ИИ-революция в генной инженерии: OpenCRISPR-1 открывает новую эру в редактировании ДНК. – Да, редактирование генома эмбриона не запрещено до старта беременности.
Ученые разработали эффективный способ редактирования генома коров
Так и появился созданный биологами механизм генетического редактирования генома CRISPR-Cas, за который в 2020 году была присуждена Нобелевская премия двум ученым — Дженнифер Дудна из Калифорнийского университета в Беркли (США). По его словам, в программе мероприятия много докладов молодых ученых по разным научным направлениям, связанным с редактированием генома. Российские ученые объединили генетику, историю и современность, после чего сделали сразу два открытия. В начале этого года ВЭФ выпустил видео под названием «Технологи делятся взглядами на наш будущий мир», в котором говорится об изменении человеческого генома под названием «Переписывание кода жизни: технология редактирования генов позволит нам. Утверждается, что это первый случай успешного редактирования человеческого генома с применением искусственного интеллекта. – Да, редактирование генома эмбриона не запрещено до старта беременности.
Ученые из Новосибирска нашли способ выключать систему редактирования генома в нужный момент
Об итогах и будущем экспериментов, имеющих отношение к редактированию генома высших организмов, дискутируют в Новосибирске специалисты из 11 государств. На Втором саммите по редактированию генома человека в Гонконге ученые задали Хэ вопрос, знает ли он о влиянии CCR5delta32 на работу мозга? Но если к редактированию генома человека российские ученые пока только осторожно приближаются, ТО в животноводстве уже несколько лет проводятся успешные эксперименты.
Новый вариант CRISPR обещает точно воздействовать почти на все человеческие гены
Будьте в курсе событий Десятилетия науки и технологий! Десятилетие науки и технологий в России Российская наука стремительно развивается. Одна из задач Десятилетия — рассказать, какими научными именами и достижениями может гордиться наша страна.
Метод трансдукции процесс переноса ДНК между клетками при помощи вирусов в технологии редактирования генома является относительно простым — он не требует сложного оборудования и специальных условий. Его можно проводить вблизи ферм в лабораториях с базовым оборудованием. Последние имеют меньший по сравнению с остальными размер, поэтому легче проникают в эмбрион. При этом являются безопасной вирусной платформой. Анна Кривоногова.
Идея Ребрикова перекликалась с инициативой Цзянькуя Хэ — китайского ученого, ранее севшего в тюрьму за попытку сделать неуязвимыми к ВИЧ девочек-близняшек у ВИЧ-инфицированных родителей еще на стадии эмбрионов, за счет редактирования их генома.
Лаборатории Ребрикова удалось показать, что в пяти случаях из восьми отредактированные ею человеческие эмбрионы в теории имеют повышенную устойчивость к ВИЧ. Многие отраслевые наблюдатели, включая председателя этического комитета Минздрава Сергея Куцева, отмечали, что острой необходимости в таких непростых экспериментах в ВИЧ-теме просто нет. Натолкнувшись на серьезное сопротивление по этой линии, группа Ребрикова решила перейти от темы ВИЧ к более однозначной — удалению из клеток эмбрионов человека генов, вызывающих глухоту, чтобы в итоге избавить будущих детей, зачатых по процедуре ЭКО, от этой проблемы. Особо важный момент: здесь в отличие от ситуации с ВИЧ российские биотехнологи шли по принципиально новому направлению. До них такие эксперименты никто не планировал. И если о том, насколько нужны томаты с избытком той или иной кислоты, спорить можно, то излечение от глухоты выглядит бесспорным благом, причем благом коммерциализируемым. По всему миру такое редактирование разрешено только в научных целях — и по достижении отредактированным эмбрионом пары недель он уничтожается. Глухота не угрожает жизни человека, а последствия редактирования эмбриональной ДНК, риски для людей, которые должны родиться в результате такой процедуры, предсказать невозможно.
Вряд ли Ребриков готов взять эти риски на себя. А доказать отсутствие таких нежелательных последствий практически невозможно», — продолжает Северинов. Константин Северинов отмечает, что в России ситуация в том, что касается редактирования геномов, ничем принципиально не отличается от иных юрисдикций. Сами по себе патенты вообще ничего не значат, это кусок бумаги. Лицензированные патенты важнее, но покупка лицензии также не означает, что будет получен практически важный результат», — говорит Северинов. В целом «от российских патентов в области генного редактирования до практического создания отредактированных животных или растений и их внедрения — дорога в тысячу ли», заключает ученый.
Новая разработка может в реальном времени видеть гены одной-единственной молекулы. Это позволяет изучать наследственность отдельной клетки и получать более точные данные. Кроме того, используемые сейчас приборы читают весь геном небольшими участками до 250 символов. Новое устройство делает это целыми «предложениями» из 15—20 тыс. Благодаря этому в геномной последовательности можно увидеть перестановки и повторы, а расшифровка проводится значительно быстрее и точнее.
Международный форум по редактированию генома пройдет в России
Геном болезнетворной бактерии улучшит технику редактирования ДНК читайте также. Эта проблема была просто мысленным экспериментом до 2018 года, когда Хе Цзянькуй, биофизик из Китая, отредактировал ген в человеческих эмбрионах, чтобы придать им устойчивость к ВИЧ. Последние новости. Целью редактирования генома было получение эмбрионов крупного рогатого скота с измененными генами.
Международный форум по редактированию генома пройдет в России
Ученым из Портленда помогла в этом технология редактирования генома CRISPR. Генетик Крутовский назвал две проблемы при редактировании генома человека. В научном сообществе эта новость вызвала настоящий шок, поскольку Хэ своими действиями нарушил существовавший консенсус о недопустимости клинического применения наследуемого редактирования генома человека на данном этапе [ 1 ].
