ИИ-революция в генной инженерии: OpenCRISPR-1 открывает новую эру в редактировании ДНК. В занимающейся вопросами генной терапии компании Bluebird уточнили, что стоимость одноразового лечения Casgevy составит 2,2 миллиона долларов, Lyfgenia — 3,1 миллиона долларов. Генная терапия, нацеленная на конкретный «ген бессмертия» (он называется SOX5), может замедлить старение суставов у мышей, способствовать регенерации суставного хряща и устранить симптомы остеоартрита.
Подпишитесь на ежемесячную рассылку новостей и событий российской науки!
- Сегодня в СМИ
- ИСПРАВЛЕННОМУ - ВЕРИТЬ?
- «Медики стали выявлять болезнь более тщательно»
- «ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ: НАСТОЯЩЕЕ И БУДУЩЕЕ» / Ассоциация медицинских генетиков
- «ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ: НАСТОЯЩЕЕ И БУДУЩЕЕ» / Ассоциация медицинских генетиков
Ученые создали платформу с генотип-фенотипическими корреляциями у пациентов с COVID-19
Как утверждает руководитель проекта, с введением этой технологии в клиническую практику появится возможность лечить последствия инсульта головного мозга, заболеваний нервной системы, усиливать иммунитет при вирусных заболеваниях, корректировать нарушения свёртываемости крови, увеличивать скорость регенерации костной ткани. По словам учёных, конкретный лечебный эффект от ГМЛ будет зависеть от тех терапевтических генов, которые будут в него добавлены. В настоящее время средство проходит доклиническую проверку на животных. Сроки появления препарата на фармацевтическом рынке пока не определены. Ошибка в тексте?
Не будем гадать, все подробности — в первой статье нашего нового спецпроекта «Генная и клеточная терапии».
После его открытия ученые поспешили разработать целый арсенал новых CRISPR-систем для генной терапии и геномной инженерии. Недавно исследователи из Университета Дьюка и Массачусетского технологического института сделали следующий шаг, разработав варианты CRISPR, способные воздействовать на более широкий спектр генетических последовательностей. Эта разработка обещает значительно расширить горизонты лечения генетических заболеваний, таких как синдром Ретта и болезнь Хантингтона, генной терапии в широком смысле слова и персонализированной медицины. Подробности опубликованы в журнале. Теперь их прорыв обещает стать мишенью для подавляющего большинства геномов человека.
Действительно, авторы объясняют в пресс-релизе, что для внесения модификаций в геном белка Cas используют как молекулу РНК, которая направляет фермент к целевой последовательности ДНК, так и PAM короткую последовательность ДНК, которая следует сразу за целевую последовательность ДНК и необходима для связывания белка Cas.
Коронавирус Новости генной терапии Редакция MedikForum следит за новостями о генной терапии со всего мира и публикует самые свежие и проверенные материалы на эту тему в 2024 году. Оставаясь в рядах подписчиков вы будете в числе первых узнавать новости про генную терапию в России. Инъекции генов в глаза остановят потерю зрения Учёные использовали генные инъекции для борьбы с потерей зрения у пожилых пациентов.
ИСПРАВЛЕННОМУ - ВЕРИТЬ?
- О наступающей эре моделирования генной «модификации» человека — Фонд стратегической культуры
- Профессор Ризванов спрогнозировал рост доступности генной терапии в ближайшее десятилетие
- В клетках мышей нашли встроенную систему генной терапии
- Генная терапия
Создана генная терапия, блокирующая производство частиц ВИЧ в зараженных клетках
ИИ-революция в генной инженерии: OpenCRISPR-1 открывает новую эру в редактировании ДНК. Главные новости 26 августа: новый метод позволяет редактировать ДНК миллиарда клеток за один прогон, а стимуляция мозга улучшила память пожилым людям на 1 месяц. С помощью генной терапии ученые из Оксфордского университета смогли частично восстановить зрение людям с наследственной прогрессирующей формой слепоты — хороидеремией. Недавно на ежегодном собрании Американского общества генной и клеточной терапии (American Society of Gene and Cell Therapy) были представлены результаты клинических испытаний генной терапии этого заболевания. ИИ-революция в генной инженерии: OpenCRISPR-1 открывает новую эру в редактировании ДНК.
