Исследователи из Университета Хоккайдо в Японии обнаружили, что мыши обладают естественной формой генной терапии — некодирующей РНК 4.5SH, которая обходит генетические мутации. РИА Новости. Управление по контролю лекарственных средств и изделий медицинского назначения в Великобритании разрешило применение первой в мире генной терапии для лечения серповидноклеточной анемии и бета-талассемии, сообщается на сайте. Новости. Телеграм-канал @news_1tv. — Отличие генной терапии от приема обычной «химии» заключается в том, что мы воздействуем на механизмы работы поврежденных генов и механизмы синтеза белка, либо вводим непосредственно нужный ген в организм в составе каких-то носителей. Спустя год президент фармацевтического подразделения Bayer Стефан Ольрих официально признал, что прививки от Covid-19 на самом деле являются “клеточной и генной терапией”, продаваемой под видом вакцин, чтобы «завоевать доверие общественности».
В клетках мышей нашли встроенную систему генной терапии
Генная терапия позволяет говорить о персонализированном подходе в лечении неврологических заболеваний. Разработчикам генной терапии против ВИЧ понадобится вычислить подходящую для людей дозировку препарата, содержащего генный редактор CRISPR. В этой статье спецпроекта о генных и клеточных терапиях мы рассмотрим подводные камни применения генной терапии при раке, обсудим текущее состояние дел и поразмышляем о перспективах. Главная. Новости. Наука. Генная терапия полностью вернула зрение людям с редкой болезнью. FDA одобрило генную терапию Lovo-Cel от Bluebird Bio (Lyfgenia) и Exa-cel от Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics (Casgevy) для лечения серповидноклеточной анемии.
В США одобрили два метода генной терапии
В настоящее время проводится множество клинических исследований по изучению возможностей применения генной терапии при разных генетических заболеваниях, включая гемофилию A и B, и другие моногенные заболевания, например мышечную дистрофию Дюшенна. В прошедшем десятилетии Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов Food and Drug Administration, FDA и EMA Европейское агентство по лекарственным средствам уже одобрили методы генной терапии для лечения ряда генетических заболеваний. В зависимости от механизма различают несколько видов генной терапии. В первую очередь это введение функционирующего гена пациенту, что, по сути, чаще всего и понимается под термином «генная терапия». Редактирование гена изменяет ДНК пациента, чтобы навсегда удалить или изменить нефункционирующий или некорректно функционирующий ген. При редактировании генов в исходную ДНК пациента вносятся изменения.
Эпигенетическая терапия изменяет характер экспрессии гена без постоянного изменения генетического кода клетки. Генная терапия может проводиться как in vivo, так и ex vivo. При терапии in vivo вектор, несущий терапевтический ген, вводится непосредственно пациенту, и происходит трансдукция гена в долгоживущие клетки, без интеграции гена в геном клетки. Когда генная терапия проводится ex vivo, клетки пациента извлекаются из организма. Затем вектор, несущий терапевтический ген, вводится в культуру клеток, и после этого генно-модифицированные клетки вводятся пациенту, и происходит их интеграция в ткань-мишень.
Важной составляющей генной терапии является выбор вирусного вектора — «переносчика здорового гена в клетку». При проведении генной терапии нормально функционирующий ген помещается в «транспортное средство», которое далее вводится внутривенно пациенту. Терапевтический вектор целенаправленно доставляет нормально функционирующий ген в клетки ткани, для которых он предназначен. Функцию вектора выполняет капсид — белковая оболочка некоторых вирусов. Важно отметить, что данный вектор получен в лабораторных условиях с использованием различных биоинженерных технологий.
Основные задачи, которым должен отвечать вектор, это родство к тканям-мишеням, чтобы достичь органа, в котором есть генетически обусловленные нарушения, низкая иммуногенность, означающая, что организм не будет синтезировать против него антитела в большом количестве, а также высокая способность проникать в клетки-мишени и передавать в ядра клеток здоровый ген. При гемофилиях A и B нормально функционирующий ген должен быть доставлен в клетки печени, поскольку именно они вырабатывают белки, необходимые для свертывания крови.
В настоящее время проходят доклинические испытания препарата на животных.
Заявка на изобретение одобрена Роспатентом РФ, исследование поддержано Российским научным фондом. Как рассказал RT руководитель проекта, заведующий кафедрой медицинской биологии и генетики Казанского государственного медицинского университета Рустем Исламов, технология производства и сам препарат не имеют аналогов в мире. Для создания лекарства у пациента забирают некоторое количество крови и модифицируют его собственные лейкоциты белые кровяные клетки с помощью терапевтических генов искусственной ДНК или комбинации из нескольких генов, разработанных для лечения конкретного заболевания.
