встроить в клетки нормально функционирующую копию гена, что поможет организму вырабатывать полноценный белок. Возможности генной терапии действительно поражают, однако и стоят препараты этого класса немало – цены на них могут доходить до нескольких миллионов долларов. ИИ-революция в генной инженерии: OpenCRISPR-1 открывает новую эру в редактировании ДНК.
#генная терапия
Генная терапия позволяет говорить о персонализированном подходе в лечении неврологических заболеваний. В 2022 году Hemgenix стала первой генной терапией против гемофилии B, зарегистрированной американским регулятором. Эксперты обсудили этические вопросы использования генной терапии, а также практику применения технологий редактирования генома для коррекции различных нарушений.
Всероссийская мультимедийная конференция «Генная терапия: настоящее и будущее»
Исследователи обратили внимание, что при злоупотреблении спиртного снижается активность вспомогательных клеток, которые вырабатывают GDNF. Это вызывает сбои в системе вознаграждения комплекс структур мозга нервной системы, которая влияет на поведение , главным веществом которой является дофамин, как у человека, так и у приматов. Так, при отказе от спиртного страдающие от алкоголя люди испытывают неприятные чувства, поэтому хотят снова вернуться в высокоградусным напиткам, чтобы восполнить недостаток дофамина. После этого исследователи наблюдали за изменением поведения подопытных. Результаты показали, что генная терапия резко снизила тягу к алкоголю у макак уже в первые недели после ее введения.
С помощью генной терапии ученые из Оксфордского университета смогли частично восстановить зрение людям с наследственной прогрессирующей формой слепоты — хороидеремией. Исследователи заменили дефектный ген, сделав пациентам однократную инъекцию нормально работающей копии гена. Результаты I фазы клинических исследований, опубликованные в журнале The Lancet, в будущем могут помочь в лечении других генетически обусловленных заболеваний органа зрения, например, дегенерации желтого пятна и пигментного ретинита. При хороидеремии происходит постепенная дегенерация хориоидеи сосудистой оболочки глаза , пигментного эпителия и сетчатки глаза, что значительно ухудшает зрительные функции. Со временем палочки и колбочки — светочувствительные клетки сетчатки глаза, посылающие сигналы о зрительной информации в мозг , — также вырождаются, приводя в полной потере зрения.
Историк Марьяна Скуратовская Узнать больше Подпишитесь на ежемесячную рассылку новостей и событий российской науки! Самые интересные проекты, открытия и исследования, а также информация о конкурсах и мероприятиях в вузах и научных центрах России в одном удобном формате. Будьте в курсе событий Десятилетия науки и технологий!
Секвенирование показало, что РНК 4. Анализируя молекулярную структуру РНК 4. Сенсорный модуль распознает аномальные экзоны. А эффекторный — образует пары оснований с аномальными экзонами, чтобы предотвратить их включение в мРНК с помощью альтернативного сплайсинга. При таком процессе мутировавший экзон пропускается при сплайсинге, в результате образуется новый функционально схожий белок называемый изоформой без потери исходной функции.
Создана генная терапия, блокирующая производство частиц ВИЧ в зараженных клетках
Терапия поддерживает низкий уровень репликации ВИЧ в течение длительного времени, снижая необходимость в частом приеме препаратов против ВИЧ. ВИЧ встраивает свой генетический материал в геном клетки-хозяина, и может оставаться в спящем состоянии в тканевых резервуарах в течение длительного времени, не поддаваясь воздействию антиретровирусных препаратов. Исследователи с помощью технологии редактирования генов CRISPR для удаления ВИЧ разработали новую двойную систему, предназначенную для окончательного уничтожения вируса в животных моделях.
Одним из величайших достижений нашей страны является Фонд «Круг добра», заявил президент Всероссийского общества гемофилии Юрий Жулев. Фонд не только обеспечивает детей лекарствами, но и помогает им подобрать методы лечения и найти необходимые медицинские изделия. Помощь взрослым Меры, описанные выше, помогают в борьбе с орфанными заболеваниями именно детям, со взрослыми же сейчас ситуация в стране складывается сложнее. Как только человеку исполняется 19 лет, он уже не может обратиться за помощью в региональные центры. Получается, что все лечение, которое он проходил, перечеркнуто, и теперь можно получить лекарства только в случае становления инвалидом.