Не ослепли благодаря генной терапии, наука в действии
| В клетках мышей нашли встроенную систему генной терапии | Новости генной терапии. 18 августа 2023 года. |
| Создание единственного в России центра генной терапии начнется в Сириусе в 2023 году | Новая генная терапия восстановила иммунитет у детей с редким иммунодефицитом. |
| Генная терапия полностью вернула зрение людям с редкой болезнью - ФармМедПром | Новости. Телеграм-канал @news_1tv. |
| ПМЭФ-2023. Генная терапия: будущее начинается сегодня | РИА Новости Медиабанк | Ученые разработали генную терапию глаукомы, которая обещает снизить высокое внутриглазное давление (ВГД), связанное с этим заболеванием. |
| Генетическая терапия как новая надежда для пациентов с болезнью Дюшенна - Российская газета | Генная терапия — все новости по теме на сайте издания Китайские ученые сообщили об «историческом прорыве» в лечении врожденной глухоты. |
FDA зарегистрировало первую генную терапию компании Pfizer
Опытно-промышленный производственный участок, который будет разрабатывать препараты генной терапии для индивидуальных пациентов, появится на федеральной территории «Сириус». Суть заместительной генной терапии в том, чтобы заменить геном вируса на ген микродистрофина и данный вирус ввести пациентам. ИИ-революция в генной инженерии: OpenCRISPR-1 открывает новую эру в редактировании ДНК. Учёные из больницы Кембриджского университета запустили первые в истории испытания генной терапии для лечения глухоты. Ученые из США представили экспериментальное лечение, основанное на генной терапии, которое не только безопаснее для организма, но и эффективнее в отношении борьбы с опухолью. В занимающейся вопросами генной терапии компании Bluebird уточнили, что стоимость одноразового лечения Casgevy составит 2,2 миллиона долларов, Lyfgenia — 3,1 миллиона долларов.
Новый вариант CRISPR обещает точно воздействовать почти на все человеческие гены
Одобрение новой генной терапии дает еще одну опцию пациентам, страдающим гемофилией B, и является важным шагом вперед на пути разработки инновационных способов терапии для людей с тяжелой формой заболевания. Учёные из больницы Кембриджского университета запустили первые в истории испытания генной терапии для лечения глухоты. 14 декабря 2023 пройдет ВСЕРОССИЙСКАЯ МУЛЬТИМЕДИЙНАЯ КОНФЕРЕНЦИЯ «ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ: НАСТОЯЩЕЕ И БУДУЩЕЕ», в рамках которой обсудим новые возможности генной терапии наследственных моногенных, многофакторных.
Блог Genotek
FDA одобрило препарат Lyfgenia и отдельный препарат под названием Casgevy. Обе терапии производятся из собственных стволовых клеток крови пациентов и были одобрены для людей в возрасте от 12 лет и старше, сообщает The Guardian. В генной терапии Casgevy используется прорывная технология редактирования генов Crispr, которая принесла ее изобретателям Нобелевскую премию в 2020 году. Терапия может быть направлена на разрезание ДНК в целевых областях, что позволяет точно удалить, добавить или заменить ДНК. Модифицированные стволовые клетки крови затем пересаживаются обратно пациенту, где они прикрепляются и размножаются в костном мозге, увеличивая производство фетального гемоглобина — типа гемоглобина, способствующего доставке кислорода. Lyfgenia — это генная терапия на основе клеток, которая модифицирует стволовые клетки крови пациента для производства гемоглобина, полученного с помощью генной терапии.
Интересно, что ученые отмечают значительные различия в иммунной функции между девятью участниками. Те, кто получал более высокие начальные дозы терапии в более молодом возрасте, показали лучшие функции иммунной системы через 10 лет. Ученые предполагают, что это может указывать на то, что начальные уровни генно-скорректированных стволовых клеток могут влиять на длительную эффективность. Дэвид Веттер 21 сентября 1971, Хьюстон, Техас, США — 22 февраля 1984 — мальчик, страдавший от редкого генетического заболевания, ныне определяемого как тяжёлый комбинированный иммунодефицит. С рождения вынужденный жить в абсолютно стерильной среде, приобрёл всемирную известность благодаря постоянному вниманию масс-медиа.
Провёл большую часть жизни в детском отделении хьюстонской больницы Св. Умер от рака, развившегося после операции по пересадке костного мозга от старшей сестры. Новое исследование указывает на одну постоянную проблему безопасности, отмеченную другими испытаниями генной терапии. Исследователи обнаружили некоторые нарушения в генах, связанных с ростом клеток. В других исследованиях генной терапии эти признаки приводили к тому, что клетки становились злокачественными, вызывая такие заболевания, как лейкемия.
Однако, наука не стоит на месте, и все чаще можно услышать словосочетание «генная терапия». Что же это: панацея XXI века или опасная «игрушка» для ученых?
Создана генная терапия, блокирующая производство частиц ВИЧ в зараженных клетках 31. Профессор Халили и его коллеги уже много лет работают над созданием различных форм генной терапии, нацеленной на полное удаление всех следов ВИЧ из организма или на развитие иммунитета к большинству вариаций вируса. Позднее исследователи выяснили, что работу этой генной терапии можно дополнительно улучшить, если модифицировать ее таким образом, что она будет воздействовать и на ген MOGS, отвечающий за производство молекул одного из ферментов из класса глюкозидаз.