На подготовку препарата уходит несколько часов.
Юрий Жулев подчеркнул, что власть все же прислушивается к специалистам, поэтому взрослые пациенты могут получить шанс на выздоровление. Власть, слава Богу, прислушивается. Резолюция по итогам форума скоро будет представлена общественности и органам власти, чтобы оставленные проблемы поскорее решились. Главная проблема — это упущенное время.
Наша задача, чтобы пациент не страдал и не превращался в инвалида. Мы хотим дать шанс и взрослым пациентам», — заключил президент Всероссийского общества гемофилии. Орфанные центры в Москве и регионах На данный момент в России нет орфанных центров, но этот вопрос обсуждается. Важное условие таких учреждений — междисциплинарность. Невозможно создать отдельные центры под каждую болезнь, к тому же у нескольких патологий может быть похожее лечение, и по этому принципу в каждом субъекте страны может появиться орфанный центр.
Но у некоторых патологий может быть похожее лечение. Целесообразно в каждом субъекте создавать центр компетенций по разным группам заболеваний.
Затем такие концы случайным образом восстанавливаются путём негомологичной рекомбинации NHEJ. Последующее восстановление ДНК зависит от образовавшихся выступающих участков. Такой способ соединения концов приводит к более предсказуемой репарации гена, чем путём NHEJ.
Спецпроект: «Генная терапия: познакомьтесь с лекарствами будущего»
| «Терапия будущего. Трансформация рынка лекарств». Итоги конференции | Спустя год президент фармацевтического подразделения Bayer Стефан Ольрих официально признал, что прививки от Covid-19 на самом деле являются “клеточной и генной терапией”, продаваемой под видом вакцин, чтобы «завоевать доверие общественности». |
| Ученые создали платформу с генотип-фенотипическими корреляциями у пациентов с COVID-19 | Ученые из США представили экспериментальное лечение, основанное на генной терапии, которое не только безопаснее для организма, но и эффективнее в отношении борьбы с опухолью. |
| Всероссийская мультимедийная конференция «Генная терапия: настоящее и будущее» | Генная терапия для молодости и здоровья. |
| Генная терапия рака печени эффективнее и безопаснее доступных препаратов | Узнайте о новостях в области генной терапии для редкого заболевания детей. |
| Ученые доказали эффективность генной терапии при алкоголизме - Новости | Однако новая генная терапия позволяет лечить младенцев с недавно поставленным диагнозом их собственными клетками. |
Новый прорыв китайских ученых: найдены гены, отвечающие за бессмертие
| В испытаниях препарата для генной терапии рака будут участвовать 100 добровольцев | Генная и клеточная терапия», который пройдет 19-21 сентября 2024 года в г. Санкт-Петербурге. |
| Глаукома — не проблема: разработана новая генная терапия | это не единственная генная терапия, разрабатываемая для лечения наследственной оптической нейропатии Лебера. |
«Терапия будущего. Трансформация рынка лекарств». Итоги конференции
| Уважаемые коллеги, дорогие друзья, | это не единственная генная терапия, разрабатываемая для лечения наследственной оптической нейропатии Лебера. |
| Российские ученые начнут испытания генной терапии ВИЧ на животных | Генная терапия эффективна против метахроматическо лейкодистрофии только в том случае, если у пациента не развились симптомы болезни. |
| Генетическая терапия как новая надежда для пациентов с болезнью Дюшенна | Фирма AskBio специализируется на исследованиях, разработке и производстве генной терапии в различных областях. |
| «Генетическая терапия дала надежду пациентам с болезнью Дюшенна» | Статьи | Известия | С августа регуляторы США и Евросоюза одобрили четыре препарата для генной терапии редких генетических заболеваний за один курс. |
| Статьи по теме «генная терапия» — Naked Science | Терапия препаратом Casgevy, применяемом при серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии, основана на технологии редактирования гена CRISPR. |
В Великобритании успешно испытали генную терапию слепоты
В Сириусе создадут единственный в России центр генной терапии Фото: pxhere. Генная терапия будет доступна на федеральной территории Сириус: производство и потребности пациентов будут синхронизированы, никому не нужно будет ждать, то есть можно будет разработать и произвести препарат, который нужен будет даже какому-то конкретному одному человеку. Это своеобразная модель «производственной аптеки», — рассказала председатель Совета федеральной территории Елена Шмелева.