Все огромные средства, которые на него тратились, будут перечеркнуты, и он останется инвалидом. Льготное лекарственное обеспечение не должно быть привязано к статусу инвалида. Нужно начинать лечить до того, как человек им станет», — подчеркнул Юрий Жулев. Вскоре в России начнется активная работа по лечению именно взрослых. В ближайшее время будет готова резолюция с V Всероссийского форума орфанных заболеваний, которую представят общественности и органам власти. Юрий Жулев подчеркнул, что власть все же прислушивается к специалистам, поэтому взрослые пациенты могут получить шанс на выздоровление.
Бочкова, главный внештатный специалист по медицинской генетике Минздрава России, академик РАН сообщил о первых результатах применения препарата онасемноген абепарвовек пациентами, выявленными в ходе пилотного проекта массового неонатального скрининга на спинальную мышечную атрофию. Медико-генетический научный центр имени академика Н.
Бочкова запустил пилотный проект в начале 2022 года в 8 регионах России. На сегодняшний день выявлено 19 пациентов со спинальной мышечной атрофией на досимптоматической стадии. Несколько детей наблюдаются уже в течение 5 месяцев, и результаты говорят о том, что их развитие соответствует норме их возраста. Это потрясающий результат», - сообщил Сергей Куцев. Академик РАН, заместитель директора по научной работе Научного центра неврологии Сергей Иллариошкин рассказал о зарубежных наблюдениях применения препарата нусенерсен для лечения спинальной мышечной атрофии 1 типа, которые проводятся уже в течение 1 года. Так, например, при назначении лечения на пресимптоматической стадии болезнь может не развиться вовсе либо манифестировать в более поздние сроки. При назначении специфического лечения в ранней стадии СМА заболевание протекает в более мягкой форме, можно сказать, что имеет место трансформация фенотипа СМА 1 типа в СМА 2 типа. Исследования показывают, что если препарат назначен максимально рано, до появления двигательных проявлений болезни, то можно достичь практически нормальных моторных показателей развития ребенка.
Поэтому сейчас идет борьба за максимально раннюю диагностику», - подчеркнул Сергей Иллариошкин. Генная терапия в неврологии — переход к персонализированной медицине Генная терапия позволяет говорить о персонализированном подходе в лечении неврологических заболеваний. Яркий пример тому — история ребенка из США с диагнозом нейрональный цероидный липофусциноз, причиной которого стала редкая мутация. В кратчайшие сроки был разработан индивидуальный препарат на основе антисмыслового олигонуклеотида.
В составе препарата Hemgenix входит вирусный вектор, доставляющий ген свертывания крови фактор IX. При этом стоимость препарата в настоящий момент составляет 3,5 миллиона долларов США. Безопасность и эффективность препарата оценивалась в двух клинических испытаниях с участием 57 взрослых мужчин в возрасте от 18 до 75 лет, страдающих средней или тяжелой формой гемофилии B. Эффективность была установлена на основании снижения показателя среднегодовой частоты кровотечений.
Рассмотрение регистрации проходило по ускоренной процедуре, Hemgenix получил статус орфанного препарата и статус терапии прорыва.
Трансплантация и генная терапия. Как в Москве и регионах борются с редкими болезнями
Экспериментальная генная терапия включала извлечение стволовых клеток из костного мозга ребенка и использование модифицированного ретровируса для доставки здоровых копий гена ADA к стволовым клеткам. FDA одобрило генную терапию Lovo-Cel от Bluebird Bio (Lyfgenia) и Exa-cel от Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics (Casgevy) для лечения серповидноклеточной анемии. «Коррекция патологических процессов с помощью генетической модификации может стать одним из прорывных направлений, что по сути уже произошло в части генной терапии. Разработчикам генной терапии против ВИЧ понадобится вычислить подходящую для людей дозировку препарата, содержащего генный редактор CRISPR. Главная. Новости. Наука. Генная терапия полностью вернула зрение людям с редкой болезнью.