Новый прорыв китайских ученых: найдены гены, отвечающие за бессмертие
Клетки имеют ядро окраска желтым , длинные отростки - аксоны и тонкие ветвящиеся структуры - дендриты. Адренолейкодистрофия обычно проявляется в детстве — как правило в возрасте до семи лет хотя известны юношеская и взрослая формы — и быстро прогрессирует: нарастает неврологическая симптоматика, в том числе нарушения поведения и интеллекта, проблемы при ходьбе, потеря зрения. Далее — паралич, слепота, глухота, судороги и смерть — в среднем в возрасте 12 лет. Единственное официально одобренное лечение адренолейкодистрофии в настоящее время — пересадка костного мозга. Недавно на ежегодном собрании Американского общества генной и клеточной терапии American Society of Gene and Cell Therapy были представлены результаты клинических испытаний генной терапии этого заболевания. Х-сцепленная адренолейкодистрофия — это наследственная патология, вызванная дисфункцией гена под названием ABCD1, который расположен в Х-хромосоме. Девочек эта болезнь не поражает, так как, в отличие от мальчиков, у них две Х-хромосомы, и они защищены наличием резервной копии соответствующего гена на второй Х-хромосоме.
Однако женщины могут быть носителями мутации и передавать ее сыновьям. Развитие болезни связано патологическим изменением структуры липидов. Обычно жирные кислоты метаболизируются в митохондриях.
Что лишний раз подтвердило правоту известного мультипликационного персонажа, утверждавшего, что хорошими делами прославиться нельзя. Но поначалу генетик-уголовник, наученный горьким опытом, бдительно "фильтровал базар".
Хэ отказался принять участие в Третьем международном саммите по редактированию генома человека в Лондоне, отменил анонсированное выступление в Оксфордском университете его альма-матер. Но власти Гонконга аннулировали его визу буквально через несколько часов после того, как ученый обнародовал свою исследовательскую программу. Он планировал заняться исследованиями в области генной терапии редких наследственных заболеваний. После этого фиаско китайский доктор Франкенштейн на какое-то время залег на дно. Однако, судя по последним событиям, человечество еще не скоро забудет непутевого первопроходца в области генетического редактирования человека.
Китайский генетик Хэ Цзянькуй. Недавно в интервью японскому изданию Mainichi Shimbun Хэ Цзянькуй заявил, что возобновил исследования по редактированию генома человеческого эмбриона для лечения генетических заболеваний. С этой целью он открыл три лаборатории в Пекине и Ухане. При этом нарушитель конвенции клялся и божился, что впредь будет чтить уголовный кодекс. И действительно, в Китае запрещено имплантировать женщинам эмбрионы с отредактированными генами.
Однако, подобные генетические манипуляции разрешены для целей, не связанных с беременностью.
Это может привести к созданию нового и более комфортного метода лечения возрастной макулодистрофии. Безвредный вирус превращает глаза в фабрику по производству лекарств. Сейчас он используется для борьбы с основной причиной потери зрения у лиц пожилого возраста -...
Льготное лекарственное обеспечение не должно быть привязано к статусу инвалида. Нужно начинать лечить до того, как человек им станет», — подчеркнул Юрий Жулев.
Вскоре в России начнется активная работа по лечению именно взрослых. В ближайшее время будет готова резолюция с V Всероссийского форума орфанных заболеваний, которую представят общественности и органам власти. Юрий Жулев подчеркнул, что власть все же прислушивается к специалистам, поэтому взрослые пациенты могут получить шанс на выздоровление. Власть, слава Богу, прислушивается. Резолюция по итогам форума скоро будет представлена общественности и органам власти, чтобы оставленные проблемы поскорее решились. Главная проблема — это упущенное время.
Наша задача, чтобы пациент не страдал и не превращался в инвалида. Мы хотим дать шанс и взрослым пациентам», — заключил президент Всероссийского общества гемофилии. Орфанные центры в Москве и регионах На данный момент в России нет орфанных центров, но этот вопрос обсуждается.
Навигация по записям
- В США одобрили терапию на основе генетического редактирования: Наука: Наука и техника:
- Навигация по записям
- Трансплантация и генная терапия. Как в Москве и регионах борются с редкими болезнями
- Генетическая терапия как новая надежда для пациентов с болезнью Дюшенна - Российская газета
Российские ученые начнут испытания генной терапии ВИЧ на животных
В этой статье спецпроекта о генных и клеточных терапиях мы рассмотрим подводные камни применения генной терапии при раке, обсудим текущее состояние дел и поразмышляем о перспективах. Кому-то провели трансплантацию, кто-то получил генную терапию, уточнил президент ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии имени Дмитрия Рогачева» Минздрава России Александр Румянцев. Эксперты обсудили этические вопросы использования генной терапии, а также практику применения технологий редактирования генома для коррекции различных нарушений.
Профессор Ризванов спрогнозировал рост доступности генной терапии в ближайшее десятилетие
Редакция MedikForum следит за новостями о генной терапии со всего мира и публикует самые свежие и проверенные материалы на эту тему в 2024 году. Перспективы применения генной терапии 11:35 - Почему нельзя исправлять мутации до рождения ребенка? Именно это заболевание стало идеальным кандидатом для тестирования новых методов генной терапии. Генная терапия позволяет говорить о персонализированном подходе в лечении неврологических заболеваний. После его открытия ученые поспешили разработать целый арсенал новых CRISPR-систем для генной терапии и геномной инженерии.