Президент РФ Владимир Путин отметил, что считает возможным разрешить применять препараты передовой терапии для пациентов, не имеющих альтернативных методов лечения. Практическая работа в «Сириусе» уже ведется. И скоро генная терапия станет доступна россиянам на федеральной территории «Сириус», где производство и потребности пациентов будут синхронизированы. То есть ученые «Сириуса» будут разрабатывать препараты под конкретного человека. Здесь же этот препарат будет производиться, реализуя своеобразную модель «производственной аптеки», которая не будет требовать запуска массового производства.
Проектирование этого опытно-промышленного производственного участка начнется до конца 2023 года.
Однако, по моим оценкам, это связано, скорее, не с ростом числа заболевших, а с тем, что детей с таким диагнозом стали чаще выявлять. С появлением эффективной патогенетической терапии к этому заболеванию врачи стали больше обращать внимание на симптомы. Я бы связал успехи в диагностике еще и с появлением Фонда «Круг добра», который финансирует закупку необходимых лекарств. Хотя и сегодня нередко случается так, что диагноз ставится достаточно поздно. Соответственно, столкнувшись с симптомами болезни Дюшенна, они не в состоянии их правильно истолковать. В итоге, хотя, как я уже упоминал, болезнь начинает проявлять себя примерно в 2,5 года, правильный диагноз нашим пациентам, в среднем, ставят в 5-6 лет. Первые симптомы болезни — мышечная слабость, затруднения при подъеме по лестнице, ходьбе, беге, повышенная физическая утомляемость, неуклюжесть — часто не выглядят серьезными, так что родители не обращают на них внимание или не знают, куда обратиться с такой проблемой. Врачи, в свою очередь, редко сталкиваются с этим заболеванием и тоже не сразу распознают его. У нас, в «Психоневрологической больнице для детей с поражением ЦНС с нарушением психики» Московской области, еще в 1990-х годах был создан Центр нервно-мышечной патологии, где изучались и применялись на практике возможности реабилитации для больных, в том числе, миодистрофией Дюшенна.
Сегодня в нем числится 74 пациента с болезнью Дюшенна, и 22 из них, которым подходят существующие методы патогенетической терапией, полностью обеспечиваются ей за счет Фонда «Круг добра» и регионального бюджета. Какие существуют прорывы лечении и когда будет доступна генная терапия? До недавнего времени основным способом лечения, который реально продлевал жизнь пациентам, была гормональная терапия кортикостероидными препаратами. Ее эффект, увы, был ограничен: она продлевала пациентам способность ходить, а, следовательно, и жизнь, в среднем, на два года.
Такой способ соединения концов приводит к более предсказуемой репарации гена, чем путём NHEJ. У исследователей получилось восстановить открытую рамку считывания и правильную последовательность ДНК без донорной матрицы. Нецелевой анализ с использованием секвенирования ампликонов 43 сайтов, предсказанных in silico, демонстрирует безопасность такого подхода.
В испытаниях препарата для генной терапии рака будут участвовать 100 добровольцев
Терапия препаратом Casgevy, применяемом при серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии, основана на технологии редактирования гена CRISPR. Спустя год президент фармацевтического подразделения Bayer Стефан Ольрих официально признал, что прививки от Covid-19 на самом деле являются “клеточной и генной терапией”, продаваемой под видом вакцин, чтобы «завоевать доверие общественности». Разработчикам генной терапии против ВИЧ понадобится вычислить подходящую для людей дозировку препарата, содержащего генный редактор CRISPR.
Генетическая терапия как новая надежда для пациентов с болезнью Дюшенна
показания неконкретные: не указана ни линия терапии, ни возможные комбинации, ни молекулярно-генетический подтип опухоли, ни в случае рака молочной железы – стадия. Интерфакс: Эксперименты на животных по созданию генной терапии ВИЧ-инфекции планируется завершить за два следующих года. Новости > Новости. Новая клеточная и генная терапия для лечения ВИЧ разработана для того, чтобы вызвать стойкое подавление вируса путем доставки терапевтических генов к иммунным клеткам человека. Иногда спортсмены вводят себе экспериментальные препараты для генной терапии миодистрофий и анемий и пытаются нарастить мускулатуру или увеличить количество эритроцитов с помощью этих лекарств.
Спецпроект: «Генная терапия: познакомьтесь с лекарствами будущего»
Следите за самым важным в Telegram-канале «Татар-информ. Главное», а также читайте нас в «Дзен».
Так ли это?
Фирма AskBio специализируется на исследованиях, разработке и производстве генной терапии в различных областях. В эту платформу входит также широкопрофильный патентный портфель.