Ген — вырезать, вставить. Нобелевскую премию по химии дали за технологию редактирования генома
В клетках печени пациента не синтезировался один из ферментов идуронат-2-сульфатаза , из-за чего нарушилось расщепление гликозаминогликанов — веществ, связывающих клетки в тканях. В результате эти вещества накапливались в организме в большом количестве, и от этого страдали различные органы и ткани. Признаки болезни проявились у Мэддокса уже на втором году жизни: искажённые черты лица, укрупнённая голова. Болезнь поразила нервную систему и дыхательные пути. Синдром Хантера считается неизлечимой болезнью. Медики борются с симптомами, облегчают страдания пациентов при помощи регулярного вливания искусственного аналога необходимого фермента или трансплантации костного мозга. Мэддоксу пришлось перенести 26 операций по удалению грыж, прорастаний кости в спинной мозг, а также хирургических вмешательств на глазах, ушах и желчном пузыре.
Генная терапия стала для Мэддокса единственной возможностью вернуться к нормальной жизни. Hopefully it will help me and other people. Меня несколько смутило, что я стал первым пациентом, на котором провели такую операцию. Но я решил, что готов пойти на риск, чтобы помочь людям справиться с болезнями, которые всегда считались неизлечимыми», — заявил Брайан Мэддокс. Технология процесса «Мы разрезали его ДНК, вставили туда ген и сшили обратно. Теперь этот ген стал частью ДНК на всю оставшуюся жизнь», — в двух словах пояснил суть операции доктор Сэнди Макрай.
С помощью специальных вирусов учёные доставили в организм больного миллиарды «правильных» копий гена. Эта технология редактирования отличается большой точностью.
Генная терапия и ранняя диагностика Сергей Куцев, директор Медико-генетического научного центра имени академика Н. Бочкова, главный внештатный специалист по медицинской генетике Минздрава России, академик РАН сообщил о первых результатах применения препарата онасемноген абепарвовек пациентами, выявленными в ходе пилотного проекта массового неонатального скрининга на спинальную мышечную атрофию. Медико-генетический научный центр имени академика Н. Бочкова запустил пилотный проект в начале 2022 года в 8 регионах России. На сегодняшний день выявлено 19 пациентов со спинальной мышечной атрофией на досимптоматической стадии. Несколько детей наблюдаются уже в течение 5 месяцев, и результаты говорят о том, что их развитие соответствует норме их возраста.
Это потрясающий результат», - сообщил Сергей Куцев. Академик РАН, заместитель директора по научной работе Научного центра неврологии Сергей Иллариошкин рассказал о зарубежных наблюдениях применения препарата нусенерсен для лечения спинальной мышечной атрофии 1 типа, которые проводятся уже в течение 1 года. Так, например, при назначении лечения на пресимптоматической стадии болезнь может не развиться вовсе либо манифестировать в более поздние сроки. При назначении специфического лечения в ранней стадии СМА заболевание протекает в более мягкой форме, можно сказать, что имеет место трансформация фенотипа СМА 1 типа в СМА 2 типа. Исследования показывают, что если препарат назначен максимально рано, до появления двигательных проявлений болезни, то можно достичь практически нормальных моторных показателей развития ребенка. Поэтому сейчас идет борьба за максимально раннюю диагностику», - подчеркнул Сергей Иллариошкин. Генная терапия в неврологии — переход к персонализированной медицине Генная терапия позволяет говорить о персонализированном подходе в лечении неврологических заболеваний. Яркий пример тому — история ребенка из США с диагнозом нейрональный цероидный липофусциноз, причиной которого стала редкая мутация.
Этот метод, как уверяют авторы работы из Шанхайского института биологических наук Академии наук Китая, меньше повреждает рибонуклеиновую кислоту РНК , сообщает агентство "Синьхуа". Сейчас для редактирования генов применяются так называемые генетические ножницы, когда ученые с помощью инструмента CRISPR внедряют необходимые изменения в гены. При помощи нового метода возможно с большей точностью вырезать гены, что поможет избежать опасного воздействия на РНК. По словам ученых, ABE F148A можно использовать для лечения тяжелых редких заболеваний, таких как талассемия, дегенерация желтого пятна и наследственная глухота. К сожалению, несмотря на огромное количество исследовательских работ в этой области, для многих пациентов такое лечение остается недоступным: безопасность метода оставляет желать лучшего, изменение в генетическом материале часто влечет за собой нежелательные последствия. CRISPR — это новая технология редактирования геномов высших организмов, базирующаяся на иммунной системе бактерий.
Следующим шагом работы стала функциональная валидация патогенных вариантов TP53. По результатам скрининга авторы отобрали 29 pegRNA, уровень которых в клетках значимо менялся или которые генерировали мутации в «горячих точках».
Конструкты с pegRNA они пометили красным флуоресцентным белком RFP , чтобы отслеживать, как меняется приспособленность клеток с мутацией по сравнению с родительскими клетками. Авторы показали также, что подход можно использовать для определения чувствительности клеток с конкретной мутацией к лекарственным препаратам. Наконец, предложенный метод скрининга позволил исследователям выявить новые патогенные варианты в TP53. Ученые сравнили полученные данные с результатами скрининга кДНК и показали, что некоторые мутации, в частности, в олигомеризационном домене белка, проявляют себя по-разному в эндогенном отредактированном и экзогенном внесенном с помощью кДНК белке — их роль в патологии выявлялась только в эндогенном контексте. Исследование точечных мутаций открывает большой потенциал для понимания индивидуальных особенностей развития тех или иных заболеваний. Предложенный метод скрининга, основанный на праймированном редактировании, делает возможным тщательное экспериментальное изучение генетических вариантов, ассоциированных с раком.