В результате этой сделки концерн Bayer приобретает все права на терапевтическую платформу фирмы AskBio, в которую кроме прочего входит технология производства генной терапии, основанной на адено-ассоциированных вирусах. Согласно собственным заявлениям, Bayer заплатит 2 миллиарда долларов предварительно и еще 2 миллиарда долларов будут перечислены на различных ступенях процесса поглощения в зависимости от его успешного выполнения.
Терапия CAR-T начинается с фильтрации ключевых иммунных клеток, называемых Т-клетками, из крови пациента.
Опубликовано в категории: Новости.
В Великобритании успешно испытали генную терапию слепоты
Испытания на человеческих донорских глазных яблоках также привели к увеличению оттока. Впереди еще много работы, передают ученые. Материалы новостного характера нельзя приравнивать к назначению врача.
Итоги конференции 23. Итоги конференции Главные направления развития генетических технологий в России обсудили на конференции «Терапия будущего. Трансформация рынка лекарств», которая состоялась 21—22 апреля 2021 года. Бочкова Сергей Куцев. Бочкова и Ассоциации медицинских генетиков , вызвало большой интерес у специалистов. Актуальность выбранной тематики подчеркнул Министр промышленности и торговли Российской Федерации Денис Мантуров.
В своем послании к участникам конференции, которое было зачитано на открытии форума, он, в частности, отметил: «Уже несколько лет в мире наблюдается настоящий бум инвестиций в сферу генетических технологий. Данное направление позволяет решать проблемы, связанные с ростом числа пациентов с генетическими заболеваниями, с распространением возрастных заболеваний, с воздействием на патологические процессы при онкологических, аутоиммунных и иных болезнях. Развитие генетических технологий в нашей стране на государственном уровне началось сравнительно недавно, и уже сейчас является крайне перспективным направлением. Это подтверждает опыт и прогнозы тех стран, где уже продолжительное время ведутся работы в этой области». Выступая на Пленарном заседании, Первый заместитель Министра промышленности и торговли Российской Федерации Василий Осьмаков определил генетику, как один из элементов образа будущего для фарминдустрии. Мы четко понимаем, что генетические технологии станут одним из фокусов внимания новой программы, и ведем работу по формированию карты прорывных технологических направлений, которые будут покрыты новой Стратегией. Цель — на платформе «Фарма 2020» и основываясь на успехах, которые уже были достигнуты, создать почву для прорывов по инновационным направлениям, одним из которых является генетика, в диапазоне до 2030 года», — сказал Василий Осьмаков.
Сегодня во всем мире бурно развиваются рекомбинантные технологии, позволяющие лечить многие генетические заболевания. Так, например, компания «Генериум» за десять лет работы разработала и выпустила рекомбинантные препараты для лечения таких редких заболеваний, как гемофилия, болезнь Гоше, муковисцидоз, атипичный гемолитико-уремический синдром, ночная гемоглобинурия. Теперь, по мнению Дмитрия Кудлая, пришло время и для практического применения проектов генной терапии. Несмотря на то, что зарегистрированных препаратов этой технологии в мире немного, на стадии фазы III сейчас находится около 80 клинических исследований. В фокусе наших интересов в этой области находятся нейро-дегенеративные заболевания, а также заболевания нервно-мышечной системы, - подчеркнул Дмитрий Кудлай. Сегодня отрасль сталкивается с определенными трудностями в финансировании.
Генная терапия будет доступна на федеральной территории Сириус: производство и потребности пациентов будут синхронизированы, никому не нужно будет ждать, то есть можно будет разработать и произвести препарат, который нужен будет даже какому-то конкретному одному человеку. Это своеобразная модель «производственной аптеки», — рассказала председатель Совета федеральной территории Елена Шмелева. Проектирование этого опытно-промышленного производственного участка начнется до конца 2023 года.
Генная инженерия. Как редактируют ДНК, и возможно ли создавать генно-модифицированных людей?
Источник: РИА Новости. Биологи из Новосибирска впервые применили генную терапию для снижения давления в кровеносной системе крыс, страдающих от гипертонии, понизив его на 2-3 недели после всего одного приема лекарства, говорится в статье. Применяя эти вакцины, медицинские власти разных стран уже занимаются генной терапией, считают врачи. В ближайшее десятилетие генная терапия онкологических заболеваний может стать заметно более доступной. — Отличие генной терапии от приема обычной «химии» заключается в том, что мы воздействуем на механизмы работы поврежденных генов и механизмы синтеза белка, либо вводим непосредственно нужный ген в организм в составе каких-то носителей. Интерфакс: Эксперименты на животных по созданию генной терапии ВИЧ-инфекции планируется завершить за два следующих года. Новости > Новости.